Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelsesundersøgelse i emner med fragilt X-syndrom (209FX303)

30. juli 2013 opdateret af: Seaside Therapeutics, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos personer med fragilt X-syndrom

Denne undersøgelse vil indskrive forsøgspersoner, der har gennemført protokol 209FX301, 209FX302, eller som i øjeblikket deltager i protokol 2202, i et langtidsstudie, hvor alle forsøgspersoner vil modtage aktivt lægemiddel (arbaclofen).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Tre undersøgelser sponsoreret af Seaside Therapeutics, Inc., evaluerer i øjeblikket effektiviteten af ​​STX209 til håndtering af typisk problemadfærd hos forsøgspersoner med FXS. Disse er undersøgelse 209FX301, "En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 (Arbaclofen) administreret til behandling af social abstinens hos unge og voksne med Fragilt X-syndrom." Studie 209FX302, "En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fastdosisundersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​STX209 (Arbaclofen) administreret til behandling af social abstinens hos børn med Fragilt X-syndrom." og undersøgelse 22002, "En åben udvidelsesundersøgelse til evaluering af STX209's sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos forsøgspersoner med fragilt X-syndrom." Denne undersøgelse vil optage forsøgspersoner, der har gennemført protokol 209FX301, 209FX302 eller i øjeblikket deltager i protokol 22002, i et langsigtet, åbent studie. Den åbne forlængelsesprotokol vil give data om den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af STX209 blandt forsøgspersoner med FXS, som modtager behandling under forhold, der afspejler deres typiske medicinske behandling snarere end i deres tidligere afsluttede undersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
357

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførte alle planlagte besøg i den tidligere protokol (22002, 209FX301 eller 209FX302).
  2. En forælder, LAR eller omsorgsperson skal være villig og i stand til at ledsage forsøgspersonen til alle studiebesøg, deltage i telefonopkald, gennemføre undersøgelsesvurderinger, administrere undersøgelsesmedicin og indberette forsøgspersonens tilstand og medicinbrug til personalet på stedet.
  3. Forud for udførelsen af ​​undersøgelsesspecifikke procedurer skal forsøgspersonen give skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen (hvis udviklingsmæssigt relevant) eller mundtligt samtykke, og forælderen/plejeren/LAR skal give skriftligt informeret samtykke. Hvis den pårørende, der deltager i klinikbesøgene, ikke er forældre, pårørende eller LAR, skal der ligeledes indhentes skriftligt samtykke til pårørendes deltagelse i undersøgelsen.
  4. Nuværende behandling med højst 3 psykoaktive lægemidler, inklusive antiepileptika, medmindre lægemonitoren konsulteres.
  5. Personer med anfaldssygdom i anamnesen skal have været anfaldsfri i 6 måneder og tage antiepileptika, eller anfaldsfri i 3 år, hvis de ikke modtager antiepileptisk behandling. Hvis du i øjeblikket modtager behandling med antiepileptika, skal serumkoncentrationsniveauer testes og ligge inden for det terapeutiske område.
  6. Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder eller bruger en medicinsk acceptabel form for prævention.

Eksklusionskriterier

  1. Forsøgspersoner med en hvilken som helst tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, svækkelse af nyrefunktionen, tegn på eller historie med malignitet eller enhver væsentlig hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær, respiratorisk, lever- eller gastrointestinal sygdom.
  2. Forsøgspersoner, der i øjeblikket er involveret i ulovligt stof- eller alkoholmisbrug.
  3. Forsøgspersoner, der havde en alvorlig bivirkning (SAE), mens de tog STX209 under deres tidligere protokol (22002,209FX301,309FX302), som investigator anså relateret til STX209, medmindre godkendelse fra den medicinske monitor er opnået.
  4. Forekomsten eller fortsættelsen af ​​enhver AE eller tilstand under undersøgelserne 22002, 209FX301 eller 209FX302, som efter investigatorens mening bør udelukke dette emne fra at deltage i den åbne udvidelse.
  5. Forsøgspersoner, der tager et andet forsøgslægemiddel, andet end STX209, i øjeblikket eller inden for 30 dage efter besøg 1. Forsøgspersonen må ikke tage forsøgslægemidler under denne undersøgelse.
  6. Forsøgspersoner, som efter Investigators mening måske ikke er egnede til undersøgelsen.
  7. Forsøgspersoner behandlet med vigabatrin, tiagabin eller riluzol i øjeblikket eller inden for 2 uger efter besøg 1.
  8. Forsøgspersoner behandlet med racemisk baclofen i øjeblikket eller inden for 1 uge efter besøg 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Arbaclofen
Open Label undersøgelse
Medicin: arbaklofen
En fleksibel dosistitrering vil blive anvendt. Oralt desintegrerende tabletter
Andre navne:
  • STX209

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsforanstaltninger
Tidsramme: 100 uger
Uønskede hændelser, suicidalitetsvurdering, fysisk undersøgelse, vitale tegn og vægt, laboratorietests: komplet blodtælling, urinanalyse, kemipanel
100 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet
Tidsramme: 100 uger
Afvigende adfærdstjekliste Sløvhed/social tilbagetrækning Sub-Skala Klinisk globalt indtryk Vineland Adaptive Behavior Scales Stanford Binet Intelligence Scale
100 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Seaside Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2012

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. juli 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juli 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 209FX303

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger