Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie produktu rekombinantního faktoru IX, IB1001, u dříve léčených pediatrických subjektů s hemofilií B

11. března 2021 aktualizováno: Medexus Pharma, Inc.
Primárním cílem studie je vyhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost (akutní účinky spojené s infuzemi a vývoj inhibitorů) a účinnost (průnikové krvácení a kontrola krvácení během profylaxe) IB1001 u dříve léčených pediatrických pacientů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Kolkata, Indie, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indie, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indie, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indie, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodič nebo zákonný zástupce subjektu musí dát písemný informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) a být ochoten uskutečnit požadované studijní návštěvy a řídit se pokyny, zatímco je zapsán do studie. Pro subjekty ve věku ≥7 let bude souhlas získán, pokud to instituce vyžaduje. U subjektů mladších 7 let není rozumné získat právní souhlas.
  2. Subjekty těžké (aktivita faktoru IX ≤2 IU/dl) hemofilie B v současné době na vyžádání s minimálně 2 epizodami krvácení vyžadujícími léčbu faktorem IX během předchozích 6 měsíců nebo 4 epizodami krvácení během předchozích 12 měsíců; subjekty na profylaxi se vzorem krvácení podobným tomu výše uvedenému před zahájením profylaxe
  3. Imunokompetentní (počet CD4 > 400/mm3) a nedostávající imunomodulační nebo chemoterapeutické látky
  4. Dříve léčení pacienti s minimálně 50 dny expozice přípravku faktoru IX
  5. Počet krevních destiček minimálně 150 000/mm3
  6. Funkce jater: alanintransamináza [ALT] a aspartáttransamináza [AST] ≤2násobek horní hranice normálního rozmezí
  7. Celkový bilirubin ≤1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
  8. Renální funkce: sérový kreatinin ≤1,25násobek horní hranice normálního rozmezí
  9. Ochota zúčastnit se studie po dobu přibližně 6 měsíců (50 expozic)
  10. Věk ≤ 12 let
  11. Hemoglobin ≥7 g/dl v době odběru krve

Kritéria vyloučení:

  1. Historie inhibitoru faktoru IX ≥ 0,6 jednotek Bethesda (BU)
  2. Existence jiné poruchy koagulace
  3. Důkazy o trombotickém onemocnění, fibrinolýze nebo diseminované intravaskulární koagulaci (DIC)
  4. Použití hodnoceného léku během 30 dnů před vstupem do studie
  5. Na léky, které by mohly ovlivnit hemostázu, jako je aspirin
  6. Anamnéza špatné compliance, vážný zdravotní nebo sociální stav nebo jakákoli jiná okolnost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala účast nebo dodržování protokolu studie
  7. Nežádoucí reakce buď na faktor IX získaný z plazmy nebo na rekombinantní faktor IX v anamnéze, která interferovala se schopností subjektu léčit krvácivé epizody přípravkem obsahujícím faktor IX

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IB1001
Biologický: IB1001
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor IX
  • IXINITY

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet infuzí potřebných pro kontrolu krvácení
Časové okno: Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání subjektu: 39,7 ± 12,4 měsíců
Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání subjektu: 39,7 ± 12,4 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou (0-inf)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Terminální poločas
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Koncentrace (max.)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Přírůstkové zotavení
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Odbavení
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Objem distribuce (ustálený stav)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání předmětu: 41,7+/- 11,7 měsíců
Měření bylo hodnoceno během studie léčby
Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání předmětu: 41,7+/- 11,7 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medexus Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IB1001-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na IB1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit