Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke stanovení maximální tolerované dávky, bezpečnosti a účinnosti pomalidomidu u pacientů s srpkovitou anémií (SCD-001)

6. listopadu 2019 aktualizováno: Celgene

Prospektivní, multicentrická, otevřená studie s eskalací dávek ke stanovení maximální tolerované dávky, bezpečnosti a účinku na indukci fetálního hemoglobinu CC-4047 u subjektů se srpkovitou anémií

Účelem studie je stanovit maximální tolerovanou dávku, bezpečnost a účinek pomalidomidu na indukci fetálního hemoglobinu u pacientů se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201-2097
        • Karmanos Cancer Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až 60 let včetně v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
  • Klinicky významná srpkovitá anémie (SCD) dokumentovaná jako srpkovitá anémie nebo srpkovitá beta-nulová talasémie
  • Klinicky významný SCD definovaný jako alespoň 1 zdokumentovaná epizoda bolesti za rok v průměru za poslední 3 roky nebo jedna epizoda aktivních bércových vředů, priapismu nebo akutního hrudního syndromu za poslední 3 roky
  • Nepodařilo se dosáhnout alespoň absolutního 5% zvýšení hemoglobinu F při užívání Hydroxyurey (HU) nebo nebyl schopen tolerovat HU, jak je popsáno ošetřujícím lékařem a může zahrnovat, ale není omezeno na nedostatečnou účinnost (jako jsou lidé, kteří nadále měli epizody bolesti více než 2krát ročně nebo kteří měli akutní syndromy hrudního nebo multiorgánového selhání nebo epizodu priapismu) nebo jiné závažné nežádoucí účinky během léčby HU (závažné vedlejší účinky zahrnují významnou myelosupresi; rakovinu kůže; nebo cytotoxicitu prokázanou gastrointestinálními příznaky dermatologické reakce, zvýšení jaterních enzymů, plicní fibróza nebo neurologické poruchy) nebo odmítnutí léčby hydroxyureou informovaným pacientem
  • Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
  • Ženy musí být chirurgicky sterilní (po hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii) nebo přirozeně postmenopauzální po dobu alespoň 24 po sobě jdoucích měsíců (tj. neměly menstruaci nikdy v předchozích 24 po sobě jdoucích měsících)
  • Muži musí souhlasit s používáním latexového kondomu během jakéhokoli sexuálního kontaktu se ženami ve fertilním věku (FCBP) během léčby studovaným lékem, během přerušení podávání a po dobu alespoň 28 dnů po ukončení podávání studovaného léku, i když podstoupili úspěšnou vazektomii . Konzultace o požadavcích na používání latexových kondomů během sexuálního kontaktu s FCBP a potenciálních rizicích expozice plodu musí být vedena minimálně každých 28 dní.
  • Muži musí souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu nebo spermatu během užívání studovaného léku a po dobu 28 dnů po vysazení studovaného léku.
  • Muži i ženy musí souhlasit s tím, že se zdrží darování krve během užívání studovaného léku a po dobu 28 dnů po vysazení studovaného léku.
  • Muži i ženy musí souhlasit s tím, že nebudou sdílet studovaný lék a budou informováni o možných rizicích expozice plodu.

Kritéria vyloučení:

  • Známý pozitivní stav na lidský imunitní virus (HIV), hepatitidu B; nebo akutní/chronická, aktivní hepatitida C
  • Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu
  • Ženy ve fertilním věku, březí nebo kojící ženy
  • Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se účastnil studie, nebo zkreslují schopnost interpretovat data ze studie
  • Je nepravděpodobné, že by subjekty dodržovaly požadavky na antikoncepci, dávkování léků nebo studijní návštěvu
  • Subjekty s těžkými nebo život ohrožujícími, aktivními, nevyřešenými infekcemi

  • Jakákoli z následujících laboratorních abnormalit vyplývajících ze screeningové návštěvy:

    • Počet krevních destiček nebo počet bílých krvinek (WBC) nižší než dolní hranice normálu (LLN)
    • Celkový hemoglobin nižší nebo rovný 6,0 g/dl
    • Hemoglobin A (HbA) z transfuze vyšší než 20 % na začátku
    • Kreatinin vyšší než horní hranice normálu (ULN)
    • Alaninaminotransferáza / sérová glutamová pyruvická transamináza (ALT/SGPT) vyšší než 3 x ULN
    • Celkový bilirubin vyšší než 10 mg/dl
  • Subjekty na chronickém transfuzním programu
  • Hluboká žilní trombóza (DVT) nebo cévní mozková příhoda v anamnéze bez katétru
  • Chronická symptomatická zácpa
  • Anamnéza rakoviny (kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu nebo karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu), pokud subjekt nebyl bez onemocnění po dobu alespoň tří let.
  • Použití látek, které mohou indukovat fetální hemoglobin do 90 dnů (tří měsíců) ode dne 1 (tj. HU, butyráty, decitabin, 5-azacytidin nebo erytropoetin)
  • Použití experimentálního léku nebo léčby do 30 dnů od první dávky studovaného léku
  • Anamnéza alergické reakce na thalidomid nebo lenalidomid
  • Předchozí deskvamující (puchýřující) vyrážka při užívání thalidomidu nebo lenalidomidu
  • Vyšší nebo rovno neuropatii 2. stupně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 1: 0,5 mg pomalidomidu
0,5 mg pomalidomidu perorálně denně po dobu 84 dnů
Lék: pomalidomid
Pomalidomid perorálně po dobu 84 dnů denně v dávkách od 0,5 mg do 4,0 mg
Ostatní jména:
  • CC-4047
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 2: 1,0 mg pomalidomidu
1,0 mg pomalidomidu perorálně denně po dobu 84 dnů
Lék: pomalidomid
Pomalidomid perorálně po dobu 84 dnů denně v dávkách od 0,5 mg do 4,0 mg
Ostatní jména:
  • CC-4047
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 3: 2,0 mg pomalidomidu
2,0 mg pomalidomidu perorálně denně po dobu 84 dnů
Lék: pomalidomid
Pomalidomid perorálně po dobu 84 dnů denně v dávkách od 0,5 mg do 4,0 mg
Ostatní jména:
  • CC-4047
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 4: 3,0 mg pomalidomidu
3,0 mg pomalidomidu perorálně denně po dobu 84 dnů
Lék: pomalidomid
Pomalidomid perorálně po dobu 84 dnů denně v dávkách od 0,5 mg do 4,0 mg
Ostatní jména:
  • CC-4047
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 5: 4,0 mg pomalidomidu
4,0 mg pomalidomidu perorálně denně po dobu 84 dnů
Lék: pomalidomid
Pomalidomid perorálně po dobu 84 dnů denně v dávkách od 0,5 mg do 4,0 mg
Ostatní jména:
  • CC-4047

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD)
Časové okno: Až 84 dní
Maximální tolerovaná dávka
Až 84 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Až 169 dní
Typ, frekvence a závažnost nežádoucích účinků a vztah nežádoucích účinků k pomalidomidu
Až 169 dní
Absolutní změna fetálního hemoglobinu
Časové okno: Až 169 dní
Procento subjektů s absolutním 5% zvýšením procentních hladin fetálního hemoglobinu během studijní léčby
Až 169 dní
% celkového hemoglobinu
Časové okno: Až 169 dní
Procentuální změna celkového hemoglobinu od výchozí hodnoty k nejvyšší úrovni
Až 169 dní
Rychlost změny celkového hemoglobinu
Časové okno: Až 169 dní
Rychlost změny celkového hemoglobinu z výchozí hodnoty na nejvyšší úroveň
Až 169 dní
Markery zánětu a cytokiny
Časové okno: Až 169 dní
Změna sérových zánětlivých markerů a cytokinů oproti výchozí hodnotě, během a na konci studijní léčby
Až 169 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Celgene

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. ledna 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CC-4047-SCD-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení