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Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem PRX-112 bei Patienten mit Morbus Gaucher

4. April 2014 aktualisiert von: Protalix

Eine explorative Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit von PRX-112 und der Pharmakokinetik von oraler prGCD (pflanzenrekombinante humane Glucocerebrosidase) bei Gaucher-Patienten

Die Resorption von oral eingenommenen therapeutischen Proteinen ist nach wie vor die größte Hürde für die Behandlung beim Menschen. Die Proteine ​​werden im Allgemeinen durch Enzyme im Magen und Darm und der Darmschleimhaut abgebaut, die eine Aufnahme in den Kreislauf verhindern. Die Verabreichung von PRX-112, einer pflanzenrekombinanten humanen Glucocerebrosidase (prGCD), die Pflanzenzellen als Trägervehikel verwendet, kann helfen, viele dieser Hürden zu überwinden. Die pflanzliche Zellwand schützt das Protein beim Transport durch den oberen GI vor Abbau und ermöglicht die Freisetzung im unteren Darm. Tierstudien haben gezeigt, dass auf diese Weise abgegebenes prGCD in aktiver Form im Blutkreislauf gefunden werden kann.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese explorative, unverblindete Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) soll die Abgabe von prGCD nach oraler Verabreichung von PRX-112 bei Gaucher-Probanden bewerten. Die Probanden erhalten eine orale Dosis PRX-112 in einer einzigen Verabreichung, gefolgt von 3 aufeinanderfolgenden täglichen Verabreichungen in derselben Dosis. Die prGCD-Spiegel im Plasma werden zu ausgewählten Zeitpunkten bestimmt. Zu ausgewählten Zeitpunkten werden auch Sicherheitsparameter bewertet. Die Aufnahme in die nächste Dosierungskohorte erfolgt, nachdem die pharmakokinetischen und Sicherheitsdaten der vorherigen Kohorte überprüft wurden. Basierend auf den pharmakokinetischen Ergebnissen der ersten Kohorte kann eine andere Dosierung ausgewählt werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen ab 18 Jahren.
  • Frühere Diagnose der Gaucher-Krankheit mit Leukozyten-GCD-Aktivität ≤ 3 nmol/mg*h (≤ 30 % der mittleren Aktivität des Referenzbereichs)
  • Patienten, die in der Vergangenheit keine Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratersatztherapie (SRT) erhalten haben, oder Patienten, die in den letzten zwölf Monaten keine ERT erhalten haben
  • Body-Mass-Index (BMI) 19 bis 25 kg/m2 (inklusive).
  • Nichtraucher (durch Erklärung) für einen Zeitraum von mindestens 6 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Probanden in allgemein guter Gesundheit nach Meinung des Ermittlers, wie anhand der Anamnese, der Vitalfunktionen und einer körperlichen Untersuchung festgestellt.
  • Negative serologische Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Tests beim Screening.
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter oder männliche Probanden mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung von zwei Verhütungsmethoden zustimmen, von denen eine eine Barrieremethode sein muss. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören Hormonpräparate, Intrauterinpessare oder Kondome für Männer oder Frauen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer anderen Komorbidität als der Gaucher-Krankheit
  • Vorhandensein einer GIT-Erkrankung oder -Symptomatik, bei der vermutet wird, dass sie mit einem GIT zusammenhängt, unter Verwendung eines studienspezifischen GI-Fragebogens
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf Medikamente oder andere Allergien, die als klinisch signifikant oder für die Studie ausschließend gelten, einschließlich bekannter Nahrungsmittelallergien
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Probanden, die in den drei Monaten vor der Verabreichung des Studienmedikaments Blut gespendet oder in den sechs Monaten Blut- oder Plasmaderivate erhalten haben.
  • Verwendung eines Prüfpräparats beim Screening oder innerhalb von 3 Monaten nach der Verabreichung.
  • Probanden mit einer Unfähigkeit, gut mit den Ermittlern und dem Studienpersonal zu kommunizieren (d. h. Sprachprobleme, schlechte geistige Entwicklung oder beeinträchtigte Gehirnfunktion).
  • Probanden, die nicht kooperativ oder nicht bereit sind, das Einwilligungsformular zu unterzeichnen.
  • Schwanger oder stillend oder eine Schwangerschaft während des Studienzeitraums planend.
  • Haben innerhalb von 7 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments Medikamente (außer Paracetamol) verwendet, einschließlich Abführmittel oder andere Medikamente, Tees oder Lebensmittelzusatzstoffe, von denen bekannt ist, dass sie zur Behandlung von Verstopfung oder Durchfall verwendet werden.
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: PRX-112
250 ml resuspendierte Karottenzellen werden oral in einem Vehikel verabreicht
Arzneimittel: PRX-112
Einzeldosisstufe, vier Dosen pro Kohorte
Andere Namen:
  • pflanzenexprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Tage nach der letzten Dosis
Spontane Berichte über unerwünschte Ereignisse oder Ereignisse, die während der körperlichen Untersuchung oder klinischen Labortests festgestellt wurden
3 Tage nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Bereich unter der GCD-Pegelkurve 0-30 Stunden (AUC0-30h)
Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Zeitpunkt der maximalen prGCD-Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Protalix

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Dezember 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. April 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. April 2014

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PB-112-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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