Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI) Léčba epizod akutního krvácení podle režimu na vyžádání

14. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

FÁZE 3, PROSPEKTIVNÍ, OTEVŘENÁ, RANDOMIZOVANÁ STUDIE K HODNOCENÍ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI REKOMBINANTNÍHO AKTIVOVANÉHO FVII BI (rFVIIa BI) V LÉČBĚ BEPIZOD AKUTNÍHO KRVÁCENÍ V REŽIMU NA VYŽÁDÁNÍ U INTELIGENTNÍHO PACIENTA WI NEBO

Účelem studie je stanovit účinnost a bezpečnost rFVIIa BI jako součásti šestiměsíčního léčebného režimu na vyžádání u subjektů s hemofilií A nebo B s inhibitory.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Nara, Japonsko, 6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 1600023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa, Polsko, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumunsko
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Ruská Federace
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • Tchaj-wan
      • Taipei City, Tchaj-wan, 11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • Ukrajina
      • Donetsk, Ukrajina, 83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev, Ukrajina, 79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv, Ukrajina
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem je muž s hemofilií A nebo B s inhibitory, s vysokým titrem (≥5 jednotek Bethesda (BU)) nebo historicky vysokou anamnestickou odpovědí.
  • Účastníkovi je v době promítání 12 až 65 let.
  • Účastník v současné době používá nebo používal bypassová činidla pro léčbu krvácivých epizod.
  • Účastník má roční míru krvácení 5 nebo více krvácivých epizod za rok v průměru za 2 roky před návštěvou screeningu.
  • Účastník má výkonnostní skóre Karnofsky ≥60.
  • Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV-) buď testem na protilátky nebo polymerázovou řetězovou reakcí (PCR); nebo pozitivní na virus hepatitidy C (HCV+) se stabilním onemocněním jater.
  • Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV-) nebo HIV+ se stabilním onemocněním, počet CD4+ ≥200 buněk/mm^3 při screeningu.
  • Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Účastník není ochoten přistoupit k léčebnému schématu na vyžádání.
  • Účastník je při screeningu pozitivní na inhibitor FVII.
  • Účastník má klinicky symptomatické onemocnění jater.
  • Účastník má počet krevních destiček <100 000/µl.

  • Použití α-interferonu s ribavirinem nebo bez ribavirinu je plánováno pro účastníka infikovaného HCV nebo použití inhibitoru proteázy pro účastníka infikovaného HIV.

    • Nárok mají účastníci, kteří v současné době užívají některý z těchto léků po dobu ≥ 30 dnů.
  • Účastník má známou přecitlivělost na rFVIIa, křeččí nebo myší proteiny nebo Tween 80.
  • Účastník má známou anamnézu toho, že nereagoval na léčbu krvácivých epizod rFVIIa.
  • Účastník má v anamnéze tromboembolickou příhodu nebo diagnózu jiných onemocnění, které mohou u účastníka zvýšit riziko tromboembolických komplikací.
  • Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánována účast na jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
  • Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.
  • Účastník je naplánován na operaci během období studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: < 3 dávky 90 ug/kg rFVIIa BI
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se přibližně každé 3 hodiny jako intravenózní bolusová injekce na vyžádání
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se jako jediná intravenózní bolusová injekce na vyžádání
Experimentální: Jedna dávka 270 ug/kg rFVIIa BI
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se přibližně každé 3 hodiny jako intravenózní bolusová injekce na vyžádání
Biologický: Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Podává se jako jediná intravenózní bolusová injekce na vyžádání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento epizody krvácení s „úspěšnou léčbou“
Časové okno: do 12 hodin po první dávce
Do 12 hodin po první dávce není potřeba žádný další hemostatický přípravek, kromě předepsaného dávkovacího režimu.
do 12 hodin po první dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu pro každou epizodu krvácení
Časové okno: do 24 hodin od infuze
Účastníci hodnotili léčbu každé krvácivé epizody. Pokud léčba probíhala pod přímým dohledem ošetřujícího lékaře, lékař hodnotil odpověď. Hodnocení na základě 4 bodové stupnice; VÝBORNÉ - úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení (otok, citlivost, zmenšení rozsahu pohybu [pro krvácení do svalů]) do 9 hodin od zahájení léčby. Ke kontrole krvácení není nutná žádná další infuze, kromě předepsaného dávkovacího režimu. DOBRÁ - Podstatná úleva od bolesti a/nebo zastavení objektivních známek krvácení do 9 hodin od zahájení léčby. Ke kontrole krvácení není nutná žádná další infuze, kromě předepsaného dávkovacího režimu. STŘEDNÍ - mírné zmírnění bolesti a mírné zlepšení známek krvácení do 9 hodin od zahájení léčby. Vyžaduje další infuzi nad rámec léčebného režimu. ŽÁDNÉ – Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší. ÚSPĚŠNÉ = VÝBORNÉ nebo DOBRÉ.
do 24 hodin od infuze
Procento klinických respondentů (kontrola trvalého krvácení) pro všechny epizody akutního krvácení
Časové okno: 24 hodin po infuzi
Klinická odpověď definovaná jako trvalá kontrola krvácení (nevyžaduje se žádná další hemostatická medikace včetně rFVIIa BI mezi 12 a 24 hodinami po první infuzi úspěšně léčené krvácivé epizody).
24 hodin po infuzi
Bezpečnost a snášenlivost léčebných režimů na základě klinického hodnocení procenta účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 6 měsíců (po celou dobu studia)
Bezpečnost byla určena počtem AE (jak závažné AE [SAEs], tak nezávažné AE [nsAE]). Tolerabilita byla stanovena počtem AE souvisejících s rFVIIa BI (jak SAE, tak nsAE), jak bylo stanoveno hodnocením kauzality AE zkoušejícím. AE byl považován za související, pokud výzkumník usoudil, že AE je „možná související" nebo „pravděpodobně související" s rFVIIa BI. Procento účastníků s AE bylo prezentováno podle závažnosti (SAE, nsAE), závažnosti (mírné, střední nebo těžké) a kauzality (související nebo nesouvisející s rFVIIa BI).
6 měsíců (po celou dobu studia)
Bezpečnost a snášenlivost léčebných režimů na základě klinického hodnocení nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 6 měsíců (po celou dobu studia)
Bezpečnost byla určena počtem AE (jak závažné AE [SAEs], tak nezávažné AE [nsAE]). Tolerabilita byla stanovena počtem AE souvisejících s rFVIIa BI (jak SAE, tak nsAE), jak bylo stanoveno hodnocením kauzality AE zkoušejícím. AE byla považována za související, pokud vyšetřovatel usoudí, že AE je "možná související" nebo "pravděpodobně související" s rFVIIa BI. Procento nežádoucích účinků bylo prezentováno podle závažnosti (SAE, nsAE), závažnosti (mírné, střední nebo závažné) a kauzality (související nebo nesouvisející [s rFVIIa BI]).
6 měsíců (po celou dobu studia)
Procento účastníků s vývojem inhibitorů k FVII
Časové okno: 6 měsíců (po celou dobu studia)
Vývoj rFVII inhibitorů nebo FVIIa vázajících protilátek během studie.
6 měsíců (po celou dobu studia)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

11. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

11. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2012

První zveřejněno (Odhad)

28. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 021101
  • 2011-006294-26 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní faktor VIIa BI (rFVIIa BI)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit