Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie intravenózního imunoglobulinu (IVIG) po portoenterostomii u kojenců s biliární atrézií (PRIME)

20. září 2019 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Zkouška fáze 1/2A intravenózní imunoglobulinové (IVIG) terapie po portoenterostomii u kojenců s biliární atrézií

Organizace Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) provádí klinickou studii s cílem určit proveditelnost, přijatelnost, snášenlivost a bezpečnostní profil léčby IVIG podávané kojencům po jaterní portoenterostomii (HPE) pro biliární atrézii, jakož i prozkoumat předběžné důkazy činnost a zkoumat mechanismy působení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V této multicentrické prospektivní otevřené studii fáze 1/2A bude hodnocena proveditelnost, snášenlivost a bezpečnost terapie intravenózním imunoglobulinem (IVIG) po jaterní portoenterostomii (HPE) u 29 kojenců s biliární atrézií (BA), účinnost bude odhadnuta a prozkoumána budou provedeny mechanické výzkumné studie. Po obdržení písemného souhlasu od rodiče nebo opatrovníka bude subjekt zapsán a dostane tři intravenózní dávky IVIG v určených intervalech během prvních 60 dnů po HPE a bude sledován po dobu 360 dnů po zápisu. Během této studie bude také odebrána krev pro posouzení potenciálních mechanismů, kterými může IVIG změnit nebo snížit zánět a poranění žlučovodů a zlepšit tok žluči. Všichni kojenci v této studii budou během této studie také léčeni standardizovanými dávkami jiných rutinních standardních léčebných postupů pro BA (kyselina ursodeoxycholová, trimethoprim-sulfametoxasol a vitamínové doplňky rozpustné v tucích). Tato rutinní klinická péče nebude účastí v této studii modifikována. Subjekty v této studii nebudou dostávat kortikosteroidní terapii pro léčbu biliární atrézie, protože to je v současné době neprokázaný přínos.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 dny až 3 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dítě mladší 120 dnů se stanovenou diagnózou BA. Subjekty v této studii musí zahájit léčbu během 3-5 dnů od Kasaiova postupu a být součástí prospektivní studie přirozeného vývoje biliární atrézie, kterou rovněž provádí organizace ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828? objednávka=3).
  • Standardní operace HPE byla provedena pro BA během předchozích 3 dnů
  • Věk po početí ≥ 36 týdnů v době zápisu
  • Hmotnost při zápisu ≥ 2000 g
  • Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii získaný do 3 dnů po ukončení HPE.

Kritéria vyloučení:

  • Byla provedena laparoskopická operace HPE neboli „žlučník Kasai“ (cholecysto-portostomie)
  • Syndrom malformace sleziny žlučových cest (přítomnost asplenie, polysplénie nebo dvojitá slezina)
  • Hyperkoagulační porucha v anamnéze
  • Onemocnění ledvin definované jako sérový kreatinin > 1,0 mg/dl před zařazením nebo přítomnost komplexních renálních anomálií nalezených na zobrazovacích vyšetřeních
  • Důkaz městnavého srdečního selhání nebo přetížení tekutinami
  • Přítomnost významné systémové hypertenze vzhledem k věku (definovaná jako přetrvávající systolický krevní tlak ≥112 mmHg měřený alespoň 3krát po HPE)
  • Kojenci, o jejichž matce je známo, že mají infekci virem lidské imunodeficience
  • Kojenci, o jejichž matce je známo, že má pozitivní protilátky proti HBsAg v séru nebo proti viru hepatitidy C
  • Předchozí léčba intravenózní imunoglobulinovou terapií nebo terapií kortikosteroidy
  • Předchozí léčba jakýmkoli jiným zkoumaným prostředkem
  • Anamnéza alergické reakce na jakoukoli infuzi lidského krevního produktu
  • Kojenci s jinými závažnými souběžnými onemocněními, jako jsou neurologické, kardiovaskulární, plicní, metabolické, endokrinní a ledvinové poruchy, které by narušovaly provádění a výsledky studie
  • Jakýkoli jiný klinický stav, který je kontraindikací pro použití IVIG

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktivní léčba IVIG
Intravenózní imunoglobulin (IVIG) 10 % 1 g/kg tělesné hmotnosti/dávka Den 3-5,30, 60 po HPE
Lék: Intravenózní imunoglobulin (IVIG)
Všichni účastníci dostanou stejnou dávku IVIG ve stejných intervalech otevřeným způsobem, pokud subjekt nemá žádné zvýšené riziko toxicity pro jakoukoli infuzi IVIG. IVIG bude zahájen 3. den (až 5. den) po operaci HPE (HPE je den 0) v dávce 1 g/kg tělesné hmotnosti pomalou intravenózní infuzí po dobu alespoň 4 hodin. Stejná dávka (1 g/kg) a trvání infuze bude opakováno 30. a 60. den po HPE.
Ostatní jména:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost léčby IVIG
Časové okno: 60 dní po HPE
Procento subjektů, u kterých je podání IVIG proveditelné, definované jako úspěšné podání (alespoň 80 % každé dávky) všech 3 dávek IVIG
60 dní po HPE
Přijatelnost IVIG
Časové okno: 60 dní po HPE
Procento subjektů, pro které je studie přijatelná, definované jako schopnost rodiny nebo opatrovníka subjektu povolit umístění intravenózní linky, odběry krve a další studijní postupy pro subjekty studie.
60 dní po HPE
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů s jakýmikoli závažnými nežádoucími účinky (SAE) před transplantací jater
360 dní po HPE
Úroveň 3-5 toxicity
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů s jakoukoli úrovní toxicity 3, 4 nebo 5 (podle klasifikačního systému NCI CTEP)
360 dní po HPE
Nežádoucí příhody
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů s jinými očekávanými nežádoucími účinky
360 dní po HPE

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dobrý odvod žluči 90 dní po HPE
Časové okno: 90 dní po HPE
Procento subjektů, které přežijí 90 dní po HPE s nativním jaterním i sérovým celkovým bilirubinem <1,5 mg/dl 90 dní po HPE
90 dní po HPE
Dobrý odvod žluči 180 dní po HPE
Časové okno: 180 dní po HPE
Procento subjektů, které přežijí 180 dní po HPE s nativním jaterním i sérovým celkovým bilirubinem <1,5 mg/dl 180 dní po HPE
180 dní po HPE
Dobrý odvod žluči 360 dní po HPE
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů, které přežijí 360 dní po HPE s nativním jaterním i sérovým celkovým bilirubinem <1,5 mg/dl 360 dní po HPE
360 dní po HPE
Přežití bez transplantace
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů, které přežily se svými nativními játry 360 dní po HPE.
360 dní po HPE
Cirkulující regulační T-buňky, zánětlivé cytokiny a specifické autoprotilátky.
Časové okno: Více než 360 dní po HPE
Procento a absolutní počet Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T buněk, CD3/8 T buněk, NK buněk (CD56), NK T buněk (CD3/56), CD19/20 B buněk, makrofágů (CD14 /llb) a neutrofily; plazmatické hladiny anti-enolázové protilátky; a hladiny plazmatických cytokinů (Th1/Th2 multiplex a IL17)
Více než 360 dní po HPE

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ředitel studie: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Ředitel studie: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. září 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení