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Eine Open-Label-Verlängerungsstudie bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom (209FX303)

30. Juli 2013 aktualisiert von: Seaside Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom

In diese Studie werden Probanden, die die Protokolle 209FX301, 209FX302 abgeschlossen haben oder derzeit an Protokoll 2202 teilnehmen, in eine Langzeitstudie aufgenommen, in der alle Probanden ein aktives Medikament (Arbaclofen) erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Drei von Seaside Therapeutics, Inc. gesponserte Studien bewerten derzeit die Wirksamkeit von STX209 für das Management typischer Problemverhaltensweisen bei Patienten mit FXS. Dies sind die Studie 209FX301, „A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of the Efficacy, Safety, and Tolerability of STX209 (Arbaclofen) Administered for the Treatment of Social Withdrawal in Adolescents and Adults with Fragile X Syndrome;“ Studie 209FX302, „Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit fester Dosis zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 (Arbaclofen), das zur Behandlung des sozialen Rückzugs bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom verabreicht wird;“ und Studie 22002, „An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of STX209 in Subjects with Fragile X Syndrome“. In diese Studie werden Probanden, die die Protokolle 209FX301, 209FX302 abgeschlossen haben oder derzeit am Protokoll 22002 teilnehmen, in eine langfristige, offene Studie aufgenommen. Das offene Verlängerungsprotokoll wird Daten zur langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von STX209 bei Probanden mit FXS liefern, die eine Behandlung unter Bedingungen erhalten, die ihrer typischen medizinischen Versorgung entsprechen, und nicht in ihrer zuvor abgeschlossenen Studie.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
357

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Seaside Therapeutics Site #16
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Seaside Therapeutics Site #07
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Seaside Therapeutics Site #10
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Seaside Therapeutics Site #17
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Seaside Therapeutics Site #01
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Seaside Therapeutics Site #14
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Seaside Therapeutics Site #20
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Seaside Therapeutics Site #02
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Seaside Therapeutics Site #23
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Seaside Therapeutics Site #12
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • Seaside Therapeutics Site #08
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • Seaside Therapeutics Site #03
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Seaside Therapeutics Site #22
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • Seaside Therapeutics Site #04
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Seaside Therapeutics Site #24
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Seaside Therapeutics Site #21
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Seaside Therapeutics Site #05
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73117
        • Seaside Therapeutics Site #15
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Seaside Therapeutics Site #11
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Seaside Therapeutics Site #19
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Seaside Therapeutics Site #25
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78258
        • Seaside Therapeutics Site #18
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98121
        • Seaside Therapeutics Site #13

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 50 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle geplanten Besuche des vorherigen Protokolls (22002, 209FX301 oder 209FX302) erfolgreich abgeschlossen.
  2. Ein Elternteil, LAR oder Betreuer muss bereit und in der Lage sein, den Probanden zu allen Studienbesuchen zu begleiten, an Telefongesprächen teilzunehmen, Studienbewertungen durchzuführen, Studienmedikation zu verabreichen und den Mitarbeitern des Zentrums den Zustand des Probanden und die Medikamenteneinnahme zu melden.
  3. Vor der Durchführung studienspezifischer Verfahren muss der Proband eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie (falls entwicklungsbedingt angemessen) oder eine mündliche Zustimmung geben, und die Eltern/Betreuer/LAR müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Wenn es sich bei der an den Klinikbesuchen teilnehmenden Betreuungsperson nicht um die Eltern, die Betreuungsperson oder die LAR handelt, muss auch eine schriftliche Zustimmung zur Teilnahme der Betreuungsperson an der Studie eingeholt werden.
  4. Aktuelle Behandlung mit nicht mehr als 3 psychoaktiven Medikamenten, einschließlich Antiepileptika, es sei denn, der medizinische Monitor wird konsultiert.
  5. Patienten mit Anfallsleiden in der Vorgeschichte müssen seit 6 Monaten anfallsfrei sein und Antiepileptika einnehmen oder seit 3 ​​Jahren anfallsfrei sein, wenn sie keine antiepileptische Behandlung erhalten. Wenn Sie derzeit mit Antiepileptika behandelt werden, müssen die Serumspiegel getestet werden und im therapeutischen Bereich liegen.
  6. Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter oder Verwendung einer medizinisch akzeptablen Form der Empfängnisverhütung.

Ausschlusskriterien

  1. Probanden mit einem Zustand, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verwirren oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Dies umfasst unter anderem eine Beeinträchtigung der Nierenfunktion, Anzeichen oder Anamnese einer bösartigen Erkrankung oder eine signifikante hämatologische, endokrine, kardiovaskuläre, respiratorische, hepatische oder gastrointestinale Erkrankung.
  2. Personen, die derzeit an illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch beteiligt sind.
  3. Probanden, die während der Einnahme von STX209 während ihres vorherigen Protokolls (22002,209FX301,309FX302) ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) hatten, das der Prüfarzt als mit STX209 in Zusammenhang stehend betrachtete, es sei denn, die Genehmigung des medizinischen Monitors wurde eingeholt.
  4. Das Auftreten oder Fortbestehen von AE oder Zuständen während der Studien 22002, 209FX301 oder 209FX302, die nach Meinung des Ermittlers dieses Subjekt von der Teilnahme an der Open-Label-Verlängerung ausschließen sollten.
  5. Probanden, die derzeit oder innerhalb von 30 Tagen nach Besuch 1 ein anderes Prüfpräparat als STX209 einnehmen. Der Proband darf während dieser Studie keine Prüfpräparate einnehmen.
  6. Probanden, die nach Meinung des Ermittlers möglicherweise nicht für die Studie geeignet sind.
  7. Patienten, die derzeit oder innerhalb von 2 Wochen nach Besuch 1 mit Vigabatrin, Tiagabin oder Riluzol behandelt werden.
  8. Patienten, die derzeit oder innerhalb von 1 Woche nach Besuch 1 mit racemischem Baclofen behandelt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Arbaclofen
Open-Label-Studie
Arzneimittel: Arbaclofen
Es wird eine flexible Dosistitration verwendet. Im Mund zerfallende Tabletten
Andere Namen:
  • STX209

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsmaßnahmen
Zeitfenster: 100 Wochen
Unerwünschte Ereignisse, Suizidalitätsbeurteilung, körperliche Untersuchung, Vitalzeichen und Gewicht, Labortests: Vollständiges Blutbild, Urinanalyse, Chemie-Panel
100 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit
Zeitfenster: 100 Wochen
Checkliste für abweichendes Verhalten Subskala für Lethargie/sozialen Rückzug Klinischer globaler Eindruck Vineland Adaptive Behaviour Scales Stanford Binet Intelligence Scale
100 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Seaside Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. März 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. März 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. März 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. Juli 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juli 2013

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 209FX303

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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