Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Efekt terapeutyczny i bezpieczeństwo połączonego hydroksymocznika z rekombinowaną ludzką erytropoetyną.

18 czerwca 2012 zaktualizowane przez: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Faza 2 Badanie efektu terapeutycznego i bezpieczeństwa złożonego hydroksymocznika z rekombinowaną ludzką erytropoetyną.

Hipoteza badania, że ​​leczenie erytropoetyną (EPO) w połączeniu z terapią ludzką erytropoetyną (HUO) spowoduje poprawę hematologiczną u pacjentów z talasemią pośrednią.

Drugim jest ustalenie, czy którykolwiek z poniższych czynników koreluje z poprawą odpowiedzi hematologicznej:

Zmniejszenie hemolizy, oceniane przez zmniejszenie LDH, w porównaniu do poziomów wyjściowych, wyjściowych poziomów erytropoetyny, wyjściowych poziomów hemoglobiny i wyjściowych poziomów retikulocytów (lub % krążących erytroblastów jądrzastych/100 białych krwinek).

Bramka:

Celem jest ocena możliwości stałego wzrostu poziomu hemoglobiny u pacjentów z talasemią pośrednią o co najmniej 1 g/dl powyżej poziomu wyjściowego podczas terapii hydroksymocznikiem i erytropoetyną, ocena wzrostu, jakości życia (QoL) oraz zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje w okresie badania. Również w celu zgłaszania i porównywania zdarzeń niepożądanych z innymi opublikowanymi danymi dotyczącymi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Aby określić, czy którekolwiek z poniższych stwierdzeń koreluje z poprawą odpowiedzi hematologicznej:

Zmniejszenie hemolizy, oceniane przez zmniejszenie LDH, w porównaniu z poziomem wyjściowym, wyjściowym poziomem erytropoetyny, wyjściowym poziomem hemoglobiny i wyjściową liczbą retikulocytów (lub % krążących erytroblastów jądrzastych/100 leukocytów).

Ocena możliwości stałego wzrostu poziomu hemoglobiny u pacjentów z talasemią pośrednią o co najmniej 1 g/dl powyżej poziomu wyjściowego podczas terapii hydroksymocznikiem i erytropoetyną, ocena wzrostu, jakości życia (QoL) i zmniejszenia zapotrzebowania na transfuzje w okresie badania. Również w celu zgłaszania i porównywania zdarzeń niepożądanych z innymi opublikowanymi danymi dotyczącymi.

Następujące kryteria są stosowane przy włączaniu pacjenta do badania:

Pacjenci z talasemią pośrednią. Rozpoznanie na podstawie mutacji genetycznych, elektroforezy hemoglobiny i charakterystycznych danych klinicznych podczas prezentacji. Pacjenci wymagający innych transfuzji i niezależni od transfuzji. ​​Pacjenci z wyjściowym stężeniem hemoglobiny mniejszym lub równym 6-8 g/dl. Pacjenci z prawidłową czynnością nerek i wątroby.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z talasemią pośrednią. Rozpoznanie na podstawie mutacji genetycznych, elektroforezy hemoglobiny i charakterystycznych danych klinicznych podczas prezentacji.
  • Wymagają różnych wymagań dotyczących transfuzji i nie są zależne od transfuzji.
  • Mieć wyjściową hemoglobinę mniejszą lub równą 6-8 g/dl.
  • Pacjenci z prawidłową czynnością nerek i wątroby.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na aktywne zapalenie wątroby (AlAT > 5 razy powyżej GGN).
  • Dowody na zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > ULN).
  • Pacjenci uzależnieni od transfuzji krwinek czerwonych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroksymocznik, transfuzja krwi
Hydroksymocznik (Myers-Squibb, USA) podawano doustnie w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę przez 7 dni w tygodniu.
Lek: hydroksymocznik, transfuzja krwi
  • Hydroksymocznik podawano w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę doustnie przez 7 dni w tygodniu. Toksyczność hydroksymocznika zdefiniowano jako liczbę krwinek białych poniżej 2500/μl lub liczbę płytek krwi poniżej 100 000/μl, w którym to przypadku przerwano podawanie leku.
EKSPERYMENTALNY: Hydroksymocznik, Epiao
  • Hydroksymocznik (Myers-Squibb, USA) podawano doustnie w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę przez 7 dni w tygodniu. Toksyczność hydroksymocznika zdefiniowano jako liczbę krwinek białych poniżej 2500/μl lub liczbę płytek krwi poniżej 100 000/μl, w którym to przypadku przerwano podawanie leku. Liczbę krwinek białych i liczbę płytek krwi oznaczano co miesiąc. Działania niepożądane, takie jak nudności, wymioty, biegunka, wysypka i złe samopoczucie, występujące w ciągu pierwszych 6 godzin po zażyciu HU, będą uważane za toksyczność kliniczną.
  • Terapia Erythropiotien (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO podskórnie 3 razy w tygodniu.
Lek: Hydroksymocznik, Epiao

Hydroksymocznik (Myers-Squibb, USA) podawano doustnie w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę przez 7 dni w tygodniu.

Terapia Erythropiotien (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO podskórnie 3 razy w tygodniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyjściowej częstości transfuzji wraz ze wzrostem stężenia hemoglobiny przed transfuzją
Ramy czasowe: wyjściowy i 6-miesięczny poziom hemoglobiny oraz częstotliwość transfuzji
Zmniejszenie wyjściowej częstotliwości transfuzji wraz ze wzrostem hemoglobiny przed transfuzją poprzez obliczenie wskaźnika transfuzji i średniego poziomu hemoglobiny
wyjściowy i 6-miesięczny poziom hemoglobiny oraz częstotliwość transfuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyjściowej oceny jakości życia.
Ramy czasowe: kwestionariusz wyjściowy i 6-miesięczny QOL
Ocena jakości życia za pomocą kwestionariusza QOL na początku iw 6 miesiącu
kwestionariusz wyjściowy i 6-miesięczny QOL

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ain Shams University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • huoepio

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami