Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k porovnání léčby na vyžádání s režimem profylaxe BeneFIXem u pacientů se středně těžkou až těžkou hemofilií B

12. května 2015 aktualizováno: Pfizer

Multicentrická, otevřená studie pro srovnání léčby na vyžádání s režimem profylaxe nonakog-alfa (Benefix) u pacientů se středně těžkou až těžkou hemofilií B (Oprava:c

Účelem této studie bude určit, zda je režim profylaxe jednou týdně BeneFIXem u subjektů se středně těžkou až těžkou hemofilií B bezpečný a účinný.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • University Hospital Center Zagreb
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Korejská republika
      • Daejeon, Korejská republika, 302-799
        • Eulji University Hospital
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
      • Bornova/Izmir, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Gaziantep, Krocan, 27300
        • Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
      • KAYSERİ, Erciyes, Krocan, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
      • Kayseri, Krocan, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Krocan, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malajsie, 25200
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20127
        • Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko, 64000
        • Hospital y Clinica OCA
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-797
        • Nzoz Triclinium
      • Wroclaw, Polsko, 50-367
        • Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná anamnéza středně těžké až těžké hemofilie B (aktivita FIX </=2 %).
  • Muži ve věku 12 až 65 let.
  • Subjekty s alespoň 100 dny expozice (ED) produktům faktoru IX.
  • Subjekty s minimálně 12 krvácivými epizodami, z nichž 6 musí být krvácení z kloubů, v období 12 měsíců před screeningovou návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které dostaly FIX jako primární nebo sekundární profylaktický režim během posledních 12 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Subjekty, které prodělaly větší chirurgický nebo ortopedický chirurgický zákrok během posledních 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Subjekty, pro které je během účasti ve studii plánován velký chirurgický nebo ortopedický chirurgický zákrok.
  • Subjekty s anamnézou nebo současným inhibitorem FIX definovaným jako >ULN (horní hranice normálu) vykazující laboratoře.
  • Subjekty se známou přecitlivělostí na jakýkoli produkt FIX nebo křeččí protein.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: BeneFIX
Biologický: Nonakog alfa
Období 1: Během období na vyžádání, dávkování podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • BeneFIX
Biologický: Nonakog alfa
Období 2: Během období profylaxe 100 IU/kg jednou týdně
Ostatní jména:
  • BeneFIX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet epizod krvácení.
Časové okno: 2 roky
Anualizovaná míra krvácení (ABR) nebo anualizovaný počet krvácivých epizod za rok bude odvozena pro každého účastníka pro každé léčebné období pomocí následujícího vzorce: ABR = počet krvácení / (dny v období léčby / 365,25) Počet krvácení pro výpočet ABR zahrnuje všechna krvácení vyžadující léčbu přípravkem faktor IX během doby léčby.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce na léčbu na vyžádání pro všechny epizody krvácení.
Časové okno: 2 roky
Skóre hodnocení na 4bodové stupnici odezvy pro epizodu krvácení na vyžádání, jak bylo hodnoceno účastníkem/pečovatelem nebo zkoušejícím/kvalifikovaným personálem. Hodnocení na 4bodové škále jsou Výborná, Dobrá, Střední nebo Žádná odpověď. Byly zaznamenány reakce na počet pozorování.
2 roky
Počet infuzí Nonakog Alfa, Rekombinantního Faktoru IX (BeneFIX) použitých k léčbě každé epizody krvácení.
Časové okno: 2 roky
Počet infuzí studovaného léku podaných k léčbě krvácení bude vypočítán přidáním počáteční (na vyžádání) infuze ke všem následným (na vyžádání) infuzím pro stejné krvácení (stejné datum/čas zahájení krvácení). Počet infuzí potřebných k léčbě krvácení bude klasifikován do následujících kategorií: 1, 2, 3, 4 a >4 infuze. Pokud se vyskytlo více než jedno místo krvácení (např. kotník a kloub) se stejným datem a časem začátku krvácení, bylo to považováno za jeden výskyt krvácení.
2 roky
Počet průlomových (spontánních/netraumatických) krvácení během 48 hodin po profylaktické dávce BeneFIXu.
Časové okno: 2 roky
Byl shrnut počet spontánních, netraumatických krvácení z průniku během 48 hodin po profylaktické dávce BeneFIXu. Pokud se vyskytlo více než jedno místo krvácení (např. kotník a kloub) se stejným datem a časem zahájení krvácení, bylo to považováno za jeden výskyt krvácení.
2 roky
Průměrná infuzní dávka.
Časové okno: 2 roky
Průměrná dávka na infuzi podle hmotnosti (IU/kg) byla hlášena jak pro profylaxi, tak pro infuze na vyžádání
2 roky
Celková spotřeba faktoru.
Časové okno: 2 roky
Celkové množství (IU) podané infuzí pro každou zaznamenanou infuzi bylo sečteno pro výpočet celkové spotřeby faktoru pro každého účastníka. Pro každou infuzi byla vypočtena IU/kg pomocí naposledy zaznamenaného měření hmotnosti a celkové spotřeby faktoru, děleno počtem infuzí, a byla sumarizována podobně jako průměrná infuzní dávka (IU). Byl hlášen anualizovaný TFC podle hmotnosti. Anualizovaný TFC podle hmotnosti = (celková IU/kg / trvání léčebného intervalu)*365,25.
2 roky
Výskyt menšího než očekávaného terapeutického účinku (LETE)
Časové okno: 2 roky
Následující kritéria jsou definicemi pro LETE v této studii: 1. LETE v nastavení na vyžádání: LETE nastane v nastavení na vyžádání, pokud jsou zaznamenána 2 po sobě jdoucí hodnocení „žádná odezva“ po 2 po sobě jdoucích infuzích léku BeneFIX v nepřítomnosti matoucí faktory. 2. LETE v nastavení profylaxe: LETE se vyskytuje v nastavení profylaxe, pokud dojde ke spontánnímu krvácení do 48 hodin (≤ 48 hodin) po pravidelně naplánované profylaktické dávce BeneFIXu bez přítomnosti dalších faktorů. 3. LETE (nízká výtěžnost): LETE může být také nižší než očekávaná výtěžnost FIX podle názoru zkoušejícího po infuzi BeneFIXu v nepřítomnosti matoucích faktorů. Byl uveden každý hlášený výskyt LETE s nízkou výtěžností.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. března 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B1821010
  • 3090A1-3306 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2011-000520-15 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení