Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze IIb PRO045 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií

6. prosince 2017 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze IIb, otevřená studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky vícenásobných subkutánních dávek PRO045 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem studie je zjistit, zda je PRO045 bezpečný a účinný jako lék pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s mutací kolem místa 45 v DNA pro protein dystrofin.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Fáze IIb, otevřená studie s více dávkami. Studie se skládá ze dvou fází; fáze eskalace dávky (s následnou titrací dávky) a 48týdenní fáze léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • UZ Leuven
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Institut de Myologie
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Itálie
      • Roma, Itálie
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle, Spojené království
        • Institute of Genetic Medicine International Centre for Life

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Duchennova svalová dystrofie vyplývající z mutace korigovatelné léčbou PRO045 potvrzenou nejmodernější DNA diagnostickou technikou pokrývající všechny exony genu DMD, včetně mimo jiné MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridizace), SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer) nebo HRMCA (analýza křivky tání s vysokým rozlišením) a korigovatelné PRO045-indukovaným DMD exon 45 přeskočením v kultivovaných kožních myo-konvertovaných fibroblastech.
  2. Ambulantní chlapci ve věku alespoň 5 let v den první dávky schopni ujít alespoň 230 metrů v testu 6minutové chůze (6MWD) při první screeningové návštěvě a také při základní návštěvě. Kromě toho 2 ze 3 předléčených 6MWD testů (screen 1, screen 2, základní linie) musí být před prvním podáním PRO045 v rozmezí +/- 30 metrů od sebe.
  3. Přiměřená kvalita pro biopsii (potvrzená MRI) laterální hlavy m. gastrocnemius. Pro biopsii lze zvážit alternativní sval, ale pouze po diskusi mezi hlavním zkoušejícím a lékařským monitorem Prosensa.
  4. Očekávaná délka života minimálně 3 roky po zařazení do studie.
  5. Použití glukokortikosteroidů, které je stabilní alespoň 3 měsíce před prvním podáním PRO045. Subjekty musí dostávat glukokortikosteroidy alespoň 6 měsíců před prvním podáním PRO045.
  6. Ochota a schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
  7. Písemný informovaný souhlas podepsaný (rodičem (rodiči)/zákonným zástupcem a/nebo subjektem v souladu s místními předpisy).
  8. Ve Francii bude subjekt způsobilý k zařazení do této studie pouze v případě, že je členem nebo je příjemcem kategorie sociálního zabezpečení.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá přítomnost dystrofinu ve ≥5 % vláken v diagnostické svalové biopsii před studií (tj. historická svalová biopsie odebraná před písemným informovaným souhlasem pro tuto studii).
  2. Aktuální nebo anamnéza jaterního onemocnění nebo poškození.
  3. Současné nebo anamnéza onemocnění nebo poškození ledvin.
  4. Alespoň dva aPTT nad ULN za poslední měsíc.
  5. Screening počtu krevních destiček pod dolní hranicí normálu (LLN).
  6. Akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou PRO045, které může narušit hodnocení studie.
  7. Těžká mentální retardace nebo problémy s chováním, které podle názoru výzkumníka znemožňují účast v této studii.
  8. Těžká kardiomyopatie, která podle názoru výzkumníka znemožňuje účast v této studii. Pokud má subjekt při screeningu ejekční frakci levé komory < 45 %, měl by zkoušející projednat zařazení subjektu s lékařským monitorem.
  9. Očekávaná potřeba denní mechanické ventilace během příštího roku.
  10. Použití antikoagulancií, antitrombotik nebo antiagregačních látek.
  11. Použití idebenonu nebo jiných forem koenzymu Q10 během 1 měsíce před zahájením screeningu pro studii.
  12. Užívání výživových nebo bylinných doplňků, které podle názoru výzkumníka mohou ovlivnit svalovou výkonnost, do 1 měsíce od studie.
  13. Použití jakéhokoli jiného hodnoceného produktu nebo účast v jiné studii s hodnoceným produktem během 6 měsíců před zahájením screeningu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: PRO045, kohorta 1
0,15 mg/kg až do titrace dávky
Lék: PRO045, 0,15 mg/kg/týden
Subkutánní injekce
Experimentální: PRO045, kohorta 2
1,0 mg/kg až do titrace dávky
Lék: PRO045, 1,0 mg/kg/týden
Subkutánní injekce
Experimentální: PRO045, kohorta 3
3,0 mg/kg až do titrace dávky
Lék: PRO045, 3,0 mg/kg/týden
Subkutánní injekce
Experimentální: PRO045, kohorta 4
6,0 mg/kg až do titrace dávky
Lék: PRO045, 6,0 mg/kg/týden
Subkutánní injekce
Experimentální: PRO045, kohorta 5
9,0 mg/kg až do přechodu na 48týdenní léčebnou fázi
Lék: PRO045, 9,0 mg/kg/týden
Subkutánní injekce
Experimentální: PRO045, kohorta 6
48týdenní léčebná fáze
Lék: PRO045, zvolená dávka
Subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v 6minutovém testu chůze
Časové okno: po 48 týdnech léčebné fáze
po 48 týdnech léčebné fáze

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Funkce svalů
Časové okno: po 48 týdnech léčebné fáze
po 48 týdnech léčebné fáze
Svalová síla
Časové okno: po 48 týdnech léčebné fáze
po 48 týdnech léčebné fáze
Výkon horní končetiny
Časové okno: po 48 týdnech léčebné fáze
po 48 týdnech léčebné fáze
Dotazník funkčních výsledků
Časové okno: po 48 týdnech léčby
po 48 týdnech léčby
Bezpečnost
Časové okno: po 48 týdnech léčebné fáze
po 48 týdnech léčebné fáze

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: T. Voit, MD PhD, Institut de Myologie

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. prosince 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRO045-CLIN-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení