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Uno studio di estensione in aperto in soggetti con sindrome dell'X fragile (209FX303)

30 luglio 2013 aggiornato da: Seaside Therapeutics, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica in soggetti con sindrome dell'X fragile

Questo studio arruolerà i soggetti che hanno completato i protocolli 209FX301, 209FX302 o stanno attualmente partecipando al protocollo 2202 in uno studio a lungo termine in cui tutti i soggetti riceveranno un farmaco attivo (arbaclofen).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Tre studi sponsorizzati da Seaside Therapeutics, Inc., stanno attualmente valutando l'efficacia di STX209 per la gestione dei comportamenti problema tipici nei soggetti con FXS. Si tratta dello studio 209FX301, "Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di STX209 (Arbaclofen) somministrato per il trattamento del ritiro sociale in adolescenti e adulti con sindrome dell'X fragile"; Studio 209FX302, "Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose fissa sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di STX209 (Arbaclofen) somministrato per il trattamento dell'astinenza sociale nei bambini con sindrome dell'X fragile"; e Studio 22002, "Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di STX209 in soggetti con sindrome dell'X fragile". Questo studio arruolerà soggetti che hanno completato i protocolli 209FX301, 209FX302 o stanno attualmente partecipando al protocollo 22002 in uno studio in aperto a lungo termine. Il protocollo di estensione in aperto fornirà dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità a lungo termine di STX209 tra i soggetti con FXS che ricevono un trattamento in condizioni che riflettono la loro tipica assistenza medica piuttosto che nel loro studio precedentemente completato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
357

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 50 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completate con successo tutte le visite programmate del protocollo precedente (22002, 209FX301 o 209FX302).
  2. Un genitore, LAR o caregiver deve essere disposto e in grado di accompagnare il soggetto a tutte le visite dello studio, partecipare alle telefonate, completare le valutazioni dello studio, somministrare i farmaci dello studio e segnalare le condizioni del soggetto e l'uso di farmaci ai membri del personale del sito.
  3. Prima dello svolgimento di qualsiasi procedura specifica dello studio, il soggetto deve fornire il consenso informato scritto a partecipare allo studio (se appropriato per lo sviluppo) o il consenso verbale e il genitore/caregiver/LAR deve fornire il consenso informato scritto. Se il caregiver che partecipa alle visite cliniche non è i genitori, il caregiver o il LAR, è necessario ottenere anche il consenso scritto per la partecipazione del caregiver allo studio.
  4. Trattamento in corso con non più di 3 farmaci psicoattivi, compresi gli antiepilettici, a meno che non venga consultato il Medical Monitor.
  5. I soggetti con una storia di disturbi convulsivi devono essere liberi da crisi da 6 mesi e assumere antiepilettici, o liberi da crisi da 3 anni se non ricevono un trattamento antiepilettico. Se è attualmente in trattamento con antiepilettici, i livelli di concentrazione sierica devono essere testati ed essere nel range terapeutico.
  6. Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile o utilizzo di una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico.

Criteri di esclusione

  1. Soggetti con qualsiasi condizione che possa interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Ciò include, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, compromissione della funzione renale, evidenza o anamnesi di malignità o qualsiasi malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare, respiratoria, epatica o gastrointestinale significativa.
  2. Soggetti che sono attualmente coinvolti nell'abuso di droghe illecite o alcol.
  3. Soggetti che hanno avuto un evento avverso grave (SAE) durante l'assunzione di STX209 durante il protocollo precedente (22002,209FX301,309FX302) che l'investigatore considerava correlato a STX209, a meno che non si ottenga l'approvazione del monitor medico.
  4. Il verificarsi o la continuazione di qualsiasi evento avverso o condizione durante gli studi 22002, 209FX301 o 209FX302 che, secondo l'opinione dello sperimentatore, dovrebbe escludere questo soggetto dalla partecipazione all'estensione in aperto.
  5. Soggetti che assumono un altro farmaco sperimentale, diverso da STX209, attualmente o entro 30 giorni dalla Visita 1. Il soggetto non deve assumere alcun farmaco sperimentale durante questo studio.
  6. Soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere adatti allo studio.
  7. Soggetti trattati con vigabatrin, tiagabina o riluzolo attualmente o entro 2 settimane dalla visita 1.
  8. Soggetti trattati con baclofen racemico attualmente o entro 1 settimana dalla visita 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Arbaclofen
Studio in aperto
Droga: arbaclofen
Verrà utilizzata una titolazione flessibile della dose. Compresse che si disintegrano per via orale
Altri nomi:
  • STX209

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di sicurezza
Lasso di tempo: 100 settimane
Eventi avversi, Valutazione del suicidio, Esame obiettivo, Segni vitali e peso, Test di laboratorio: Emocromo completo, Analisi delle urine, Pannello chimico
100 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia
Lasso di tempo: 100 settimane
Lista di controllo del comportamento aberrante Letargia/ritiro sociale Sottoscala Impressione globale clinica Scale di comportamento adattivo Vineland Scala Stanford Binet Intelligence
100 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Seaside Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 luglio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 luglio 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 209FX303

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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