Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TXA127:n (angiotensiini 1-7) turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi lapsipotilailla, joille tehdään yksi- tai kaksoisnapanuoraverensiirto

maanantai 29. elokuuta 2016 päivittänyt: Tarix Pharmaceuticals
Siirteen epäonnistuminen on suuri este napanuoraverensiirron onnistumiselle lapsille, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia ja perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä, huolimatta siitä, että he saavat suhteellisen suuria annoksia tumallisia soluja UCB:ltä. TXA127 on farmaseuttisesti formuloitu angiotensiini 1-7 [A(1-7)], ei-hypertensiivinen angiotensiini-II:n johdannainen (joka sisältää kahdeksannen aminohapon, joka antaa reseptorin sitoutumisen verenpainereseptoreihin). TXA127:llä on monilinjaisia ​​vaikutuksia hematopoieettisiin progenitoreihin in vitro ja in vivo. Prekliiniset tiedot osoittavat, että TXA127 on uusi varhaisten monilinjaisten hematopoieettisten progenitorien stimulaattori, lisää sitoutuneiden hematopoieettisten esisolujen kiinnittymistä ja indusoi nopeampaa verihiutaleiden ja neutrofiilien tuotantoa perifeerisessä verenkierrossa, erityisesti rajoitetun määrän solusiirroissa. UCBT:n jälkeisen TXA127-hoidon odotetaan lisäävän hematopoieettisten progenitorien määrää ja kiihdyttävän siirtoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Pediatric Bone and Cord Blood, Duke Univ. Med. Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohde, vanhempi tai laillinen huoltaja antoi kirjallisen suostumuksen.
  • Tutkittavien tulee olla yli 6 kuukauden ikäisiä ja alle 21-vuotiaita.

  • Koehenkilöillä on oltava yksi tai kaksi saatavilla olevaa 4, 5 tai 6/6 antigeeniä vastaavaa riippumatonta UCB-yksikköä, jotka antavat soluannoksen välillä 3,0-5,0 x 107 solua/kg.

    • Näiden yksiköiden on oltava HLA-yhteensopivia vähintään neljässä 6:sta HLA-A- ja B-lokuksesta (keskimääräisellä resoluutiolla molekyylityypityksen avulla) ja DRB1:n (korkealla resoluutiolla molekyylityypityksen avulla) -lokuksesta kohteen kanssa.
    • Jos käytetään kahta CB-yksikköä, yksiköiden on oltava HLA-sovitettuja 3 kuudesta HLA-A-, B- ja DRB1-lokuksesta keskenään (käyttämällä samaa molekyylityypityksen resoluutiota kuin edellä).
    • Yhden yksikön siirtoa varten tarvitaan vähintään 3 x 107 solua/kg.
    • Kaksoisyksikkösiirtoa varten HLA-sovitettujen yksiköiden on oltava saatavilla siten, että molemmat yksiköt tuottavat yhdessä esikylmäsäilytettyjen tumallisten solujen annoksen, joka on vähintään 4,0 x 107 solua/kg ja 1 yksikkö vähintään 2,5 x 107 solua/kg ja muut vähintään 1,5 x 107 solua/kg.
  • Koehenkilöillä on oltava histologisesti vahvistettu diagnoosi hematologisesta pahanlaatuisuudesta tai laboratoriossa vahvistettu perinnöllinen metabolinen sairaus.
  • Koehenkilöt, joille on aiemmin tehty autologinen tai allogeeninen siirto, voivat osallistua, jos siirrosta on kulunut yli vuosi.
  • Koehenkilöillä ei saa olla aktiivista keskushermostosairautta tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana.
  • Tutkittavien elinajanodote on oltava yli 4 kuukautta.

  • Lisääntymiskykyisten naishenkilöiden (määritelty henkilöksi, jolla on kuukautiset alkaneet) on hyväksyttävä seuraavat:

    • Tehokkaan oraalisen tai IM-ehkäisymenetelmän käyttö tutkimuksen aikana ja 2 kuukautta tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen.
    • Lisääntymiskykyisillä naispuolisilla koehenkilöillä on oltava negatiivinen raskaustestitulos 3 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta.

  • Koehenkilöillä on oltava riittävä muiden elinjärjestelmien toiminta mitattuna:

    • Kreatiniini <2,0 mg/dl ja kreatiniinipuhdistuma >50 ml/min.
    • Maksan transaminaasit (ALT/AST) <4 x ULN, bilirubiini <2,0 mg/dl.
    • Riittävä sydämen toiminta kaikukuvauksella tai MUGA-skannauksella (ejektiofraktio tai lyhennysfraktio > 80 % iän normaaliarvosta).
    • Keuhkojen toimintatestit osoittivat FVC:n ja FEV1:n olevan > 60 % ennustetusta. DLCO:ta tulisi käyttää yli 10-vuotiaille koehenkilöille. Yli 60 %:n itkukyky voidaan korvata potilailla, jotka eivät pysty suorittamaan PFT:tä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on hallitsematon infektio sytoreduktion aikana.
  • Koehenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan seropositiivisia HIV:lle tai HTLV-1:lle.
  • Koehenkilöt, joille on tehty autologinen tai allogeeninen siirto < 1 vuoden odotetusta tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen annosta.
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet hoitoa tutkittavalla aineella 30 päivän kuluessa odotetusta tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamisesta.
  • Koehenkilöt, joilla on tällä hetkellä alkoholin, laittomien huumeidenkäyttö tai jokin muu sairaus (esim. psykiatrinen häiriö), joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkittavan kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia tai käyntiaikataulua.
  • Koehenkilöillä ei saa olla mitään samanaikaista sairautta, joka johtavien tutkijoiden näkemyksen mukaan tekee koehenkilöstä liian suuren riskin hoidon komplikaatioista ja hoitoon liittyvästä sairastumisesta/kuolleisuudesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: 300 mcg/kg/vrk 28 päivän ajan
Lääke: TXA127
300 mikrogrammaa/kg/vrk, ihonalainen injektio enintään 28 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
TXA127:n turvallisuus potilailla, joille tehdään napanuoraverensiirto
Aikaikkuna: 100. päivää elinsiirron jälkeen
100. päivää elinsiirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TXA127:n vaikutus aGVHD:n esiintyvyyteen, vaikeusasteeseen ja kestoon
Aikaikkuna: 100. päivää elinsiirron jälkeen
100. päivää elinsiirron jälkeen
TXA127:n vaikutus limakalvotulehduksen ilmaantuvuuteen, vaikeusasteeseen ja kestoon
Aikaikkuna: 100. päivää elinsiirron jälkeen
WHO:n oraalinen toksisuuspisteet
100. päivää elinsiirron jälkeen
TXA127:n vaikutus neutrofiilien istutukseen
Aikaikkuna: 100. päivää elinsiirron jälkeen
100. päivää elinsiirron jälkeen
TXA127:n vaikutus verihiutaleiden palautumiseen
Aikaikkuna: 100. päivää elinsiirron jälkeen
100. päivää elinsiirron jälkeen
TXA127:n vaikutus immuunijärjestelmän palautumiseen
Aikaikkuna: 100. päivää elinsiirron jälkeen
100. päivää elinsiirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Tarix Pharmaceuticals

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Kristin Page, MD, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 12. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 12. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 14. maaliskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 31. elokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 29. elokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • TXA127-2010-002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia