Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakokinetika perorálního PRX-112 u pacientů s Gaucherovou chorobou

4. dubna 2014 aktualizováno: Protalix

Průzkumná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti PRX-112 a farmakokinetiky perorální prGCD (Plant Recombinant Human Glucocerebrosidase) u pacientů s Gaucherovou chorobou

Absorpce terapeutických proteinů užívaných perorálně zůstává hlavní překážkou léčby u lidí. Proteiny jsou obecně degradovány enzymy v žaludku a střevě a střevní výstelce, která brání vstřebávání do oběhu. Podávání PRX-112, rostlinné rekombinantní lidské glukocerebrosidázy (prGCD) pomocí rostlinných buněk jako nosného vehikula, může pomoci překonat mnohé z těchto překážek. Stěna rostlinných buněk chrání protein před degradací při jeho transportu přes horní GI a umožňuje uvolnění v dolní části střeva. Studie na zvířatech ukázaly, že prGCD dodané tímto způsobem lze nalézt v krevním řečišti v aktivní formě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato průzkumná, otevřená bezpečnostní a farmakokinetická (PK) studie je navržena tak, aby vyhodnotila dodání prGCD po perorálním podání PRX-112 u pacientů s Gaucherovou chorobou. Subjekty dostanou orální dávku PRX-112 v jediném podání a následně 3 po sobě jdoucí denní podání stejné dávky. Hladiny prGCD v plazmě budou stanoveny ve vybraných časových bodech. Ve vybraných časových bodech budou hodnoceny i bezpečnostní parametry. Zařazení do další dávkové kohorty bude pokračovat po zhodnocení farmakokinetických a bezpečnostních údajů předchozí kohorty. Jiné dávkování může být zvoleno na základě farmakokinetických výsledků první kohorty.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy, 18 let nebo starší.
  • Historická diagnóza Gaucherovy choroby s hladinou aktivity GCD leukocytů ≤3 nmol/mg*h (≤30 % průměrné aktivity referenčního rozmezí)
  • Jedinci, kteří v minulosti nedostávali enzymovou substituční terapii (ERT) nebo substrátovou substituční terapii (SRT) nebo pacienti, kteří nedostali ERT v posledních dvanácti měsících
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 19 až 25 kg/m2 (včetně).
  • Zákaz kouření (na základě prohlášení) po dobu minimálně 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Subjekty v obecně dobrém zdravotním stavu podle názoru zkoušejícího, jak bylo stanoveno na základě lékařské anamnézy, vitálních funkcí a fyzického vyšetření.
  • Negativní sérologické testy na hepatitidu B nebo hepatitidu C při screeningu.
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Ženy ve fertilním věku nebo muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním dvou metod antikoncepce, z nichž jedna musí být bariérová. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří hormonální přípravky, nitroděložní tělísko nebo mužské či ženské kondomy.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakékoli jiné komorbidity než Gaucherovy choroby
  • Přítomnost jakéhokoli onemocnění GIT nebo symptomatologie, u nichž existuje podezření, že souvisí s GIT pomocí GI dotazníku specifického pro studii
  • Subjekty s jakoukoli anamnézou alergické reakce na léky nebo jiné alergie považované za klinicky významné nebo vyloučené ze studie, včetně známých potravinových alergií
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog
  • Subjekty, které darovaly krev během tří měsíců nebo dostávaly deriváty krve nebo plazmy během šesti měsíců před podáním studovaného léku.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku při screeningu nebo do 3 měsíců od podání.
  • Subjekty s neschopností dobře komunikovat s vyšetřovateli a studijním personálem (tj. jazykový problém, špatný mentální vývoj nebo zhoršená mozková funkce).
  • Subjekty, které nespolupracují nebo nechtějí podepsat formulář souhlasu.
  • Těhotné nebo kojící nebo plánující těhotenství během období studie.
  • Použili jakékoli léky (kromě paracetamolu) do 7 dnů od podání studovaného léku, včetně laxativ nebo jiných léků, čajů nebo potravinářských přísad, o nichž je známo, že se používají k léčbě zácpy nebo průjmu.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval soulad subjektu s požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: PRX-112
250 ml resuspendovaných mrkvových buněk podaných orálně ve vehikulu
Lék: PRX-112
Úroveň jedné dávky, čtyři dávky na kohortu
Ostatní jména:
  • rostlina exprimovala rekombinantní lidskou glukocerebrozidázu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 3 dny po poslední dávce
Spontánní hlášení nežádoucích účinků nebo událostí zjištěných během fyzikálního vyšetření nebo klinických laboratorních testů
3 dny po poslední dávce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: Od začátku infuze do 30 hodin po infuzi
Oblast pod křivkou úrovně GCD 0-30 hodin (AUC0-30h)
Od začátku infuze do 30 hodin po infuzi
Maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: Od začátku infuze do 30 hodin po infuzi
Od začátku infuze do 30 hodin po infuzi
Doba maximální koncentrace prGCD (Tmax)
Časové okno: Od začátku infuze do 30 hodin po infuzi
Od začátku infuze do 30 hodin po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Protalix

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. prosince 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. dubna 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PB-112-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení