Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

IVIG-behandling ved systemisk sklerose

13. juli 2018 opdateret af: Georgetown University

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs immunglobulinbehandling hos patienter med systemisk sklerose

Formålet med denne forskning er at undersøge virkningerne af Privigen (intravenøst ​​immunglobulin) på huden hos patienter med sklerodermi. Cirka 24 forsøgspersoner vil deltage i dette investigator-initierede studie på Georgetown University Hospital og Johns Hopkins Hospital. Denne undersøgelse vil vare i et år (12 måneder). Denne forskning udføres, fordi systemisk sklerose kan forårsage alvorlig, progressiv organinvolvering. Forskerne håber, at denne undersøgelsesbehandling vil forbedre resultaterne af denne sygdom, herunder hud-, muskel-, led-, mave-tarm- og lungepåvirkning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne foreslår et dobbeltblindt kontrolleret forsøg med 24 patienter med Privigen® (immun globulin intravenøst ​​(humant), 10 % væskebehandling) med 3:1 randomisering. Personer med sklerodermi vil få 2 g/kg/md. Privigen® eller placebo (Albuminar®-5) i 6 måneder. Sklerodermi er generelt en progressiv sygdom, og mens huden forbedres med tiden hos nogle patienter, har andre en progressiv sygdom på trods af aggressiv behandling. Også spontan forbedring i andre organsystemer er endnu mindre sandsynlig. Patienter, der deltager i forsøget, vil ikke have reageret på standardbehandling i løbet af de sidste 4 måneder. Efterforskerne mener således, at enhver faktisk observeret forbedring kan tilskrives IVIG-behandlingen. Da dette er et pilotstudie, vil fremtidige større kontrollerede forsøg være nødvendige for klart at demonstrere effektiviteten, men efterforskerne håber, at denne undersøgelse vil give os signaler, der vil guide det fremtidige kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diffus systemisk sklerose med aktiv hudinvolvering som defineret som en mRSS >12, uden forbedring eller forværring i de foregående 4 måneder på trods af behandling med methotrexat, cellcept, imuran eller anti-TNF-middel;
  • 18 år eller ældre;
  • Sygdomsvarighed på mindre end 5 år fra det første ikke-Raynauds symptom på sklerodermi.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af mere end 10 mg prednison eller en hvilken som helst dosis cytoxan, d-penicillamin eller rituximab inden for de sidste 3 måneder;
  • Anamnese med dyb venetrombose (DVT), slagtilfælde eller andet tromboembolisk fænomen;
  • Anamnese med anafylaksi eller anden alvorlig reaktion på humant blod eller blodprodukter.
  • Absolut IgA-mangel
  • En forudgående modtagelse af IVIg-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Privigen
Privigen er et brugsklart, sterilt, 10 % proteinvæskepræparat af polyvalent humant immunglobulin G (IgG) til intravenøs administration. Forsøgspersonerne vil få 2 g/kg/måned IVIG i 6 måneder. Hver dosis opdeles i 2 til 4 infusioner på på hinanden følgende dage for at opnå den samlede månedlige dosis.
Biologisk: Privigen
Forsøgspersoner vil modtage 2 g/kg/måned Privigen® i 6 måneder, hvis de er randomiseret til behandlingsgruppen.
Placebo komparator: Placebo (album-5)
Albuminar-5 er en steril opløsning af albumin opnået fra store puljer af voksent menneskeligt venøst ​​plasma og brugt som placebo i denne undersøgelse. Albuminar-5 vil blive administreret intravenøst, og hver dosis vil blive opdelt i 2 til 4 infusioner på på hinanden følgende dage for at opnå den samlede månedlige dosis.
Biologisk: Privigen
Forsøgspersoner vil modtage 2 g/kg/måned Privigen® i 6 måneder, hvis de er randomiseret til behandlingsgruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At studere virkningerne af IVIG på huden hos patienter med sklerodermi
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Den modificerede Rodnan Skin Score (mRSS) vil blive brugt til at bestemme ændringerne i huden
Ved 4 måneders besøg

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme eventuel toksicitet af IVIG ved sklerodermi
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Laboratorievurderinger (Complete Blood Count (CBC) inklusive lever og elektrolytter med differentiering, Complete Metabolic Profile (CMP) inklusive kreatinin og Coombs-test) vil blive udført månedligt for at overvåge toksicitet.
Ved 4 måneders besøg
At evaluere virkningerne af IVIG på lungefunktionen
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Lungefunktionstests (PFT'er) vil blive udført for at bestemme disse ændringer.
Ved 4 måneders besøg
Muskel-, led- og inflammatoriske parametre
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Udført ved at udføre en fysisk undersøgelse
Ved 4 måneders besøg

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At studere virkningerne af IVIG på huden hos patienter med sklerodermi
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
Den modificerede Rodnan Skin Score (mRSS) vil blive brugt til at bestemme ændringerne i huden
Ved 6 måneders besøg
For at bestemme eventuel toksicitet af IVIG ved sklerodermi
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
Laboratorievurderinger (Complete Blood Count (CBC) inklusive lever og elektrolytter med differentiering, Complete Metabolic Profile (CMP) inklusive kreatinin og Coombs-test) vil blive udført månedligt for at overvåge toksicitet.
Ved 6 måneders besøg
At evaluere virkningerne af IVIG på lungefunktionen
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
Lungefunktionstests (PFT'er) vil blive udført for at bestemme disse ændringer.
Ved 6 måneders besøg
At studere de biologiske virkninger af IVIG på genarrays i hudbiopsier
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
En hudbiopsi vil blive taget ved baseline og måned 6 besøg for at bestemme de biologiske virkninger af IVIG på huden.
Ved 6 måneders besøg
Muskel-, led- og inflammatoriske parametre
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
En fysisk undersøgelse vil blive udført for at fastslå disse ændringer
Ved 6 måneders besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Georgetown University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CSL Behring

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2018

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. februar 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juli 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00000052

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger