Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie intravenózního imunoglobulinu (IVIG) po portoenterostomii u kojenců s biliární atrézií (PRIME)

20. září 2019 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Zkouška fáze 1/2A intravenózní imunoglobulinové (IVIG) terapie po portoenterostomii u kojenců s biliární atrézií

Organizace Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) provádí klinickou studii s cílem určit proveditelnost, přijatelnost, snášenlivost a bezpečnostní profil léčby IVIG podávané kojencům po jaterní portoenterostomii (HPE) pro biliární atrézii, jakož i prozkoumat předběžné důkazy činnost a zkoumat mechanismy působení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této multicentrické prospektivní otevřené studii fáze 1/2A bude hodnocena proveditelnost, snášenlivost a bezpečnost terapie intravenózním imunoglobulinem (IVIG) po jaterní portoenterostomii (HPE) u 29 kojenců s biliární atrézií (BA), účinnost bude odhadnuta a prozkoumána budou provedeny mechanické výzkumné studie. Po obdržení písemného souhlasu od rodiče nebo opatrovníka bude subjekt zapsán a dostane tři intravenózní dávky IVIG v určených intervalech během prvních 60 dnů po HPE a bude sledován po dobu 360 dnů po zápisu. Během této studie bude také odebrána krev pro posouzení potenciálních mechanismů, kterými může IVIG změnit nebo snížit zánět a poranění žlučovodů a zlepšit tok žluči. Všichni kojenci v této studii budou během této studie také léčeni standardizovanými dávkami jiných rutinních standardních léčebných postupů pro BA (kyselina ursodeoxycholová, trimethoprim-sulfametoxasol a vitamínové doplňky rozpustné v tucích). Tato rutinní klinická péče nebude účastí v této studii modifikována. Subjekty v této studii nebudou dostávat kortikosteroidní terapii pro léčbu biliární atrézie, protože to je v současné době neprokázaný přínos.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 dny až 3 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dítě mladší 120 dnů se stanovenou diagnózou BA. Subjekty v této studii musí zahájit léčbu během 3-5 dnů od Kasaiova postupu a být součástí prospektivní studie přirozeného vývoje biliární atrézie, kterou rovněž provádí organizace ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828? objednávka=3).
  • Standardní operace HPE byla provedena pro BA během předchozích 3 dnů
  • Věk po početí ≥ 36 týdnů v době zápisu
  • Hmotnost při zápisu ≥ 2000 g
  • Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii získaný do 3 dnů po ukončení HPE.

Kritéria vyloučení:

  • Byla provedena laparoskopická operace HPE neboli „žlučník Kasai“ (cholecysto-portostomie)
  • Syndrom malformace sleziny žlučových cest (přítomnost asplenie, polysplénie nebo dvojitá slezina)
  • Hyperkoagulační porucha v anamnéze
  • Onemocnění ledvin definované jako sérový kreatinin > 1,0 mg/dl před zařazením nebo přítomnost komplexních renálních anomálií nalezených na zobrazovacích vyšetřeních
  • Důkaz městnavého srdečního selhání nebo přetížení tekutinami
  • Přítomnost významné systémové hypertenze vzhledem k věku (definovaná jako přetrvávající systolický krevní tlak ≥112 mmHg měřený alespoň 3krát po HPE)
  • Kojenci, o jejichž matce je známo, že mají infekci virem lidské imunodeficience
  • Kojenci, o jejichž matce je známo, že má pozitivní protilátky proti HBsAg v séru nebo proti viru hepatitidy C
  • Předchozí léčba intravenózní imunoglobulinovou terapií nebo terapií kortikosteroidy
  • Předchozí léčba jakýmkoli jiným zkoumaným prostředkem
  • Anamnéza alergické reakce na jakoukoli infuzi lidského krevního produktu
  • Kojenci s jinými závažnými souběžnými onemocněními, jako jsou neurologické, kardiovaskulární, plicní, metabolické, endokrinní a ledvinové poruchy, které by narušovaly provádění a výsledky studie
  • Jakýkoli jiný klinický stav, který je kontraindikací pro použití IVIG

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní léčba IVIG
Intravenózní imunoglobulin (IVIG) 10 % 1 g/kg tělesné hmotnosti/dávka Den 3-5,30, 60 po HPE
Lék: Intravenózní imunoglobulin (IVIG)
Všichni účastníci dostanou stejnou dávku IVIG ve stejných intervalech otevřeným způsobem, pokud subjekt nemá žádné zvýšené riziko toxicity pro jakoukoli infuzi IVIG. IVIG bude zahájen 3. den (až 5. den) po operaci HPE (HPE je den 0) v dávce 1 g/kg tělesné hmotnosti pomalou intravenózní infuzí po dobu alespoň 4 hodin. Stejná dávka (1 g/kg) a trvání infuze bude opakováno 30. a 60. den po HPE.
Ostatní jména:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost léčby IVIG
Časové okno: 60 dní po HPE
Procento subjektů, u kterých je podání IVIG proveditelné, definované jako úspěšné podání (alespoň 80 % každé dávky) všech 3 dávek IVIG
60 dní po HPE
Přijatelnost IVIG
Časové okno: 60 dní po HPE
Procento subjektů, pro které je studie přijatelná, definované jako schopnost rodiny nebo opatrovníka subjektu povolit umístění intravenózní linky, odběry krve a další studijní postupy pro subjekty studie.
60 dní po HPE
Závažné nežádoucí příhody
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů s jakýmikoli závažnými nežádoucími účinky (SAE) před transplantací jater
360 dní po HPE
Úroveň 3-5 toxicity
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů s jakoukoli úrovní toxicity 3, 4 nebo 5 (podle klasifikačního systému NCI CTEP)
360 dní po HPE
Nežádoucí příhody
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů s jinými očekávanými nežádoucími účinky
360 dní po HPE

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dobrý odvod žluči 90 dní po HPE
Časové okno: 90 dní po HPE
Procento subjektů, které přežijí 90 dní po HPE s nativním jaterním i sérovým celkovým bilirubinem <1,5 mg/dl 90 dní po HPE
90 dní po HPE
Dobrý odvod žluči 180 dní po HPE
Časové okno: 180 dní po HPE
Procento subjektů, které přežijí 180 dní po HPE s nativním jaterním i sérovým celkovým bilirubinem <1,5 mg/dl 180 dní po HPE
180 dní po HPE
Dobrý odvod žluči 360 dní po HPE
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů, které přežijí 360 dní po HPE s nativním jaterním i sérovým celkovým bilirubinem <1,5 mg/dl 360 dní po HPE
360 dní po HPE
Přežití bez transplantace
Časové okno: 360 dní po HPE
Procento subjektů, které přežily se svými nativními játry 360 dní po HPE.
360 dní po HPE
Cirkulující regulační T-buňky, zánětlivé cytokiny a specifické autoprotilátky.
Časové okno: Více než 360 dní po HPE
Procento a absolutní počet Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T buněk, CD3/8 T buněk, NK buněk (CD56), NK T buněk (CD3/56), CD19/20 B buněk, makrofágů (CD14 /llb) a neutrofily; plazmatické hladiny anti-enolázové protilátky; a hladiny plazmatických cytokinů (Th1/Th2 multiplex a IL17)
Více než 360 dní po HPE

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ředitel studie: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Ředitel studie: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

16. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intravenózní imunoglobulin (IVIG)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit