Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI) Léčba epizod akutního krvácení podle režimu na vyžádání

14. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

FÁZE 3, PROSPEKTIVNÍ, OTEVŘENÁ, RANDOMIZOVANÁ STUDIE K HODNOCENÍ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI REKOMBINANTNÍHO AKTIVOVANÉHO FVII BI (rFVIIa BI) V LÉČBĚ BEPIZOD AKUTNÍHO KRVÁCENÍ V REŽIMU NA VYŽÁDÁNÍ U INTELIGENTNÍHO PACIENTA WI NEBO

Účelem studie je stanovit účinnost a bezpečnost rFVIIa BI jako součásti šestiměsíčního léčebného režimu na vyžádání u subjektů s hemofilií A nebo B s inhibitory.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Nara, Japonsko, 6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 1600023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa, Polsko, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumunsko
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Ruská Federace
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • Tchaj-wan
      • Taipei City, Tchaj-wan, 11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • Ukrajina
      • Donetsk, Ukrajina, 83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev, Ukrajina, 79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv, Ukrajina
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem je muž s hemofilií A nebo B s inhibitory, s vysokým titrem (≥5 jednotek Bethesda (BU)) nebo historicky vysokou anamnestickou odpovědí.
  • Účastníkovi je v době promítání 12 až 65 let.
  • Účastník v současné době používá nebo používal bypassová činidla pro léčbu krvácivých epizod.
  • Účastník má roční míru krvácení 5 nebo více krvácivých epizod za rok v průměru za 2 roky před návštěvou screeningu.
  • Účastník má výkonnostní skóre Karnofsky ≥60.
  • Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV-) buď testem na protilátky nebo polymerázovou řetězovou reakcí (PCR); nebo pozitivní na virus hepatitidy C (HCV+) se stabilním onemocněním jater.
  • Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV-) nebo HIV+ se stabilním onemocněním, počet CD4+ ≥200 buněk/mm^3 při screeningu.
  • Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Účastník není ochoten přistoupit k léčebnému schématu na vyžádání.
  • Účastník je při screeningu pozitivní na inhibitor FVII.
  • Účastník má klinicky symptomatické onemocnění jater.
  • Účastník má počet krevních destiček <100 000/µl.

  • Použití α-interferonu s ribavirinem nebo bez ribavirinu je plánováno pro účastníka infikovaného HCV nebo použití inhibitoru proteázy pro účastníka infikovaného HIV.

    • Nárok mají účastníci, kteří v současné době užívají některý z těchto léků po dobu ≥ 30 dnů.
  • Účastník má známou přecitlivělost na rFVIIa, křeččí nebo myší proteiny nebo Tween 80.
  • Účastník má známou anamnézu toho, že nereagoval na léčbu krvácivých epizod rFVIIa.
  • Účastník má v anamnéze tromboembolickou příhodu nebo diagnózu jiných onemocnění, které mohou u účastníka zvýšit riziko tromboembolických komplikací.
  • Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast na jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
  • Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.
  • Účastník je naplánován na operaci během období studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: < 3 dávky 90 ug/kg rFVIIa BI
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se přibližně každé 3 hodiny jako intravenózní bolusová injekce na vyžádání
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se jako jediná intravenózní bolusová injekce na vyžádání
Experimentální: Jedna dávka 270 ug/kg rFVIIa BI
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se přibližně každé 3 hodiny jako intravenózní bolusová injekce na vyžádání
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se jako jediná intravenózní bolusová injekce na vyžádání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento epizody krvácení s „úspěšnou léčbou“
Časové okno: do 12 hodin po první dávce
Do 12 hodin po první dávce není potřeba žádný další hemostatický přípravek, kromě předepsaného dávkovacího režimu.
do 12 hodin po první dávce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu pro každou epizodu krvácení
Časové okno: do 24 hodin od infuze
Účastníci hodnotili léčbu každé krvácivé epizody. Pokud léčba probíhala pod přímým dohledem ošetřujícího lékaře, lékař hodnotil odpověď. Hodnocení na základě 4 bodové stupnice; VÝBORNÉ - úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení (otok, citlivost, zmenšení rozsahu pohybu [pro krvácení do svalů]) do 9 hodin od zahájení léčby. Ke kontrole krvácení není nutná žádná další infuze, kromě předepsaného dávkovacího režimu. DOBRÁ - Podstatná úleva od bolesti a/nebo zastavení objektivních známek krvácení do 9 hodin od zahájení léčby. Ke kontrole krvácení není nutná žádná další infuze, kromě předepsaného dávkovacího režimu. STŘEDNÍ - mírné zmírnění bolesti a mírné zlepšení známek krvácení do 9 hodin od zahájení léčby. Vyžaduje další infuzi nad rámec léčebného režimu. ŽÁDNÉ – Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší. ÚSPĚŠNÉ = VÝBORNÉ nebo DOBRÉ.
do 24 hodin od infuze
Procento klinických respondentů (kontrola trvalého krvácení) pro všechny epizody akutního krvácení
Časové okno: 24 hodin po infuzi
Klinická odpověď definovaná jako trvalá kontrola krvácení (nevyžaduje se žádná další hemostatická medikace včetně rFVIIa BI mezi 12 a 24 hodinami po první infuzi úspěšně léčené krvácivé epizody).
24 hodin po infuzi
Bezpečnost a snášenlivost léčebných režimů na základě klinického hodnocení procenta účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 6 měsíců (po celou dobu studia)
Bezpečnost byla určena počtem AE (jak závažné AE [SAEs], tak nezávažné AE [nsAE]). Tolerabilita byla stanovena počtem AE souvisejících s rFVIIa BI (jak SAE, tak nsAE), jak bylo stanoveno hodnocením kauzality AE zkoušejícím. AE byl považován za související, pokud výzkumník usoudil, že AE je „možná související" nebo „pravděpodobně související" s rFVIIa BI. Procento účastníků s AE bylo prezentováno podle závažnosti (SAE, nsAE), závažnosti (mírné, střední nebo těžké) a kauzality (související nebo nesouvisející s rFVIIa BI).
6 měsíců (po celou dobu studia)
Bezpečnost a snášenlivost léčebných režimů na základě klinického hodnocení nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 6 měsíců (po celou dobu studia)
Bezpečnost byla určena počtem AE (jak závažné AE [SAEs], tak nezávažné AE [nsAE]). Tolerabilita byla stanovena počtem AE souvisejících s rFVIIa BI (jak SAE, tak nsAE), jak bylo stanoveno hodnocením kauzality AE zkoušejícím. AE byla považována za související, pokud vyšetřovatel usoudí, že AE je "možná související" nebo "pravděpodobně související" s rFVIIa BI. Procento nežádoucích účinků bylo prezentováno podle závažnosti (SAE, nsAE), závažnosti (mírné, střední nebo závažné) a kauzality (související nebo nesouvisející [s rFVIIa BI]).
6 měsíců (po celou dobu studia)
Procento účastníků s vývojem inhibitorů k FVII
Časové okno: 6 měsíců (po celou dobu studia)
Vývoj rFVII inhibitorů nebo FVIIa vázajících protilátek během studie.
6 měsíců (po celou dobu studia)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Baxalta now part of Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 021101
  • 2011-006294-26 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení