Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa dożylnej immunoglobuliny (IVIG) po portoenterostomii u niemowląt z atrezją dróg żółciowych (PRIME)

20 września 2019 zaktualizowane przez: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Faza 1/2A Próba leczenia immunoglobulinami dożylnymi (IVIG) po portoenterostomii u niemowląt z atrezją dróg żółciowych

Sieć Badań i Edukacji Chorób Wątroby Dziecięcej (ChiLDREN) prowadzi badanie kliniczne w celu określenia wykonalności, akceptowalności, tolerancji i profilu bezpieczeństwa leczenia IVIG podawanego niemowlętom po portoenterostomii wątrobowej (HPE) z powodu zarośnięcia dróg żółciowych, a także zbadania wstępnych dowodów na aktywność i badać mechanizmy działania.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym wieloośrodkowym prospektywnym badaniu otwartym fazy 1/2A wykonalność, tolerancja i bezpieczeństwo leczenia immunoglobulinami dożylnymi (IVIG) po portoenterostomii wątroby (HPE) zostaną ocenione u 29 niemowląt z atrezją dróg żółciowych (BA). zostaną przeprowadzone badania mechanistyczne. Po uzyskaniu pisemnej zgody rodzica lub opiekuna pacjent zostanie włączony do badania i otrzyma trzy dożylne dawki IVIG w wyznaczonych odstępach czasu w ciągu pierwszych 60 dni po HPE i będzie obserwowany przez 360 dni po włączeniu. Podczas tego badania zostanie również pobrana krew w celu oceny potencjalnych mechanizmów, dzięki którym IVIG może zmienić lub zmniejszyć stan zapalny i uszkodzenie dróg żółciowych oraz poprawić przepływ żółci. Wszystkie niemowlęta biorące udział w tym badaniu będą również leczone znormalizowanymi dawkami innych rutynowych standardowych metod leczenia BA podczas tego badania (kwas ursodeoksycholowy, trimetoprim-sulfametoksazol i suplementy witamin rozpuszczalnych w tłuszczach). Ta rutynowa opieka kliniczna nie zostanie zmieniona przez udział w tym badaniu. Osoby biorące udział w tym badaniu nie będą otrzymywać terapii kortykosteroidami w leczeniu zarośnięcia dróg żółciowych, ponieważ obecnie przynosi to nieudowodnione korzyści.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 dni do 3 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlę w wieku poniżej 120 dni z ustalonym rozpoznaniem BA. Pacjenci biorący udział w tym badaniu muszą rozpocząć leczenie w ciągu 3-5 dni od zabiegu Kasai i wziąć udział w prospektywnym badaniu naturalnej historii atrezji dróg żółciowych, również prowadzonym przez ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?zamówienie=3).
  • Standardowa operacja HPE została wykonana dla BA w ciągu ostatnich 3 dni
  • Wiek po zapłodnieniu ≥ 36 tygodni w chwili włączenia
  • Waga w momencie rejestracji ≥ 2000 g
  • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu uzyskana w ciągu 3 dni od zakończenia HPE.

Kryteria wyłączenia:

  • Wykonano laparoskopową operację HPE lub „pęcherzyka żółciowego Kasai” (cholecysto-portostomia)
  • Zespół malformacji śledziony atrezji dróg żółciowych (obecność asplenii, polisplenii lub podwójnej śledziony)
  • Historia zaburzenia nadkrzepliwości
  • Choroba nerek zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy > 1,0 mg/dl przed włączeniem do badania lub obecność złożonych anomalii nerek stwierdzonych w badaniach obrazowych
  • Dowody na zastoinową niewydolność serca lub przeciążenie płynami
  • Obecność istotnego dla wieku nadciśnienia układowego (zdefiniowanego jako utrzymujące się skurczowe ciśnienie krwi ≥112 mmHg mierzone co najmniej 3 razy po HPE)
  • Niemowlęta, których matka jest zakażona ludzkim wirusem niedoboru odporności
  • Niemowlęta, których matka ma w surowicy HBsAg lub przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, jest dodatnia
  • Wcześniejsze leczenie dożylną terapią immunoglobulinami lub terapią kortykosteroidami
  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek innym badanym środkiem
  • Historia reakcji alergicznej na jakąkolwiek infuzję produktu krwi ludzkiej
  • Niemowlęta z innymi ciężkimi współistniejącymi chorobami, takimi jak zaburzenia neurologiczne, sercowo-naczyniowe, płucne, metaboliczne, endokrynologiczne i nerek, które mogłyby zakłócić przebieg i wyniki badania
  • Każdy inny stan kliniczny, który jest przeciwwskazaniem do stosowania IVIG

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Aktywne leczenie IVIG
Immunoglobulina dożylna (IVIG) 10% 1 g/kg masy ciała/dawka Dzień 3-5,30, 60 po HPE
Lek: Dożylna immunoglobulina (IVIG)
Wszyscy uczestnicy otrzymają tę samą dawkę IVIG w tych samych odstępach czasu w sposób otwarty, o ile pacjent nie ma zwiększonego ryzyka toksyczności dla jakiejkolwiek infuzji IVIG. IVIG zostanie rozpoczęte w dniu 3 (do dnia 5) po operacji HPE (HPE to dzień 0) w dawce 1 g/kg masy ciała w powolnym wlewie dożylnym trwającym co najmniej 4 godziny. Ta sama dawka (1 g/kg mc.) i czas trwania wlewu zostaną powtórzone w 30. i 60. dniu po HPE.
Inne nazwy:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność leczenia IVIG
Ramy czasowe: 60 dni po HPE
Odsetek osób, u których możliwe jest podanie IVIG, zdefiniowany jako pomyślne podanie (co najmniej 80% każdej dawki) wszystkich 3 dawek IVIG
60 dni po HPE
Akceptowalność IVIG
Ramy czasowe: 60 dni po HPE
Odsetek pacjentów, dla których badanie jest akceptowalne, zdefiniowany jako zdolność rodziny lub opiekuna pacjenta do umieszczenia linii dożylnej, pobrania krwi i innych procedur badawczych dla badanych osób.
60 dni po HPE
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek osób, u których wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane (SAE) przed przeszczepieniem wątroby
360 dni po HPE
Toksyczność poziomu 3-5
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek osób z toksycznością dowolnego poziomu 3, 4 lub 5 (zgodnie z systemem ocen NCI CTEP)
360 dni po HPE
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek pacjentów z innymi spodziewanymi zdarzeniami niepożądanymi
360 dni po HPE

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dobry drenaż żółci w 90 dni po HPE
Ramy czasowe: 90 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli 90 dni po HPE, zarówno z natywną wątrobą, jak i całkowitą bilirubiną w surowicy <1,5 mg/dl po 90 dniach od HPE
90 dni po HPE
Dobry drenaż żółci po 180 dniach od HPE
Ramy czasowe: 180 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli 180 dni po HPE, zarówno z natywną wątrobą, jak i całkowitą bilirubiną w surowicy <1,5 mg/dl po 180 dniach od HPE
180 dni po HPE
Dobry drenaż żółci po 360 dniach od HPE
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli 360 dni po HPE, zarówno z natywną wątrobą, jak i całkowitą bilirubiną w surowicy <1,5 mg/dl po 360 dniach od HPE
360 dni po HPE
Przeżycie bez przeszczepu
Ramy czasowe: 360 dni po HPE
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli z natywną wątrobą po 360 dniach od HPE.
360 dni po HPE
Krążące regulatorowe komórki T, cytokiny zapalne i specyficzne autoprzeciwciała.
Ramy czasowe: Ponad 360 dni po HPE
Procent i liczba bezwzględna Treg (CD4+CD25+FoxP3+), limfocyty T CD3/4, limfocyty T CD3/8, limfocyty NK (CD56), limfocyty T NK (CD3/56), limfocyty B CD19/20, makrofagi (CD14 /11b) i neutrofile; poziomy przeciwciała przeciw enolazie w osoczu; i poziom cytokin w osoczu (multipleks Th1/Th2 i IL17)
Ponad 360 dni po HPE

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Dyrektor Studium: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Dyrektor Studium: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 września 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami