Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at sammenligne on-demand-behandling med et profylakseregime af BeneFIX hos personer med moderat svær til svær hæmofili B

12. maj 2015 opdateret af: Pfizer

En multicenter, åben-label undersøgelse til at sammenligne on-demand-behandling med et profylakseregime af Nonacog-alfa (Benefix) hos forsøgspersoner med moderat svær til svær hæmofili B (Fix:c

Formålet med denne undersøgelse vil være at afgøre, om en én ugentlig profylaksebehandling med BeneFIX hos personer med moderat svær til svær hæmofili B er sikker og effektiv.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
      • Bornova/Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Gaziantep, Kalkun, 27300
        • Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
      • KAYSERİ, Erciyes, Kalkun, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
        • Eulji University Hospital
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Center Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • National Blood Centre
    • Pahang
      • Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
  • Mexico
      • Aguascalientes, Mexico, 20127
        • Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64000
        • Hospital y Clinica OCA
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-797
        • Nzoz Triclinium
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret anamnese med moderat svær til svær hæmofili B (FIX-aktivitet </=2%).
  • Mandlige forsøgspersoner i alderen 12 år til 65 år.
  • Personer med mindst 100 eksponeringsdage (ED'er) for faktor IX-produkter.
  • Forsøgspersoner med minimum 12 blødningsepisoder, hvoraf 6 skal være ledblødninger, i 12-månedersperioden før screeningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har modtaget FIX som et primært eller sekundært profylakseregime inden for de sidste 12 måneder forud for screeningsbesøget.
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået en større operation eller et ortopædkirurgisk indgreb inden for de seneste 3 måneder forud for screeningsbesøget.
  • Emner, for hvilke der er planlagt større operation eller ortopædkirurgi inden for varigheden af ​​studiedeltagelsen.
  • Forsøgspersoner med en tidligere historie med eller aktuel FIX-hæmmer, defineret som >ULN (øvre grænse for normal) for det rapporterende laboratorium.
  • Personer med kendt overfølsomhed over for et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: BeneFIX
Biologisk: Nonacog alfa
Periode 1: I on-demand-perioden, dosering efter investigators skøn.
Andre navne:
  • BeneFIX
Biologisk: Nonacog alfa
Periode 2: I profylakseperioden 100 IE/kg en gang om ugen
Andre navne:
  • BeneFIX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal blødningsepisoder.
Tidsramme: 2 år
Den årlige blødningshastighed (ABR) eller det årlige antal blødningsepisoder pr. år, vil blive udledt for hver deltager for hver behandlingsperiode ved at bruge følgende formel: ABR = antal blødninger / (Dage på behandlingsperiode / 365,25) Antallet af blødninger til ABR-beregningen inkluderer alle blødninger, der kræver behandling med faktor IX-produkt i behandlingstiden.
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svar på on-demand-behandling for alle blødningsepisoder.
Tidsramme: 2 år
Vurderingsscore på en 4-punkts responsskala for en blødningsepisode efter behov, vurderet af deltager/plejer eller investigator/kvalificeret personale. 4-trins skalavurderingerne er Fremragende, God, Moderat eller Ingen respons. Svar på antallet af observationer blev noteret.
2 år
Antal Nonacog Alfa, rekombinant faktor IX (BeneFIX) infusioner brugt til at behandle hver blødningsepisode.
Tidsramme: 2 år
Antallet af undersøgelseslægemiddelinfusioner administreret for at behandle en blødning vil blive beregnet ved at lægge den indledende (on-demand) infusion til eventuelle efterfølgende (on-demand) infusioner for den samme blødning (samme blødningsstartdato/-tidspunkt). Antallet af infusioner, der er nødvendige for at behandle en blødning, vil blive klassificeret i følgende kategorier: 1, 2, 3, 4 og >4 infusioner. Hvis der var mere end ét blødningssted (f.eks. ankel og led) med identisk startdato og -tidspunkt for blødning, blev det behandlet som én blødningsforekomst.
2 år
Antal gennembrudsblødninger (spontane/ikke-traumatiske) inden for 48 timer efter en profylakse-dosis af BeneFIX.
Tidsramme: 2 år
Antallet af spontane, ikke-traumatiske gennembrudsblødninger inden for 48 timer efter en profylakse-dosis af BeneFIX blev opsummeret. Hvis der var mere end ét blødningssted (f.eks. ankel og led) med identisk startdato og -tidspunkt for blødning, blev det behandlet som én blødningsforekomst.
2 år
Gennemsnitlig infusionsdosis.
Tidsramme: 2 år
Den gennemsnitlige dosis pr. infusion efter vægt (IE/kg) blev rapporteret for både profylakse og infusioner efter behov
2 år
Samlet faktorforbrug.
Tidsramme: 2 år
Den samlede mængde (IE) infunderet for hver registreret infusion blev summeret for at beregne det samlede faktorforbrug for hver deltager. For hver infusion blev IU/kg beregnet ved hjælp af den senest registrerede vægtmåling og det samlede faktorforbrug divideret med antal infusioner, og blev opsummeret på samme måde som den gennemsnitlige infusionsdosis (IE). Annualiseret TFC efter vægt blev rapporteret. Annualiseret TFC efter vægt = (Total IE/kg / behandlingsintervalvarighed)*365,25.
2 år
Forekomst af mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE)
Tidsramme: 2 år
Følgende kriterier er definitionerne for LETE i denne undersøgelse: 1. LETE i On-Demand-indstillingen: LETE forekommer i on-demand-indstillingen, hvis 2 på hinanden følgende "No Response"-vurderinger registreres efter 2 successive BeneFIX-lægemiddelinfusioner i fravær af forvirrende faktorer. 2. LETE i profylakseindstillingen: LETE forekommer i profylakseindstillingen, hvis der er en spontan blødning inden for 48 timer (≤ 48 timer) efter en regelmæssig planlagt profylaktisk dosis af BeneFIX i fravær af forstyrrende faktorer. 3. LETE (Low Recovery): LETE kan også være lavere end forventet genfinding af FIX efter investigatorens vurdering efter infusion af BeneFIX i fravær af forstyrrende faktorer. Hver rapporteret forekomst af lav restitution LETE blev opført.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. marts 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. april 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. juni 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • B1821010
  • 3090A1-3306 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2011-000520-15 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger