Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i farmakokinetyka doustnego PRX-112 u pacjentów z chorobą Gauchera

4 kwietnia 2014 zaktualizowane przez: Protalix

Eksploracyjne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa PRX-112 i farmakokinetyki doustnej prGCD (rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy roślinnej) u pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera

Wchłanianie białek terapeutycznych przyjmowanych doustnie pozostaje główną przeszkodą w leczeniu ludzi. Białka są generalnie rozkładane przez enzymy w żołądku i jelicie oraz w wyściółce jelita, co zapobiega wchłanianiu do krążenia. Podawanie PRX-112, roślinnej rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy (prGCD) przy użyciu komórek roślinnych jako nośnika, może pomóc w pokonaniu wielu z tych przeszkód. Ściana komórkowa roślin chroni białko przed degradacją podczas jego transportu przez górny odcinek przewodu pokarmowego i umożliwia uwalnianie w jelicie dolnym. Badania na zwierzętach wykazały, że dostarczony w ten sposób prGCD można znaleźć w krwioobiegu w postaci aktywnej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To odkrywcze, otwarte badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) ma na celu ocenę dostarczania prGCD po doustnym podaniu PRX-112 pacjentom z chorobą Gauchera. Osobnicy otrzymają doustną dawkę PRX-112 w pojedynczym podaniu, a następnie 3 kolejne dzienne podania w tej samej dawce. Poziomy prGCD w osoczu zostaną określone w wybranych punktach czasowych. Parametry bezpieczeństwa zostaną również ocenione w wybranych punktach czasowych. Rejestracja zostanie przeprowadzona do następnej kohorty dawkowania po dokonaniu przeglądu danych farmakokinetycznych i bezpieczeństwa poprzedniej kohorty. Można wybrać inną dawkę w oparciu o wyniki farmakokinetyczne pierwszej kohorty.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety, 18 lat lub starsi.
  • Historyczne rozpoznanie choroby Gauchera z poziomem aktywności GCD leukocytów ≤3 nmol/mg*h (≤30% średniej aktywności zakresu referencyjnego)
  • Pacjenci, którzy nie otrzymywali w przeszłości enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) lub substratowej terapii zastępczej (SRT) lub pacjenci, którzy nie otrzymywali ERT w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) 19 do 25 kg/m2 (włącznie).
  • Zakaz palenia (zgłoszenie) przez okres co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Pacjenci w ogólnie dobrym stanie zdrowia, w opinii badacza, na podstawie wywiadu medycznego, parametrów życiowych i badania fizykalnego.
  • Negatywne testy serologiczne zapalenia wątroby typu B lub typu C podczas badania przesiewowego.
  • Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch metod antykoncepcji, z których jedna musi być metodą mechaniczną. Dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują produkty hormonalne, wkładki wewnątrzmaciczne lub prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek choroby współistniejącej innej niż choroba Gauchera
  • Obecność jakiejkolwiek choroby przewodu pokarmowego lub symptomatologii podejrzewanej o związek z przewodem pokarmowym przy użyciu kwestionariusza dotyczącego przewodu pokarmowego określonego dla badania
  • Osoby z jakąkolwiek historią reakcji alergicznej na leki lub inne alergie uznane za klinicznie istotne lub wykluczające się z badania, w tym znane alergie pokarmowe
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków
  • Osoby, które oddały krew w ciągu trzech miesięcy lub otrzymały pochodne krwi lub osocza w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających podanie badanego leku.
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku podczas badania przesiewowego lub w ciągu 3 miesięcy od podania.
  • Pacjenci z niezdolnością do dobrego komunikowania się z badaczami i personelem badawczym (tj. Problem językowy, słaby rozwój umysłowy lub upośledzenie funkcji mózgu).
  • Osoby, które nie chcą współpracować lub nie chcą podpisać formularza zgody.
  • Ciąża lub karmienie piersią lub planowanie ciąży w okresie badania.
  • Zażyli jakiekolwiek leki (z wyjątkiem paracetamolu) w ciągu 7 dni od podania badanego leku, w tym środki przeczyszczające lub inne leki, herbaty lub dodatki do żywności, o których wiadomo, że są stosowane w leczeniu zaparć lub biegunki.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: PRX-112
250 ml ponownie zawieszonych komórek marchwi podanych doustnie w nośniku
Lek: PRX-112
Poziom pojedynczej dawki, cztery dawki na kohortę
Inne nazwy:
  • wyrażana w roślinach rekombinowana ludzka glukocerebrozydaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 dni po ostatniej dawce
Spontaniczne doniesienia o zdarzeniach niepożądanych lub zdarzeniach zidentyfikowanych podczas badania fizykalnego lub klinicznych badań laboratoryjnych
3 dni po ostatniej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Pole pod krzywą poziomu GCD 0-30 godzin (AUC0-30h)
Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Czas maksymalnego stężenia prGCD (Tmax)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Protalix

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 kwietnia 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PB-112-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami