Léčba IVIG u systémové sklerózy
13. července 2018 aktualizováno: Georgetown University
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti intravenózní léčby imunoglobulinem u pacientů se systémovou sklerózou
Účelem tohoto výzkumu je studovat účinky Privigenu (intravenózního imunoglobulinu) na kůži u pacientů se sklerodermií.
Této studie iniciované výzkumnými pracovníky v Georgetown University Hospital a Johns Hopkins Hospital se zúčastní přibližně 24 subjektů.
Toto studium bude trvat jeden rok (12 měsíců).
Tento výzkum se provádí, protože systémová skleróza může způsobit vážné, progresivní postižení orgánů.
Vyšetřovatelé doufají, že tato studijní léčba zlepší výsledky u tohoto onemocnění, včetně postižení kůže, svalů, kloubů, gastrointestinálního traktu a plic.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vyšetřovatelé navrhují dvojitě zaslepenou kontrolovanou studii s 24 pacienty s Privigen® (Immune Globulin Intravenózní (lidská), 10% tekutá léčba) s randomizací 3:1.
Subjektům se sklerodermií budou podávány 2 g/kg/měsíc Privigen® nebo placebo (Albuminar®-5) po dobu 6 měsíců.
Sklerodermie je obecně progresivní onemocnění, a zatímco u některých pacientů se kůže časem zlepšuje, jiní mají progresivní onemocnění navzdory agresivní léčbě.
Také spontánní zlepšení v jiných orgánových systémech je ještě méně pravděpodobné.
Pacienti zařazení do studie nebudou v posledních 4 měsících reagovat na standardní péči.
Výzkumníci se tedy domnívají, že jakékoli skutečně pozorované zlepšení lze připsat léčbě IVIG.
Vzhledem k tomu, že se jedná o pilotní studii, budou nutné budoucí větší kontrolované studie, aby byla jasně prokázána účinnost, ale výzkumníci doufají, že tato studie nám dá signály, které povedou budoucí klinickou studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Difuzní systémová skleróza s aktivním postižením kůže, jak je definováno jako mRSS >12, bez zlepšení nebo zhoršení v předchozích 4 měsících navzdory léčbě methotrexátem, cellceptem, imuranem nebo anti-TNF látkou;
- 18 let nebo starší;
- Trvání onemocnění méně než 5 let od prvního ne-Raynaudova příznaku sklerodermie.
Kritéria vyloučení:
- Použití více než 10 mg prednisonu nebo jakékoli dávky cytoxanu, d-penicilaminu nebo rituximabu v posledních 3 měsících;
- Historie hluboké žilní trombózy (DVT), mrtvice nebo jiného tromboembolického jevu;
- Anafylaxe nebo jiná závažná reakce na lidskou krev nebo krevní produkty v anamnéze.
- Absolutní nedostatek IgA
- Předchozí příjem IVIg léčby
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Privigen
Privigen je sterilní, 10% proteinový tekutý přípravek polyvalentního lidského imunoglobulinu G (IgG) připravený k použití k intravenóznímu podání.
Subjektům budou podávány 2 g/kg/měsíc IVIG po dobu 6 měsíců.
Každá dávka bude rozdělena do 2 až 4 infuzí v po sobě jdoucích dnech, aby se dosáhlo celkové měsíční dávky.
|
Subjekty budou dostávat 2 g/kg/měsíc Privigen® po dobu 6 měsíců, pokud jsou randomizovány do léčebné skupiny.
|
|
Komparátor placeba: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 je sterilní roztok albuminu získaný z velkých zásob dospělé lidské žilní plazmy a použitý jako placebo v této studii.
Albuminar-5 bude podáván intravenózní cestou a každá dávka bude rozdělena do 2 až 4 infuzí v po sobě jdoucích dnech, aby se dosáhlo celkové měsíční dávky.
|
Subjekty budou dostávat 2 g/kg/měsíc Privigen® po dobu 6 měsíců, pokud jsou randomizovány do léčebné skupiny.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studovat účinky IVIG na kůži u pacientů se sklerodermií
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
|
K určení změn na kůži bude použito upravené Rodnan Skin Score (mRSS).
|
Na 4měsíční návštěvě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovit jakoukoli toxicitu IVIG u sklerodermie
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
|
Laboratorní vyšetření (kompletní krevní obraz (CBC) včetně jater a elektrolytů s diferenciací, kompletní metabolický profil (CMP) včetně kreatininu a Coombsův test) budou prováděna měsíčně za účelem sledování toxicity.
|
Na 4měsíční návštěvě
|
|
Vyhodnotit účinky IVIG na plicní funkce
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
|
K určení těchto změn budou provedeny funkční testy plic (PFT).
|
Na 4měsíční návštěvě
|
|
Svalové, kloubní a zánětlivé parametry
Časové okno: Na 4měsíční návštěvě
|
Provádí se provedením fyzické zkoušky
|
Na 4měsíční návštěvě
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studovat účinky IVIG na kůži u pacientů se sklerodermií
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
|
K určení změn na kůži bude použito upravené Rodnan Skin Score (mRSS).
|
Při 6měsíční návštěvě
|
|
Stanovit jakoukoli toxicitu IVIG u sklerodermie
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
|
Laboratorní vyšetření (kompletní krevní obraz (CBC) včetně jater a elektrolytů s diferenciací, kompletní metabolický profil (CMP) včetně kreatininu a Coombsův test) budou prováděna měsíčně za účelem sledování toxicity.
|
Při 6měsíční návštěvě
|
|
Vyhodnotit účinky IVIG na plicní funkce
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
|
K určení těchto změn budou provedeny funkční testy plic (PFT).
|
Při 6měsíční návštěvě
|
|
Studovat biologické účinky IVIG na genová pole v kožních biopsiích
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
|
Při základní návštěvě a návštěvě v měsíci 6 bude provedena biopsie kůže, aby se určily biologické účinky IVIG na kůži.
|
Při 6měsíční návštěvě
|
|
Svalové, kloubní a zánětlivé parametry
Časové okno: Při 6měsíční návštěvě
|
K určení těchto změn bude provedeno fyzické vyšetření
|
Při 6měsíční návštěvě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
1. ledna 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. ledna 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. února 2013
První zveřejněno (Odhad)
6. února 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. července 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Pro00000052
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .