Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost ACZ885 u dětských pacientů s následujícími periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem: familiární nachlazením autozánětlivý syndrom, Muckle-Wellsův syndrom nebo novorozenecké multisystémové zánětlivé onemocnění

28. února 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoletá otevřená multicentrická studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti kanakinumabu (ACZ885) a účinnosti a bezpečnosti dětského očkování u pacientů ve věku 4 let nebo mladších s periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem (CAPS)

Tato studie posoudí bezpečnost, účinnost a snášenlivost ACZ885 u pacientů ve věku 4 let a mladších s periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem (CAPS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgie, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Německo, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Španělsko, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského a ženského pohlaví, kteří jsou v době screeningové návštěvy ve věku 28 dní až 60 měsíců.
  2. Tělesná hmotnost > nebo = 2,5 kg.
  3. Před provedením jakéhokoli posouzení pacientů je vyžadován písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce.
  4. Při vstupu do studie by pacienti měli mít klinickou diagnózu FCAS, MWS nebo NOMID a symptomy vyžadující farmakologickou intervenci. U pacientů, kteří nemají k dispozici molekulární diagnózu mutací NALP3 (buď neprovedeno testování, nebo testování provedené, ale negativní), je při vstupu do studie vyžadována předchozí dohoda mezi zkoušejícím a společností Novartis o způsobilosti ke studii. U pacientů, kteří nebyli molekulárně testováni na mutace NALP3, by mělo být v průběhu studie provedeno molekulární testování.
  5. U pacientů léčených činidlem blokujícím IL-1 (tj. anakinra, rilonacept), tato léčba by měla být přerušena před vstupní návštěvou a pacienti musí před léčbou prokázat aktivní onemocnění.
  6. Pacienti, kteří mají být očkováni inaktivovanou vakcínou v souladu s jejich místními směrnicemi pro očkování, musí být ochotni zúčastnit se plánu hodnocení pro očkované pacienty.

Kritéria vyloučení:

  1. Předčasně narozené novorozence, pro které se podle názoru zkoušejícího účast ve studii nepovažuje za vhodnou.
  2. Anamnéza rekurentních a/nebo důkazů aktivních bakteriálních, plísňových nebo virových infekcí (včetně HIV).
  3. Pacienti s imunodeficiencí nebo léčbou imunosupresivními léky.
  4. Živé očkování do < nebo = 3 měsíců před screeningem. V průběhu této studie a až 3 měsíce po poslední dávce nebudou povoleny žádné živé vakcinace.

  5. Pacienti se zvýšeným rizikem infekce tuberkulózou (TBC) podle následujících rizikových faktorů:

    • Pacienti v nedávném úzkém kontaktu s osobami, o nichž je známo, že mají aktivní plicní TBC
    • Pacienti narození v zahraničí ze zemí s vysokou prevalencí tuberkulózy
    • Pacienti s nedávnou tuberkulózní infekcí (včetně dětí > 6 měsíců s pozitivním PPD testem [definovaným jako zatvrdnutí alespoň 10 mm])
    • Pacienti s terminálním onemocněním ledvin
    • Pacienti s diabetes mellitus
    • Pacienti, kteří dostávají imunosupresivní léčbu
    • Pacienti s hematologickými nádory.
  6. Účast v další studii během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů zkoušené sloučeniny (podle toho, co je delší).
  7. Rodinné a sociální podmínky znemožňující pravidelné lékařské prohlídky.
  8. Pediatričtí pacienti s neutropenií (absolutní počet neutrofilů [ANC] < 1,5 x 10 až 9/l)

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kanakinumab
Canakinumab s.c. injekce (2 mg/kg) byla podávána každých 8 týdnů.
Lék: ACZ885

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků ve věku 4 let nebo mladších s alespoň jednou úplnou odpovědí v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Kompletní odpověď byla definována jako klinická remise a sérologická remise. Klinická remise byla definována jako celkové hodnocení aktivity autozánětlivého onemocnění lékařem jako nepřítomné nebo minimální (s použitím 5bodové škály v rozsahu od nepřítomné po závažné) a hodnocení kožního onemocnění jako nepřítomné nebo minimální (pomocí 5bodové škály v rozsahu od nepřítomnosti až těžké). Sérologická remise byla definována jako C reaktivní protein (CRP) nebo sérový amyloid A protein (SAA) nižší než (<) 15 miligramů na litr (mg/l) a <10 mg/l, v daném pořadí.
56. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků ve věku 2 let nebo mladších s alespoň jednou úplnou odpovědí v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Kompletní odpověď byla definována jako klinická remise a sérologická remise. Klinická remise byla definována jako celkové hodnocení aktivity autozánětlivého onemocnění lékařem jako nepřítomné nebo minimální (s použitím 5bodové škály v rozsahu od nepřítomné po závažné) a hodnocení kožního onemocnění jako nepřítomné nebo minimální (pomocí 5bodové škály v rozsahu od nepřítomnosti až těžké). Sérologická remise byla definována jako CRP nebo SAA <15 mg/la <10 mg/l.
56. týden
Procento účastníků s definovanými známkami v celkovém hodnocení lékaře v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Účastníci byli hodnoceni lékařem na základě celkového hodnocení Physician's Global Assessment měřeného na 5bodové škále pro aktivitu autozánětlivého onemocnění jako: 0 = žádná/nepřítomná, 1 = minimální, 2 = mírná, 3 = střední, 4 = závažná.
56. týden
Procento účastníků s definovaným stupněm lékařského hodnocení kožního onemocnění v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Účastníci byli lékařem hodnoceni na kožní onemocnění (kopřivková kožní vyrážka) měřeno na 5-bodové škále jako: 0 = žádné/nepřítomné; 1 = minimální; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = závažné.
56. týden
Změna od výchozí hodnoty v koncentracích C-reaktivního proteinu (CRP) a sérového amyloidu A (SAA) v 56. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 56
CRP a SAA byly použity jako zánětlivé markery. Cílové koncentrace pro CRP a SAA byly ≤ 15 mg/la ≤ 10 mg/l. Negativní změna koncentrace zánětlivých markerů indikovala zlepšení.
Výchozí stav, týden 56
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 (začátek studijní léčby) až do týdne 56 (konec studie)
Nežádoucí příhody (AE) byly definovány jako jakákoli nepříznivá a nezamýšlená diagnóza, symptom, známka (včetně abnormálního laboratorního nálezu), syndrom nebo onemocnění, které se buď objeví během studie, které na začátku chyběly, nebo pokud byly přítomny na začátku, zdá se, že se zhoršují . Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako jakékoli nežádoucí lékařské příhody, které vedou ke smrti, ohrožují život, vyžadují (nebo prodlužují) hospitalizaci, způsobují trvalé nebo významné postižení/neschopnost, mají za následek vrozené anomálie nebo vrozené vady nebo jiné stavy, které podle úsudku vyšetřovatelů představují významné nebezpečí.
Den 1 (začátek studijní léčby) až do týdne 56 (konec studie)
Procento účastníků, kteří byli během studie současně očkováni
Časové okno: Den 1 (začátek studijní léčby) do týdne 56 (konec studie)
Účastníci obdrželi kteroukoli z následujících inaktivovaných vakcín podle imunizačního programu: byly stanoveny Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, chřipka typu A, chřipka typu B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae nebo hepatitida B.
Den 1 (začátek studijní léčby) do týdne 56 (konec studie)
Počet případů očkování s ochrannými hladinami protilátek po imunizaci inaktivovanými vakcínami
Časové okno: Den -14 (před vakcinací), Den 0 (vakcinace), Den 28, Den 57 (po vakcinaci)
U účastníků, kteří během studie dostali jakékoli inaktivované vakcíny, byla hodnocena jejich schopnost dosáhnout hladiny ochranných protilátek proti vakcíně (antigenu) po imunizaci. Vakcinace účastníků nebyla hodnocena na odezvu, pokud byl titr protilátek dostatečný již před podáním dávky a udržoval se během studie.
Den -14 (před vakcinací), Den 0 (vakcinace), Den 28, Den 57 (po vakcinaci)
Počet účastníků s protilátkami proti kanakinumabu v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden (konec studia)
Hodnocení imunogenicity zahrnovalo stanovení protilátek proti kanakinumabu (ACZ885) ve vzorcích séra pomocí systému BIAcore s detekcí založenou na technice povrchové plasmonové rezonance.
56. týden (konec studia)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

24. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární nachlazení autoinflamatorní syndrom

Klinické studie na ACZ885

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit