Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti TXA127 (angiotensin 1-7) k posílení přihojení u dětských pacientů podstupujících jednoduchou nebo dvojitou transplantaci pupečníkové krve

29. srpna 2016 aktualizováno: Tarix Pharmaceuticals
Selhání přihojení je hlavní překážkou úspěchu transplantace pupečníkové krve u dětí s malignitami a dědičnými metabolickými poruchami, přestože dostávají relativně vysoké dávky jaderných buněk z UCB. TXA127 je farmaceuticky formulovaný Angiotensin 1-7 [A(1-7)], nehypertenzní derivát angiotensinu-II (který obsahuje 8. aminokyselinu propůjčující receptorovou vazbu na receptory krevního tlaku). TXA127 má multilineární účinky na hematopoetické progenitory in vitro a in vivo. Předklinické údaje ukazují, že TXA127 je novým stimulátorem časných víceřadých hematopoetických progenitorů, zvyšuje přihojení zapojených hematopoetických progenitorů a indukuje rychlejší produkci krevních destiček a neutrofilů v periferní cirkulaci, zejména u transplantací s omezeným počtem buněk. Očekává se, že léčba TXA127 po UCBT zvýší počet hematopoetických progenitorů a urychlí engraftment.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Pediatric Bone and Cord Blood, Duke Univ. Med. Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt, rodič nebo zákonný zástupce poskytli písemný informovaný souhlas.
  • Subjekty musí být ve věku >6 měsíců a <21 let.

  • Subjekty musí mít jednu nebo dvě dostupné 4, 5 nebo 6/6 nesouvisející jednotky UCB odpovídající antigenu, které dodají buněčnou dávku mezi 3,0-5,0 x 107 buněk/kg.

    • Tyto jednotky musí odpovídat HLA minimálně na 4 ze 6 HLA-A a B (při středním rozlišení molekulární typizací) a DRB1 (při vysokém rozlišení molekulární typizací) lokusech se subjektem.
    • Pokud budou použity dvě CB jednotky, jednotky musí být HLA-párovány ve 3 ze 6 lokusů HLA-A, B a DRB1 (s použitím stejného rozlišení molekulární typizace, jak je uvedeno výše).
    • Pro transplantaci jedné jednotky bude vyžadováno minimálně 3 x 107 buněk/kg.
    • Pro transplantaci s dvojitou jednotkou musí být k dispozici jednotky odpovídající HLA tak, aby obě jednotky společně dodaly kombinovanou dávku předem kryokonzervovaných jaderných buněk alespoň 4,0 x 107 buněk/kg s 1 jednotkou alespoň 2,5 x 107 buněk/kg a ostatní alespoň 1,5 x 107 buněk/kg.
  • Subjekty musí mít histologicky potvrzenou diagnózu hematologické malignity nebo laboratorně potvrzené dědičné metabolické onemocnění.
  • Subjektům, kteří již dříve prodělali autologní nebo alogenní transplantaci, je umožněna účast za předpokladu, že uplynul > 1 rok od dokončení transplantace.
  • Subjekty nesmí mít v době zápisu do studie aktivní onemocnění CNS.
  • Subjekty musí mít očekávanou délku života > 4 měsíce.

  • Ženské subjekty schopné reprodukce (definované jako subjekt, který zahájil menstruaci) musí souhlasit s následujícím:

    • Použití účinné orální nebo IM antikoncepční metody v průběhu studie a 2 měsíce po posledním podání studovaného léčiva.
    • Samice schopné reprodukce musí mít negativní výsledek těhotenského testu do 3 dnů před první dávkou studovaného léku.

  • Subjekty musí mít adekvátní funkci jiných orgánových systémů, jak se měří:

    • Kreatinin <2,0 mg/dl a clearance kreatininu >50 ml/min.
    • Jaterní transaminázy (ALT/AST) <4 x ULN, bilirubin <2,0 mg/dl.
    • Adekvátní srdeční funkce podle echokardiogramu nebo MUGA skenu (ejekční frakce nebo zkrácení > 80 % normální hodnoty pro věk).
    • Plicní funkční testy prokazující FVC a FEV1 > 60 % předpokládané hodnoty. DLCO by se mělo používat u subjektů starších 10 let. Vitální kapacita pláče > 60 % může být nahrazena u subjektů neschopných dokončit PFT.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s nekontrolovanou infekcí v době cytoredukce.
  • Subjekty, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Subjekty, o kterých je známo, že jsou séropozitivní na HIV nebo HTLV-1.
  • Subjekty, které podstoupily autologní nebo alogenní transplantaci < 1 rok od předpokládaného podání první dávky studovaného léčiva.
  • Subjekty, které byly léčeny zkoumanou látkou do 30 dnů od předpokládaného podání první dávky studovaného léčiva.
  • Subjekty s aktuálním užíváním alkoholu, užíváním nelegálních drog nebo jakýmkoli jiným stavem (např. psychiatrickou poruchou), který podle názoru zkoušejícího může narušovat schopnost subjektu splnit požadavky studie nebo plán návštěv.
  • Subjekty nesmějí mít žádný komorbidní stav, který by podle názoru hlavních zkoušejících vystavoval subjektu příliš vysokému riziku léčebných komplikací a morbidity/úmrtnosti související s režimem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 300 mcg/kg/den po dobu 28 dnů
Lék: TXA127
300 mcg/kg/den, subkutánní injekce po dobu až 28 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost TXA127 u subjektů podstupujících transplantaci pupečníkové krve
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Do 100. dne po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv TXA127 na incidenci, závažnost a trvání aGVHD
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Do 100. dne po transplantaci
Účinek TXA127 na výskyt, závažnost a trvání mukozitidy
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Skóre orální toxicity WHO
Do 100. dne po transplantaci
Účinek TXA127 na přihojení neutrofilů
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Do 100. dne po transplantaci
Účinek TXA127 na obnovu krevních destiček
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Do 100. dne po transplantaci
Účinek TXA127 na imunitní rekonstituci
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Do 100. dne po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tarix Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Kristin Page, MD, Duke University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. března 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. března 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. srpna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. srpna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TXA127-2010-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení