Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapeutický účinek a bezpečnost kombinované hydroxymočoviny s rekombinantním lidským erytropoetinem.

18. června 2012 aktualizováno: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Studie 2. fáze terapeutického účinku a bezpečnosti kombinované hydroxymočoviny s rekombinantním lidským erytropoetinem.

Hypotéza studie, že léčba erythropoetinem (EPO) v kombinaci s terapií lidským erythropoetinem (HUO) povede k hematologickému zlepšení u intermediálních pacientů s talasémií.

Za druhé je třeba určit, zda některá z následujících skutečností koreluje se zlepšenou hematologickou odpovědí:

Snížení hemolýzy, měřeno snížením LDH, ve srovnání s výchozími hladinami, výchozími hladinami erytropoetinu, výchozími hladinami hemoglobinu a výchozím počtem retikulocytů (nebo % cirkulujících jaderných erytroblastů/100 bílých krvinek).

Fotbalová branka:

Cílem je posoudit možnost trvalého zvýšení hladin hemoglobinu u intermediálních pacientů s thalassemií alespoň o 1 g/dl nad výchozí hodnoty během léčby hydroxyureou a erytropoetinem, hodnocení růstu, kvality života (QoL) a snížení potřeby transfuze během období studie. Také hlásit a porovnávat nežádoucí účinky s jinými publikovanými údaji týkajícími se.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Chcete-li zjistit, zda některá z následujících skutečností koreluje se zlepšenou hematologickou odpovědí:

Snížení hemolýzy, jak je stanoveno snížením LDH, ve srovnání s výchozími hladinami, výchozími hladinami erytropoetinu, výchozími hladinami hemoglobinu a výchozím počtem retikulocytů (nebo % cirkulujících jaderných erytroblastů/100 bílých krvinek).

Posoudit možnost trvalého zvýšení hladin hemoglobinu u intermediálních pacientů s thalassemií alespoň o 1 g/dl nad výchozí hodnoty během léčby pomocí hydroxymočoviny a erythropoetinu, hodnocení růstu, kvality života (QoL) a snížení požadavků na transfuzi během období studie. Také hlásit a porovnávat nežádoucí účinky s jinými publikovanými údaji týkajícími se.

Při zařazení pacienta do studie se používají následující kritéria:

Pacienti s intermediální talasémií. Diagnóza založená na genetických mutacích, elektroforéze hemoglobinu a charakteristických klinických údajích při prezentaci. Pacienti vyžadující různé požadavky na transfuzi a nezávislí na transfuzi. Pacienti s výchozí hodnotou hemoglobinu nižší nebo rovnou 6-8 g/dl. Pacienti s normální funkcí ledvin a jater.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s intermediální talasémií. Diagnostika založená na genetických mutacích, elektroforéze hemoglobinu a charakteristických klinických údajích při prezentaci.
  • Vyžadují různé požadavky na transfuzi a nejsou závislé na transfuzi.
  • Mít výchozí hladinu hemoglobinu nižší nebo rovnou 6-8 g/dl.
  • Pacienti s normální funkcí ledvin a jater.

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz aktivní hepatitidy (ALT > 5krát nad ULN).
  • Důkaz poškození ledvin (sérový kreatinin > ULN).
  • Pacienti, kteří jsou závislí na transfuzích červených krvinek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxymočovina, krevní transfuze
Hydroxymočovina (Myers-Squibb, USA) byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden.
Lék: hydroxymočovina, krevní transfuze
  • Hydroxymočovina byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden. Toxicita hydroxymočoviny byla definována jako počet bílých krvinek nižší než 2500/μl nebo počet krevních destiček nižší než 100 000/μl, v takovém případě bylo podávání léku přerušeno.
EXPERIMENTÁLNÍ: Hydroxymočovina, Epiao
  • Hydroxymočovina (Myers-Squibb, USA) byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden. Toxicita hydroxymočoviny byla definována jako počet bílých krvinek nižší než 2500/μl nebo počet krevních destiček nižší než 100 000/μl, v takovém případě bylo podávání léku přerušeno. Počet bílých krvinek a počet krevních destiček byly stanovovány na měsíční bázi. Nežádoucí účinky, jako je nevolnost, zvracení, průjem, vyrážky a malátnost, zaznamenané během prvních 6 hodin po užití HU, budou považovány za klinickou toxicitu.
  • Erytropiotienová terapie (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO subkutánně třikrát týdně.
Lék: Hydroxymočovina, Epiao

Hydroxymočovina (Myers-Squibb, USA) byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden.

Erytropiotienová terapie (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO subkutánně třikrát týdně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výchozí frekvence transfuzí se zvýšením hemoglobinu před transfuzí
Časové okno: výchozí a 6měsíční hladina hemoglobinu a frekvence transfuzí
Snížení výchozí frekvence transfuzí se zvýšením předtransfuzního hemoglobinu výpočtem transfuzního indexu a střední hladiny hemoglobinu
výchozí a 6měsíční hladina hemoglobinu a frekvence transfuzí

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výchozím hodnocení kvality života.
Časové okno: základní a 6měsíční dotazník QOL
Hodnocení kvality života pomocí dotazníku QOL na začátku a v 6. měsíci
základní a 6měsíční dotazník QOL

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ain Shams University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. června 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • huoepio

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení