Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at bestemme den maksimalt tolererede dosis, sikkerhed og effektivitet af pomalidomid til patienter med seglcellesygdom (SCD-001)

6. november 2019 opdateret af: Celgene

Et prospektivt, multicenter, åbent, dosis-eskaleringsstudie for at bestemme den maksimalt tolererede dosis, sikkerhed og effekt på induktion af føtalt hæmoglobin af CC-4047 hos personer med seglcellesygdom

Formålet med undersøgelsen er at bestemme den maksimalt tolererede dosis, sikkerhed og effekt på induktion af føtalt hæmoglobin af pomalidomid hos patienter med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201-2097
        • Karmanos Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 til 60 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular
  • Klinisk signifikant seglcellesygdom (SCD) dokumenteret som seglcelleanæmi eller segl-beta-nul-thalassæmi
  • Klinisk signifikant SCD defineret som mindst 1 dokumenteret smerteepisode om året i gennemsnit over de seneste 3 år eller en episode med aktive bensår, priapisme eller akut brystsyndrom over de seneste 3 år
  • Kunne ikke opnå mindst en absolut 5 % stigning i hæmoglobin F, mens du tog Hydroxyurea (HU) eller ude af stand til at tolerere HU som beskrevet af den behandlende læge og kan omfatte, men er ikke begrænset til, manglende effekt (såsom personer, der fortsat har haft smerteepisoder mere end 2 gange om året eller som har haft akutte bryst- eller multiorgansvigtsyndromer eller en episode med priapisme), eller andre alvorlige bivirkninger under behandling med HU (alvorlige bivirkninger omfatter betydelig myelosuppression; hudkræft; eller cytotoksicitet påvist af gastrointestinale symptomer , dermatologiske reaktioner, forhøjede leverenzymer, lungefibrose eller neurologiske forstyrrelser), eller afvisning af hydroxyurinstofbehandling af den informerede patient
  • I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav
  • Kvinderne skal være kirurgisk sterile (post hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller naturligt postmenopausale i mindst 24 på hinanden følgende måneder (dvs. ikke have haft menstruation på noget tidspunkt i de foregående 24 på hinanden følgende måneder)
  • Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge et latexkondom under enhver seksuel kontakt med kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) under undersøgelsesbehandlingen, under dosisafbrydelser og i mindst 28 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet, selvom de har gennemgået en vellykket vasektomi . Rådgivning om kravet om brug af latexkondom under seksuel kontakt med FCBP og de potentielle risici ved føtal eksponering skal udføres mindst hver 28. dag.
  • Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at afstå fra at donere sæd eller sæd, mens de tager forsøgslægemidlet og i 28 dage efter, at de er stoppet med forsøgslægemidlet.
  • Både mænd og kvinder skal acceptere at afstå fra at donere blod, mens de tager undersøgelseslægemidlet og i 28 dage efter at have stoppet undersøgelseslægemidlet.
  • Både mænd og kvinder skal acceptere, at de ikke vil dele undersøgelseslægemidlet og vil blive rådgivet om de potentielle risici ved føtal eksponering.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt positiv status for humant immunvirus (HIV), hepatitis B; eller akut/kronisk, aktiv hepatitis C
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeformular
  • Hunner i den fødedygtige alder, drægtige eller ammende hunner
  • Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen
  • Forsøgspersoner vil sandsynligvis ikke overholde præventionskontrol, medicindosering eller krav til studiebesøg
  • Personer med alvorlige eller livstruende, aktive, uafklarede infektioner

  • Enhver af følgende laboratorieabnormiteter afledt af screeningbesøget:

    • Blodpladetal eller hvide blodlegemer (WBC) mindre end den nedre grænse for normal (LLN)
    • Samlet hæmoglobin mindre end eller lig med 6,0 ​​g/dL
    • Hæmoglobin A (HbA) fra transfusion mere end 20 % ved baseline
    • Kreatinin større end øvre normalgrænse (ULN)
    • Alanin Aminotransferase / Serum Glutamin Pyruvic Transaminase (ALT/SGPT) større end 3 x ULN
    • Total bilirubin større end 10 mg/dL
  • Forsøgspersoner på et kronisk transfusionsprogram
  • Anamnese med ikke-kateterrelateret dyb venetrombose (DVT) eller slagtilfælde
  • Kronisk symptomatisk forstoppelse
  • Anamnese med cancer (undtagen basalcelle- eller pladecellekarcinom eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet), medmindre forsøgspersonen har været fri for sygdom i mindst tre år.
  • Brug af midler, der kan inducere føtalt hæmoglobin inden for 90 dage (tre måneder) efter dag 1 (dvs. HU, butyrater, decitabin, 5-azacytidin eller erythropoietin)
  • Brug af eksperimentelt lægemiddel eller behandling inden for 30 dage efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Anamnese med allergisk reaktion på thalidomid eller lenalidomid
  • Forudgående afskalning (blærer) udslæt, mens du tager thalidomid eller lenalidomid
  • Større end eller lig med en grad 2 neuropati

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Kohorte 1: 0,5 mg pomalidomid
0,5 mg pomalidomid oralt dagligt i 84 dage
Medicin: pomalidomid
Pomalidomid oralt i 84 dage dagligt i doser fra 0,5 mg til 4,0 mg
Andre navne:
  • CC-4047
EKSPERIMENTEL: Kohorte 2: 1,0 mg pomalidomid
1,0 mg pomalidomid oralt dagligt i 84 dage
Medicin: pomalidomid
Pomalidomid oralt i 84 dage dagligt i doser fra 0,5 mg til 4,0 mg
Andre navne:
  • CC-4047
EKSPERIMENTEL: Kohorte 3: 2,0 mg pomalidomid
2,0 mg pomalidomid oralt dagligt i 84 dage
Medicin: pomalidomid
Pomalidomid oralt i 84 dage dagligt i doser fra 0,5 mg til 4,0 mg
Andre navne:
  • CC-4047
EKSPERIMENTEL: Kohorte 4: 3,0 mg pomalidomid
3,0 mg pomalidomid oralt dagligt i 84 dage
Medicin: pomalidomid
Pomalidomid oralt i 84 dage dagligt i doser fra 0,5 mg til 4,0 mg
Andre navne:
  • CC-4047
EKSPERIMENTEL: Kohorte 5: 4,0 mg pomalidomid
4,0 mg pomalidomid oralt dagligt i 84 dage
Medicin: pomalidomid
Pomalidomid oralt i 84 dage dagligt i doser fra 0,5 mg til 4,0 mg
Andre navne:
  • CC-4047

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis (MTD)
Tidsramme: Op til 84 dage
Maksimal tolereret dosis
Op til 84 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 169 dage
Type, hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger og sammenhængen mellem bivirkninger og pomalidomid
Op til 169 dage
Absolut føtal hæmoglobinændring
Tidsramme: OP til 169 dage
Procentdel af forsøgspersoner med en absolut stigning på 5 % i procent føtale hæmoglobinniveauer under undersøgelsesbehandling
OP til 169 dage
% total hæmoglobin
Tidsramme: Op til 169 dage
Procentvis ændring i total hæmoglobin fra baseline til højeste niveau
Op til 169 dage
Hastighed for total hæmoglobinændring
Tidsramme: Op til 169 dage
Ændringshastighed for total hæmoglobin fra baseline til højeste niveau
Op til 169 dage
Betændelsesmarkører og cytokiner
Tidsramme: Op til 169 dage
Ændring i seruminflammationsmarkører og cytokiner fra baseline, under og ved afslutning af undersøgelsesbehandling
Op til 169 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Celgene

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. januar 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CC-4047-SCD-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger