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Trattamento IVIG nella sclerosi sistemica

13 luglio 2018 aggiornato da: Georgetown University

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con immunoglobuline per via endovenosa in pazienti con sclerosi sistemica

Lo scopo di questa ricerca è studiare gli effetti di Privigen (immunoglobulina endovenosa) sulla pelle in pazienti con sclerodermia. Circa 24 soggetti prenderanno parte a questo studio avviato dai ricercatori presso il Georgetown University Hospital e il Johns Hopkins Hospital. Questo studio durerà per un anno (12 mesi). Questa ricerca viene condotta perché la sclerosi sistemica può causare un coinvolgimento d'organo grave e progressivo. I ricercatori sperano che questo trattamento in studio migliorerà i risultati di questa malattia, compreso il coinvolgimento della pelle, dei muscoli, delle articolazioni, del tratto gastrointestinale e dei polmoni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono uno studio controllato in doppio cieco su 24 pazienti con Privigen® (Immune Globulin Intravenous (Human), 10% liquid treatment) con randomizzazione 3:1. Ai soggetti con sclerodermia verranno somministrati 2 g/kg/mese di Privigen® o placebo (Albuminar®-5) per 6 mesi. La sclerodermia è generalmente una malattia progressiva e mentre la pelle migliora con il tempo in alcuni pazienti, altri hanno una malattia progressiva nonostante il trattamento aggressivo. Inoltre, il miglioramento spontaneo in altri sistemi di organi è ancora meno probabile. I pazienti inseriti nello studio non avranno risposto al trattamento standard di cura negli ultimi 4 mesi. Pertanto, i ricercatori ritengono che qualsiasi miglioramento effettivo osservato possa essere attribuito al trattamento IVIG. Poiché si tratta di uno studio pilota, saranno necessari futuri studi controllati più ampi per dimostrare chiaramente l'efficacia, ma i ricercatori sperano che questo studio ci dia segnali che guideranno la futura sperimentazione clinica.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sclerosi sistemica diffusa con coinvolgimento cutaneo attivo definito come mRSS >12, senza miglioramento o peggioramento nei 4 mesi precedenti nonostante il trattamento con metotrexato, cellcept, imuran o agente anti-TNF;
  • 18 anni o più;
  • Durata della malattia inferiore a 5 anni dal primo sintomo di sclerodermia non di Raynaud.

Criteri di esclusione:

  • Uso di più di 10 mg di prednisone o qualsiasi dose di cytoxan, d-penicillamina o rituximab negli ultimi 3 mesi;
  • Storia di trombosi venosa profonda (TVP), ictus o altri fenomeni tromboembolici;
  • Storia di anafilassi o altra grave reazione al sangue umano o ai suoi derivati.
  • Deficit assoluto di IgA
  • Una precedente ricezione del trattamento IVIg

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Privigen
Privigen è una preparazione liquida pronta per l'uso, sterile, proteica al 10% di immunoglobulina umana polivalente G (IgG) per somministrazione endovenosa. Ai soggetti verranno somministrati 2 g/kg/mese di IVIG per 6 mesi. Ogni dose sarà suddivisa in 2-4 infusioni in giorni consecutivi per raggiungere la dose mensile totale.
Biologico: Privigen
I soggetti riceveranno 2 g/kg/mese di Privigen® per 6 mesi se randomizzati nel gruppo di trattamento.
Comparatore placebo: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 è una soluzione sterile di albumina ottenuta da grandi pool di plasma venoso umano adulto e utilizzata come placebo in questo studio. Albuminar-5 sarà somministrato per via endovenosa e ciascuna dose sarà suddivisa in 2-4 infusioni in giorni consecutivi per raggiungere la dose mensile totale.
Biologico: Privigen
I soggetti riceveranno 2 g/kg/mese di Privigen® per 6 mesi se randomizzati nel gruppo di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per studiare gli effetti di IVIG sulla pelle nei pazienti con sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato verrà utilizzato per determinare i cambiamenti nella pelle
Alla visita di 4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare l'eventuale tossicità delle IVIG nella sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Le valutazioni di laboratorio (emocromo completo (CBC) inclusi fegato ed elettroliti con differenziazione, profilo metabolico completo (CMP) inclusa la creatinina e test di Coombs) verranno eseguite mensilmente per monitorare la tossicità.
Alla visita di 4 mesi
Per valutare gli effetti di IVIG sulla funzione polmonare
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Verranno eseguiti test di funzionalità polmonare (PFT) per determinare questi cambiamenti.
Alla visita di 4 mesi
Parametri muscolari, articolari e infiammatori
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Fatto eseguendo un esame fisico
Alla visita di 4 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per studiare gli effetti di IVIG sulla pelle nei pazienti con sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato verrà utilizzato per determinare i cambiamenti nella pelle
Alla visita di 6 mesi
Determinare l'eventuale tossicità delle IVIG nella sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Le valutazioni di laboratorio (emocromo completo (CBC) inclusi fegato ed elettroliti con differenziazione, profilo metabolico completo (CMP) inclusa la creatinina e test di Coombs) verranno eseguite mensilmente per monitorare la tossicità.
Alla visita di 6 mesi
Per valutare gli effetti di IVIG sulla funzione polmonare
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Verranno eseguiti test di funzionalità polmonare (PFT) per determinare questi cambiamenti.
Alla visita di 6 mesi
Studiare gli effetti biologici delle IVIG sugli array genici nelle biopsie cutanee
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Una biopsia cutanea verrà eseguita alla visita di base e al mese 6 per determinare gli effetti biologici delle IVIG sulla pelle.
Alla visita di 6 mesi
Parametri muscolari, articolari e infiammatori
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Verrà eseguito un esame fisico per determinare questi cambiamenti
Alla visita di 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Georgetown University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
CSL Behring

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 luglio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Pro00000052

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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