Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie maksymalnej tolerowanej dawki, bezpieczeństwa i skuteczności pomalidomidu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD-001)

6 listopada 2019 zaktualizowane przez: Celgene

Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki w celu określenia maksymalnej tolerowanej dawki, bezpieczeństwa i wpływu na indukcję hemoglobiny płodowej CC-4047 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem pracy jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki, bezpieczeństwa oraz wpływu na indukcję hemoglobiny płodowej pomalidomidu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-2097
        • Karmanos Cancer Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 60 lat włącznie, w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Klinicznie istotna choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) udokumentowana jako niedokrwistość sierpowatokrwinkowa lub talasemia sierpowato-beta-zero
  • Klinicznie istotna SCD zdefiniowana jako co najmniej 1 udokumentowany epizod bólu rocznie uśredniony w ciągu ostatnich 3 lat lub jeden epizod czynnego owrzodzenia nóg, priapizmu lub ostrego zespołu klatki piersiowej w ciągu ostatnich 3 lat
  • Nieosiągnięcie bezwzględnego wzrostu stężenia hemoglobiny F o co najmniej 5% podczas przyjmowania hydroksymocznika (HU) lub nietolerancja HU zgodnie z opisem lekarza prowadzącego i może obejmować między innymi brak skuteczności (np. epizody bólu częściej niż 2 razy w roku lub u których występowały ostre zespoły niewydolności klatki piersiowej lub wielonarządowej albo epizod priapizmu) lub inne ciężkie działania niepożądane podczas stosowania HU (poważne działania niepożądane obejmują znaczną mielosupresję, raka skóry lub cytotoksyczność potwierdzoną objawami żołądkowo-jelitowymi) , reakcje dermatologiczne, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, zwłóknienie płuc lub zaburzenia neurologiczne) lub odmowa leczenia hydroksymocznikiem przez poinformowanego pacjenta
  • Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu
  • Kobiety muszą być chirurgicznie bezpłodne (po histerektomii lub obustronnym wycięciu jajników) lub naturalnie po menopauzie przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. nie miały miesiączki w żadnym momencie w ciągu ostatnich 24 kolejnych miesięcy)
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na używanie lateksowej prezerwatywy podczas wszelkich kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym (FCBP) podczas leczenia badanym lekiem, podczas przerw w podawaniu leku i przez co najmniej 28 dni po odstawieniu badanego leku, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię . Poradnictwo dotyczące wymogu stosowania prezerwatyw lateksowych podczas kontaktów seksualnych z FCBP oraz potencjalnego ryzyka narażenia płodu należy przeprowadzać co najmniej co 28 dni.
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia lub nasienia podczas przyjmowania badanego leku i przez 28 dni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku.
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi podczas przyjmowania badanego leku i przez 28 dni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku.
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety muszą zgodzić się, że nie będą dzielić się badanym lekiem i zostaną poinformowani o potencjalnym ryzyku narażenia płodu.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany pozytywny status dla ludzkiego wirusa odpornościowego (HIV), wirusowego zapalenia wątroby typu B; lub ostre/przewlekłe, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C
  • Jakikolwiek poważny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które uniemożliwiłyby uczestnikowi podpisanie formularza świadomej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym, kobiety w ciąży lub karmiące
  • Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, które narażają uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu lub utrudniają interpretację danych z badania
  • Osoby, które prawdopodobnie nie zastosują się do wymagań kontroli urodzeń, dawkowania leków lub wizyty studyjnej
  • Osoby z ciężkimi lub zagrażającymi życiu, aktywnymi, nierozwiązanymi zakażeniami

  • Jakiekolwiek z poniższych nieprawidłowości laboratoryjnych wynikających z wizyty przesiewowej:

    • Liczba płytek krwi lub liczba białych krwinek (WBC) mniejsza niż dolna granica normy (DGN)
    • Hemoglobina całkowita mniejsza lub równa 6,0 g/dl
    • Hemoglobina A (HbA1c) z transfuzji większa niż 20% na początku badania
    • Kreatynina powyżej górnej granicy normy (ULN)
    • Aminotransferaza alaninowa / Transaminaza glutaminowo-pirogronowa w surowicy (ALT/SGPT) powyżej 3 x GGN
    • Bilirubina całkowita powyżej 10 mg/dl
  • Osoby objęte programem przewlekłych transfuzji
  • Historia niezwiązanej z cewnikiem zakrzepicy żył głębokich (DVT) lub udaru
  • Przewlekłe zaparcia objawowe
  • Historia raka (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego lub raka in situ szyjki macicy lub piersi), chyba że pacjent był wolny od choroby przez co najmniej trzy lata.
  • Stosowanie środków, które mogą indukować stężenie hemoglobiny płodowej w ciągu 90 dni (trzech miesięcy) od dnia 1. (tj. HU, maślany, decytabina, 5-azacytydyna lub erytropoetyna)
  • Stosowanie eksperymentalnego leku lub leczenia w ciągu 30 dni od pierwszej dawki badanego leku
  • Historia reakcji alergicznej na talidomid lub lenalidomid
  • Wcześniejsza wysypka złuszczająca (pęcherzowa) podczas przyjmowania talidomidu lub lenalidomidu
  • Większy lub równy neuropatii stopnia 2

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1: 0,5 mg pomalidomidu
0,5 mg pomalidomidu doustnie codziennie przez 84 dni
Lek: pomalidomid
Pomalidomid doustnie przez 84 dni dziennie w dawkach od 0,5 mg do 4,0 mg
Inne nazwy:
  • CC-4047
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2: 1,0 mg pomalidomidu
1,0 mg pomalidomidu doustnie dziennie przez 84 dni
Lek: pomalidomid
Pomalidomid doustnie przez 84 dni dziennie w dawkach od 0,5 mg do 4,0 mg
Inne nazwy:
  • CC-4047
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 3: 2,0 mg pomalidomidu
2,0 mg pomalidomidu doustnie dziennie przez 84 dni
Lek: pomalidomid
Pomalidomid doustnie przez 84 dni dziennie w dawkach od 0,5 mg do 4,0 mg
Inne nazwy:
  • CC-4047
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 4: 3,0 mg pomalidomidu
3,0 mg pomalidomidu doustnie, codziennie przez 84 dni
Lek: pomalidomid
Pomalidomid doustnie przez 84 dni dziennie w dawkach od 0,5 mg do 4,0 mg
Inne nazwy:
  • CC-4047
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 5: 4,0 mg pomalidomidu
4,0 mg pomalidomidu doustnie dziennie przez 84 dni
Lek: pomalidomid
Pomalidomid doustnie przez 84 dni dziennie w dawkach od 0,5 mg do 4,0 mg
Inne nazwy:
  • CC-4047

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: Do 84 dni
Maksymalna tolerowana dawka
Do 84 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 169 dni
Rodzaj, częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz związek działań niepożądanych z pomalidomidem
Do 169 dni
Bezwzględna zmiana hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: DO 169 dni
Odsetek pacjentek z bezwzględnym wzrostem procentowym poziomu hemoglobiny płodowej o 5% podczas leczenia w ramach badania
DO 169 dni
% hemoglobiny całkowitej
Ramy czasowe: Do 169 dni
Procentowa zmiana całkowitej hemoglobiny od poziomu podstawowego do najwyższego
Do 169 dni
Szybkość całkowitej zmiany hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 169 dni
Szybkość zmiany stężenia hemoglobiny całkowitej od poziomu podstawowego do najwyższego
Do 169 dni
Markery stanu zapalnego i cytokiny
Ramy czasowe: Do 169 dni
Zmiana markerów stanu zapalnego w surowicy i cytokin w stosunku do wartości wyjściowych, w trakcie i na koniec leczenia w ramach badania
Do 169 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Celgene

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2012

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 stycznia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CC-4047-SCD-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami