Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba IVIG u systémové sklerózy

13. července 2018 aktualizováno: Georgetown University

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti intravenózní léčby imunoglobulinem u pacientů se systémovou sklerózou

Účelem tohoto výzkumu je studovat účinky Privigenu (intravenózního imunoglobulinu) na kůži u pacientů se sklerodermií. Této studie iniciované výzkumnými pracovníky v Georgetown University Hospital a Johns Hopkins Hospital se zúčastní přibližně 24 subjektů. Toto studium bude trvat jeden rok (12 měsíců). Tento výzkum se provádí, protože systémová skleróza může způsobit vážné, progresivní postižení orgánů. Vyšetřovatelé doufají, že tato studijní léčba zlepší výsledky u tohoto onemocnění, včetně postižení kůže, svalů, kloubů, gastrointestinálního traktu a plic.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vyšetřovatelé navrhují dvojitě zaslepenou kontrolovanou studii s 24 pacienty s Privigen® (Immune Globulin Intravenózní (lidská), 10% tekutá léčba) s randomizací 3:1. Subjektům se sklerodermií budou podávány 2 g/kg/měsíc Privigen® nebo placebo (Albuminar®-5) po dobu 6 měsíců. Sklerodermie je obecně progresivní onemocnění, a zatímco u některých pacientů se kůže časem zlepšuje, jiní mají progresivní onemocnění navzdory agresivní léčbě. Také spontánní zlepšení v jiných orgánových systémech je ještě méně pravděpodobné. Pacienti zařazení do studie nebudou v posledních 4 měsících reagovat na standardní péči. Výzkumníci se tedy domnívají, že jakékoli skutečně pozorované zlepšení lze připsat léčbě IVIG. Vzhledem k tomu, že se jedná o pilotní studii, budou nutné budoucí větší kontrolované studie, aby byla jasně prokázána účinnost, ale výzkumníci doufají, že tato studie nám dá signály, které povedou budoucí klinickou studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Johns Hopkins Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Difuzní systémová skleróza s aktivním postižením kůže, jak je definováno jako mRSS >12, bez zlepšení nebo zhoršení v předchozích 4 měsících navzdory léčbě methotrexátem, cellceptem, imuranem nebo anti-TNF látkou;
  • 18 let nebo starší;
  • Trvání onemocnění méně než 5 let od prvního ne-Raynaudova příznaku sklerodermie.

Kritéria vyloučení:

  • Použití více než 10 mg prednisonu nebo jakékoli dávky cytoxanu, d-penicilaminu nebo rituximabu v posledních 3 měsících;
  • Historie hluboké žilní trombózy (DVT), mrtvice nebo jiného tromboembolického jevu;
  • Anafylaxe nebo jiná závažná reakce na lidskou krev nebo krevní produkty v anamnéze.
  • Absolutní nedostatek IgA
  • Předchozí příjem IVIg léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Privigen
Privigen je sterilní, 10% proteinový tekutý přípravek polyvalentního lidského imunoglobulinu G (IgG) připravený k použití k intravenóznímu podání. Subjektům budou podávány 2 g/kg/měsíc IVIG po dobu 6 měsíců. Každá dávka bude rozdělena do 2 až 4 infuzí v po sobě jdoucích dnech, aby se dosáhlo celkové měsíční dávky.
Biologický: Privigen
Subjekty budou dostávat 2 g/kg/měsíc Privigen® po dobu 6 měsíců, pokud jsou randomizovány do léčebné skupiny.
Komparátor placeba: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 je sterilní roztok albuminu získaný z velkých zásob dospělé lidské žilní plazmy a použitý jako placebo v této studii. Albuminar-5 bude podáván intravenózní cestou a každá dávka bude rozdělena do 2 až 4 infuzí v po sobě jdoucích dnech, aby se dosáhlo celkové měsíční dávky.
Biologický: Privigen
Subjekty budou dostávat 2 g/kg/měsíc Privigen® po dobu 6 měsíců, pokud jsou randomizovány do léčebné skupiny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Studovat účinky IVIG na kůži u pacientů se sklerodermií
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
K určení změn na kůži bude použito upravené Rodnan Skin Score (mRSS).
Na 4měsíční návštěvě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit jakoukoli toxicitu IVIG u sklerodermie
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
Laboratorní vyšetření (kompletní krevní obraz (CBC) včetně jater a elektrolytů s diferenciací, kompletní metabolický profil (CMP) včetně kreatininu a Coombsův test) budou prováděna měsíčně za účelem sledování toxicity.
Na 4měsíční návštěvě
Vyhodnotit účinky IVIG na plicní funkce
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
K určení těchto změn budou provedeny funkční testy plic (PFT).
Na 4měsíční návštěvě
Svalové, kloubní a zánětlivé parametry
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
Provádí se provedením fyzické zkoušky
Na 4měsíční návštěvě

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Studovat účinky IVIG na kůži u pacientů se sklerodermií
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
K určení změn na kůži bude použito upravené Rodnan Skin Score (mRSS).
Při 6měsíční návštěvě
Stanovit jakoukoli toxicitu IVIG u sklerodermie
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
Laboratorní vyšetření (kompletní krevní obraz (CBC) včetně jater a elektrolytů s diferenciací, kompletní metabolický profil (CMP) včetně kreatininu a Coombsův test) budou prováděna měsíčně za účelem sledování toxicity.
Při 6měsíční návštěvě
Vyhodnotit účinky IVIG na plicní funkce
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
K určení těchto změn budou provedeny funkční testy plic (PFT).
Při 6měsíční návštěvě
Studovat biologické účinky IVIG na genová pole v kožních biopsiích
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
Při základní návštěvě a návštěvě v měsíci 6 bude provedena biopsie kůže, aby se určily biologické účinky IVIG na kůži.
Při 6měsíční návštěvě
Svalové, kloubní a zánětlivé parametry
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
K určení těchto změn bude provedeno fyzické vyšetření
Při 6měsíční návštěvě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Georgetown University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
CSL Behring

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. ledna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. července 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00000052

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení