Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​TXA127 (Angiotensin 1-7) til at forbedre engraftment hos pædiatriske patienter, der gennemgår enkelt eller dobbelt navlestrengsblodstransplantation

29. august 2016 opdateret af: Tarix Pharmaceuticals
Engraftmentsvigt er en stor hindring for succes med navlestrengsblodtransplantation hos børn med maligniteter og arvelige stofskiftesygdomme, på trods af at de modtager relativt høje doser af kerneholdige celler fra UCB. TXA127 er farmaceutisk formuleret Angiotensin 1-7 [A(1-7)], et ikke-hypertensivt derivat af Angiotensin-II (som indeholder den 8. aminosyre, der giver receptorbinding til blodtryksreceptorer). TXA127 har multilineage-effekter på hæmatopoietiske progenitorer in vitro og in vivo. Prækliniske data viser, at TXA127 er en ny stimulator af tidlige multilineage hæmatopoietiske progenitorer, øger engraftment af engagerede hæmatopoietiske progenitorer og inducerer hurtigere produktion af blodplader og neutrofiler i den perifere cirkulation, især i begrænset celleantal transplantationer. Behandling med TXA127 efter UCBT forventes at øge antallet af hæmatopoietiske progenitorer og fremskynde engraftment.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Pediatric Bone and Cord Blood, Duke Univ. Med. Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Subjekt, forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke.
  • Forsøgspersonerne skal være >6 måneder og <21 år gamle.

  • Forsøgspersoner skal have en eller to tilgængelige 4, 5 eller 6/6 antigen matchende ikke-relaterede UCB-enheder, der vil levere en celledosis mellem 3,0-5,0 x 107 celler/kg.

    • Disse enheder skal minimalt være HLA-matchede ved 4 af 6 HLA-A og B (ved middel opløsning ved molekylær typning) og DRB1 (ved høj opløsning ved molekylær typning) loci med emnet.
    • Hvis der skal bruges to CB-enheder, skal enhederne være HLA-matchede ved 3 af 6 HLA-A-, B- og DRB1-loci med hinanden (ved brug af samme opløsning af molekylær typebestemmelse som angivet ovenfor).
    • For en enkelt enhedstransplantation kræves et minimum på 3 x 107 celler/kg.
    • For en dobbeltenhedstransplantation skal HLA-matchede enheder være tilgængelige, således at begge enheder tilsammen leverer en kombineret præ-kryopreserveret nukleeret celledosis på mindst 4,0 x 107 celler/kg med 1 enhed på mindst 2,5 x 107 celler/kg og andre mindst 1,5 x 107 celler/kg.
  • Forsøgspersoner skal have histologisk bekræftet diagnose af en hæmatologisk malignitet eller en laboratoriebekræftet arvelig metabolisk sygdom.
  • Forsøgspersoner, der har haft en tidligere autolog eller allogen transplantation, får lov til at deltage, forudsat at det er >1 år siden, at transplantationen blev afsluttet.
  • Forsøgspersoner må ikke have aktiv CNS-sygdom på tidspunktet for studietilmeldingen.
  • Forsøgspersoner skal have en forventet levetid på >4 måneder.

  • Kvindelige forsøgspersoner, der er i stand til at forplante sig (defineret som et forsøgsperson, der har startet menstruation) skal acceptere følgende:

    • Brug af en effektiv oral eller IM præventionsmetode i løbet af undersøgelsen og 2 måneder efter den sidste administration af undersøgelseslægemidlet.
    • Kvindelige forsøgspersoner, der er i stand til at reproducere, skal have et negativt graviditetstestresultat inden for 3 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.

  • Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig funktion af andre organsystemer målt ved:

    • Kreatinin <2,0 mg/dL og kreatininclearance >50 ml/min.
    • Levertransaminaser (ALT/AST) <4 x ULN, bilirubin <2,0 mg/dL.
    • Tilstrækkelig hjertefunktion ved ekkokardiogram eller MUGA-scanning (udstødningsfraktion eller afkortningsfraktion >80 % af normal værdi for alder).
    • Lungefunktionstest, der viser FVC og FEV1 på >60 % af forventet. DLCO bør anvendes til forsøgspersoner >10 år. Grædende vitalkapacitet på >60% kan erstattes af forsøgspersoner, der ikke er i stand til at gennemføre PFT'er.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en ukontrolleret infektion på tidspunktet for cytoreduktion.
  • Forsøgspersoner, der er gravide eller ammer.
  • Forsøgspersoner, der vides at være seropositive for HIV eller HTLV-1.
  • Forsøgspersoner, der har haft en autolog eller allogen transplantation <1 år fra den forventede administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage efter forventet administration af den første dosis af forsøgslægemidlet.
  • Forsøgspersoner med aktuelt alkoholbrug, ulovligt stofbrug eller enhver anden tilstand (f.eks. psykiatrisk lidelse), der efter investigatorens mening kan forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelseskravene eller besøgsplanen.
  • Forsøgspersoner må ikke have nogen co-morbid tilstand, som efter hovedforskernes opfattelse gør forsøgspersonen i for høj risiko for behandlingskomplikationer og regimerelateret morbiditet/dødelighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 300mcg/kg/dag i 28 dage
Medicin: TXA127
300 mcg/kg/dag, subkutan injektion i op til 28 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed af TXA127 hos personer, der gennemgår navlestrengsblodtransplantation
Tidsramme: Til og med dag 100 efter transplantation
Til og med dag 100 efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af TXA127 på forekomst, sværhedsgrad og varighed af aGVHD
Tidsramme: Til og med dag 100 efter transplantation
Til og med dag 100 efter transplantation
Effekt af TXA127 på forekomst, sværhedsgrad og varighed af mucositis
Tidsramme: Til og med dag 100 efter transplantation
WHO oral toksicitetsscore
Til og med dag 100 efter transplantation
Virkning af TXA127 på neutrofil engraftment
Tidsramme: Til og med dag 100 efter transplantation
Til og med dag 100 efter transplantation
Effekt af TXA127 på blodpladegenvinding
Tidsramme: Til og med dag 100 efter transplantation
Til og med dag 100 efter transplantation
Effekt af TXA127 på immunrekonstitution
Tidsramme: Til og med dag 100 efter transplantation
Til og med dag 100 efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tarix Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kristin Page, MD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. marts 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. august 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TXA127-2010-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger