Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase IIb-undersøgelse af PRO045 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

6. december 2017 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase IIb, åben-label undersøgelse til vurdering af effektivitet, sikkerhed, farmakodynamik og farmakokinetik af multiple subkutane doser af PRO045 hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med undersøgelsen er at se, om PRO045 er sikkert og effektivt at bruge som medicin til Duchenne Muskeldystrofi (DMD) patienter med en mutation omkring lokation 45 i DNA'et for dystrofinproteinet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et fase IIb, åbent, flerdosisstudie. Undersøgelsen består af to faser; en dosisoptrapningsfase (med efterfølgende dosistitrering) og en 48 ugers behandlingsfase.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Institute of Genetic Medicine International Centre for Life
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Institut de Myologie
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Duchenne muskeldystrofi som følge af en mutation, der kan korrigeres ved behandling med PRO045 bekræftet af en avanceret DNA-diagnostisk teknik, der dækker alle DMD-geneksoner, inklusive men ikke begrænset til MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisering), SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer) eller HRMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis) og kan korrigeres ved PR0045-induceret DMD exon 45-spring i dyrkede hud-afledte myo-konverterede fibroblaster.
  2. Ambulante drenge i alderen mindst 5 år på dagen for første dosering, i stand til at gå mindst 230 meter i 6 minutters gåafstand (6MWD) testen ved første screeningsbesøg og også ved baselinebesøget. Derudover skal 2 af de 3 6MWD-test før behandling (skærm 1, skærm 2, baseline) være inden for +/- 30 meter fra hinanden før første PRO045-administration.
  3. Tilstrækkelig kvalitet til biopsi (bekræftet med MR) af gastrocnemius-muskelens laterale hoved. En alternativ muskel kan overvejes til biopsi, men kun efter drøftelse mellem den primære investigator og Prosensa Medical Monitor.
  4. Forventet levetid på mindst 3 år efter optagelse i undersøgelsen.
  5. Brug af glukokortikosteroider, som er stabil i mindst 3 måneder før første PR0045-administration. Forsøgspersoner skal have modtaget glukokortikosteroider i mindst 6 måneder før den første PRO045-administration.
  6. Villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  7. Skriftligt informeret samtykke underskrevet (af forældre/værge og/eller emnet i henhold til de lokale regler).
  8. I Frankrig vil et emne kun være berettiget til at blive inkluderet i denne undersøgelse, hvis det enten er tilsluttet eller modtager af en socialsikringskategori.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt tilstedeværelse af dystrofin i ≥5 % af fibrene i en diagnostisk muskelbiopsi før undersøgelse (dvs. historisk muskelbiopsi taget forud for skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse).
  2. Aktuel eller historie med leversygdom eller svækkelse.
  3. Nuværende eller historie med nyresygdom eller svækkelse.
  4. Mindst to aPTT over ULN inden for den sidste måned.
  5. Screening af blodpladetal under den nedre normalgrænse (LLN).
  6. Akut sygdom inden for 4 uger før første dosis af PRO045, som kan interferere med undersøgelsens vurderinger.
  7. Alvorlig mental retardering eller adfærdsproblemer, som efter investigatorens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse.
  8. Alvorlig kardiomyopati, som efter investigators mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse. Hvis et forsøgsperson har en venstre ventrikulær ejektionsfraktion <45 % ved screening, bør investigator diskutere inklusion af forsøgspersonen med den medicinske monitor.
  9. Forventet behov for mekanisk ventilation i dagtimerne inden for det næste år.
  10. Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller blodpladehæmmende midler.
  11. Brug af idebenon eller andre former for coenzym Q10 inden for 1 måned før starten af ​​screeningen for undersøgelsen.
  12. Anvendelse af ernærings- eller urtetilskud, som efter undersøgerens vurdering kan påvirke muskelpræstationer, inden for 1 måned efter undersøgelsen.
  13. Brug af ethvert andet forsøgsprodukt eller deltagelse i et andet forsøg med et forsøgsprodukt inden for 6 måneder før starten af ​​screeningen for undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PRO045, kohorte 1
0,15 mg/kg indtil dosistitrering
Medicin: PRO045, 0,15 mg/kg/uge
Subkutan injektion
Eksperimentel: PRO045, kohorte 2
1,0 mg/kg indtil dosistitrering
Medicin: PRO045, 1,0 mg/kg/uge
Subkutan injektion
Eksperimentel: PRO045, kohorte 3
3,0 mg/kg indtil dosistitrering
Medicin: PRO045, 3,0 mg/kg/uge
Subkutan injektion
Eksperimentel: PRO045, kohorte 4
6,0 mg/kg indtil dosistitrering
Medicin: PRO045, 6,0 mg/kg/uge
Subkutan injektion
Eksperimentel: PRO045, kohorte 5
9,0 mg/kg indtil overgang til 48 ugers behandlingsfase
Medicin: PRO045, 9,0 mg/kg/uge
Subkutan injektion
Eksperimentel: PRO045, kohorte 6
48 ugers behandlingsfase
Medicin: PRO045, valgt dosis
Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i 6 minutters gangtest
Tidsramme: efter 48 ugers behandlingsfase
efter 48 ugers behandlingsfase

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Muskelfunktion
Tidsramme: efter 48 ugers behandlingsfase
efter 48 ugers behandlingsfase
Muskelstyrke
Tidsramme: efter 48 ugers behandlingsfase
efter 48 ugers behandlingsfase
Ydeevne af overekstremitet
Tidsramme: efter 48 ugers behandlingsfase
efter 48 ugers behandlingsfase
Spørgeskema med funktionelle resultater
Tidsramme: efter 48 ugers behandling
efter 48 ugers behandling
Sikkerhed
Tidsramme: efter 48 ugers behandlingsfase
efter 48 ugers behandlingsfase

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: T. Voit, MD PhD, Institut de Myologie

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. april 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO045-CLIN-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger