Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie u subjektů se syndromem křehkého X (209FX303)

30. července 2013 aktualizováno: Seaside Therapeutics, Inc.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky u subjektu se syndromem křehkého X

Do této studie budou zařazeni subjekty, které dokončily protokoly 209FX301, 209FX302 nebo se v současné době účastní protokolu 2202, do dlouhodobé studie, ve které budou všechny subjekty dostávat aktivní léčivo (arbaklofen).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tři studie sponzorované Seaside Therapeutics, Inc., v současné době hodnotí účinnost STX209 pro zvládání typického problémového chování u subjektů s FXS. Jedná se o studii 209FX301, "Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti STX209 (Arbaclofen) podávaného pro léčbu sociálního stažení u dospívajících a dospělých se syndromem křehkého X;" Studie 209FX302, "Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s fixní dávkou účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti STX209 (Arbaclofen) podávaného pro léčbu sociálního stažení u dětí se syndromem křehkého X;" a Studie 22002, "Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky STX209 u subjektů se syndromem křehkého X." Do této studie budou zařazeni subjekty, které dokončily protokoly 209FX301, 209FX302 nebo se v současné době účastní protokolu 22002, do dlouhodobé, otevřené studie. Otevřený protokol rozšíření poskytne údaje o dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti STX209 mezi subjekty s FXS, kteří dostávají léčbu za podmínek odrážejících jejich typickou lékařskou péči spíše než v jejich dříve dokončené studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
357

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 50 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Úspěšně dokončeny všechny plánované návštěvy předchozího protokolu (22002, 209FX301 nebo 209FX302).
  2. Rodič, LAR nebo pečovatel musí být ochoten a schopen doprovázet subjekt na všechny studijní návštěvy, účastnit se telefonních hovorů, dokončit hodnocení studie, podávat studijní medikaci a hlásit stav subjektu a užívání léků zaměstnancům pracoviště.
  3. Před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii musí subjekt poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí ve studii (pokud je to vývojově vhodné) nebo ústní souhlas a rodič/pečovatel/LAR musí poskytnout písemný informovaný souhlas. Pokud pečovatel účastnící se návštěv kliniky není rodič, pečovatel nebo LAR, musí být také získán písemný souhlas pečovatele s účastí ve studii.
  4. Současná léčba ne více než 3 psychoaktivními léky, včetně antiepileptik, pokud není konzultován lékařský monitor.
  5. Subjekty s anamnézou záchvatové poruchy musí být bez záchvatů po dobu 6 měsíců a musí užívat antiepileptika, nebo bez záchvatů po dobu 3 let, pokud nedostávají antiepileptiku. Pokud je v současné době léčena antiepileptiky, musí být hladiny sérové ​​koncentrace testovány a musí být v terapeutickém rozmezí.
  6. Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku nebo používající lékařsky přijatelnou formu antikoncepce.

Kritéria vyloučení

  1. Subjekty s jakýmkoli stavem, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. To zahrnuje, ale není omezeno na poškození funkce ledvin, důkaz nebo anamnézu malignity nebo jakékoli významné hematologické, endokrinní, kardiovaskulární, respirační, jaterní nebo gastrointestinální onemocnění.
  2. Subjekty, které jsou v současné době zapojeny do zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu.
  3. Subjekty, které měly vážnou nežádoucí příhodu (SAE) při užívání STX209 během jejich předchozího protokolu (22002,209FX301,309FX302), které zkoušející považoval za související s STX209, pokud nezíská souhlas od Medical Monitor.
  4. Výskyt nebo pokračování jakékoli AE nebo stavu během studií 22002, 209FX301 nebo 209FX302, které by podle názoru zkoušejícího měly vyloučit tento subjekt z účasti v otevřeném prodloužení.
  5. Subjekty užívající jiné zkoumané léčivo, jiné než STX209, v současné době nebo do 30 dnů od návštěvy 1. Subjekt nesmí během této studie užívat žádné zkoušené léčivo.
  6. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být vhodné pro studii.
  7. Subjekty léčené vigabatrinem, tiagabinem nebo riluzolem aktuálně nebo do 2 týdnů od návštěvy 1.
  8. Subjekty léčené racemickým baklofenem aktuálně nebo do 1 týdne od návštěvy 1.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Arbaklofen
Otevřená studie štítků
Lék: arbaklofen
Bude použita flexibilní titrace dávky. Tablety rozpadající se v ústech
Ostatní jména:
  • STX209

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní opatření
Časové okno: 100 týdnů
Nežádoucí účinky, Posouzení sebevraždy, Fyzikální vyšetření, Vitální funkce a hmotnost, Laboratorní testy: Kompletní krevní obraz, Analýza moči, Chemický panel
100 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost
Časové okno: 100 týdnů
Kontrolní seznam aberantního chování Podškála letargie/sociálního stažení Klinický globální dojem Škály adaptivního chování Vineland Stanford Binetova škála inteligence
100 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Seaside Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. března 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. července 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. července 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 209FX303

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení