Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapeutický účinek a bezpečnost kombinované hydroxymočoviny s rekombinantním lidským erytropoetinem.

18. června 2012 aktualizováno: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Studie 2. fáze terapeutického účinku a bezpečnosti kombinované hydroxymočoviny s rekombinantním lidským erytropoetinem.

Hypotéza studie, že léčba erythropoetinem (EPO) v kombinaci s terapií lidským erythropoetinem (HUO) povede k hematologickému zlepšení u intermediálních pacientů s talasémií.

Za druhé je třeba určit, zda některá z následujících skutečností koreluje se zlepšenou hematologickou odpovědí:

Snížení hemolýzy, měřeno snížením LDH, ve srovnání s výchozími hladinami, výchozími hladinami erytropoetinu, výchozími hladinami hemoglobinu a výchozím počtem retikulocytů (nebo % cirkulujících jaderných erytroblastů/100 bílých krvinek).

Fotbalová branka:

Cílem je posoudit možnost trvalého zvýšení hladin hemoglobinu u intermediálních pacientů s thalassemií alespoň o 1 g/dl nad výchozí hodnoty během léčby hydroxyureou a erytropoetinem, hodnocení růstu, kvality života (QoL) a snížení potřeby transfuze během období studie. Také hlásit a porovnávat nežádoucí účinky s jinými publikovanými údaji týkajícími se.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Chcete-li zjistit, zda některá z následujících skutečností koreluje se zlepšenou hematologickou odpovědí:

Snížení hemolýzy, jak je stanoveno snížením LDH, ve srovnání s výchozími hladinami, výchozími hladinami erytropoetinu, výchozími hladinami hemoglobinu a výchozím počtem retikulocytů (nebo % cirkulujících jaderných erytroblastů/100 bílých krvinek).

Posoudit možnost trvalého zvýšení hladin hemoglobinu u intermediálních pacientů s thalassemií alespoň o 1 g/dl nad výchozí hodnoty během léčby pomocí hydroxymočoviny a erythropoetinu, hodnocení růstu, kvality života (QoL) a snížení požadavků na transfuzi během období studie. Také hlásit a porovnávat nežádoucí účinky s jinými publikovanými údaji týkajícími se.

Při zařazení pacienta do studie se používají následující kritéria:

Pacienti s intermediální talasémií. Diagnóza založená na genetických mutacích, elektroforéze hemoglobinu a charakteristických klinických údajích při prezentaci. Pacienti vyžadující různé požadavky na transfuzi a nezávislí na transfuzi. Pacienti s výchozí hodnotou hemoglobinu nižší nebo rovnou 6-8 g/dl. Pacienti s normální funkcí ledvin a jater.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s intermediální talasémií. Diagnostika založená na genetických mutacích, elektroforéze hemoglobinu a charakteristických klinických údajích při prezentaci.
  • Vyžadují různé požadavky na transfuzi a nejsou závislé na transfuzi.
  • Mít výchozí hladinu hemoglobinu nižší nebo rovnou 6-8 g/dl.
  • Pacienti s normální funkcí ledvin a jater.

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz aktivní hepatitidy (ALT > 5krát nad ULN).
  • Důkaz poškození ledvin (sérový kreatinin > ULN).
  • Pacienti, kteří jsou závislí na transfuzích červených krvinek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxymočovina, krevní transfuze
Hydroxymočovina (Myers-Squibb, USA) byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden.
Lék: hydroxymočovina, krevní transfuze
  • Hydroxymočovina byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden. Toxicita hydroxymočoviny byla definována jako počet bílých krvinek nižší než 2500/μl nebo počet krevních destiček nižší než 100 000/μl, v takovém případě bylo podávání léku přerušeno.
EXPERIMENTÁLNÍ: Hydroxymočovina, Epiao
  • Hydroxymočovina (Myers-Squibb, USA) byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden. Toxicita hydroxymočoviny byla definována jako počet bílých krvinek nižší než 2500/μl nebo počet krevních destiček nižší než 100 000/μl, v takovém případě bylo podávání léku přerušeno. Počet bílých krvinek a počet krevních destiček byly stanovovány na měsíční bázi. Nežádoucí účinky, jako je nevolnost, zvracení, průjem, vyrážky a malátnost, zaznamenané během prvních 6 hodin po užití HU, budou považovány za klinickou toxicitu.
  • Erytropiotienová terapie (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO subkutánně třikrát týdně.
Lék: Hydroxymočovina, Epiao

Hydroxymočovina (Myers-Squibb, USA) byla podávána v dávkách v rozmezí od 15 do 35 mg/kg/den orálně po dobu 7 dnů/týden.

Erytropiotienová terapie (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO subkutánně třikrát týdně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výchozí frekvence transfuzí se zvýšením hemoglobinu před transfuzí
Časové okno: výchozí a 6měsíční hladina hemoglobinu a frekvence transfuzí
Snížení výchozí frekvence transfuzí se zvýšením předtransfuzního hemoglobinu výpočtem transfuzního indexu a střední hladiny hemoglobinu
výchozí a 6měsíční hladina hemoglobinu a frekvence transfuzí

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výchozím hodnocení kvality života.
Časové okno: základní a 6měsíční dotazník QOL
Hodnocení kvality života pomocí dotazníku QOL na začátku a v 6. měsíci
základní a 6měsíční dotazník QOL

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ain Shams University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2012

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2012

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2012

První zveřejněno (ODHAD)

20. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

20. června 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2012

Naposledy ověřeno

1. června 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • huoepio

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na hydroxymočovina, krevní transfuze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit