Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af intravenøs immunoglobulin (IVIG) post-portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi (PRIME)

20. september 2019 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Et fase 1/2A-forsøg med intravenøs immunoglobulin (IVIG) terapi efter portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi

Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) gennemfører et klinisk forsøg for at bestemme gennemførligheden, acceptabiliteten, tolerabiliteten og sikkerhedsprofilen af ​​IVIG-behandling administreret til spædbørn efter hepatisk portoenterostomi (HPE) for galdeatresi, samt undersøge foreløbige beviser for aktivitet og udforske virkningsmekanismer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I dette multicenter prospektive fase 1/2A åbne forsøg vil gennemførligheden, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​intravenøs immunoglobulin (IVIG) behandling efter leverportoenterostomi (HPE) blive vurderet hos 29 spædbørn med galdeatresi (BA), effektivitet vil blive estimeret og undersøgende der vil blive udført mekanistiske forskningsundersøgelser. Efter skriftligt samtykke er opnået fra forælderen eller værgen, vil forsøgspersonen blive tilmeldt og vil modtage tre intravenøse doser af IVIG med angivne intervaller over de første 60 dage efter HPE og vil blive fulgt i 360 dage efter tilmelding. Blod vil også blive indhentet i løbet af denne undersøgelse for at vurdere potentielle mekanismer, hvorved IVIG kan ændre eller reducere galdegangsbetændelse og -skade og forbedre galdestrømmen. Alle spædbørn i dette forsøg vil også blive behandlet med standardiserede doser af andre rutinemæssige standard-of-care-behandlinger for BA under dette forsøg (ursodeoxycholsyre, trimethoprim-sulfamethoxasol og fedtopløselige vitamintilskud). Denne rutinemæssige kliniske pleje vil ikke blive ændret ved deltagelse i denne undersøgelse. Forsøgspersoner i denne undersøgelse vil ikke modtage kortikosteroidbehandling til behandling af galdeatresi, da dette er af ubevist fordel på nuværende tidspunkt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 dage til 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbarn under 120 dage med etableret diagnose BA. Forsøgspersoner i dette forsøg skal påbegynde behandling inden for 3-5 dage efter Kasai-proceduren og være en del af en prospektiv undersøgelse af den naturlige historie af galdeatresi, som også udføres af ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?ordre=3).
  • Standard HPE-operation er blevet udført for BA inden for de foregående 3 dage
  • Alder efter befrugtning ≥ 36 uger på tidspunktet for tilmelding
  • Vægt ved tilmelding ≥ 2000 gm
  • Skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen opnået inden for 3 dage efter afslutning af HPE.

Ekskluderingskriterier:

  • Laparoskopisk HPE eller "galdeblære Kasai" (cholecysto-portostomi) kirurgi blev udført
  • Biliær atresi miltmisdannelsessyndrom (tilstedeværelse af aspleni, polyspleni eller dobbelt milt)
  • Anamnese med en hyperkoagulerbar lidelse
  • Nyresygdom defineret som serumkreatinin > 1,0 mg/dl før indskrivning eller tilstedeværelse af komplekse nyreanomalier fundet på billeddiagnostik
  • Bevis på kongestiv hjertesvigt eller væskeoverbelastning
  • Tilstedeværelse af signifikant systemisk hypertension for alder (defineret som vedvarende systolisk blodtryk ≥112 mmHg målt ved mindst 3 lejligheder efter HPE)
  • Spædbørn, hvis mor vides at have human immundefektvirusinfektion
  • Spædbørn, hvis mor vides at være serum HBsAg eller hepatitis C virus antistof positiv
  • Tidligere behandling med intravenøs immunoglobulinbehandling eller kortikosteroidbehandling
  • Tidligere behandling med ethvert andet forsøgsmiddel
  • Anamnese med allergisk reaktion på enhver infusion af humant blodprodukt
  • Spædbørn med andre alvorlige samtidige sygdomme, såsom neurologiske, kardiovaskulære, pulmonale, metaboliske, endokrine og nyrelidelser, der ville forstyrre undersøgelsens gennemførelse og resultater
  • Enhver anden klinisk tilstand, der er en kontraindikation for brugen af ​​IVIG

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: IVIG aktiv behandling
Intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) 10% 1 gm/kg kropsvægt/dosis Dag 3-5,30, 60 efter HPE
Medicin: Intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG)
Alle deltagere vil modtage den samme dosis IVIG med samme intervaller på en åben-label måde, så længe forsøgspersonen ikke har nogen øget risiko for toksicitet for nogen IVIG-infusion. IVIG vil blive påbegyndt på dag 3 (op til dag 5) efter HPE-kirurgi (HPE er dag 0) ved en dosis på 1 gm/kg legemsvægt ved langsom intravenøs infusion over mindst 4 timer. Den samme dosis (1 g/kg) og varighed af infusionen vil blive gentaget på dag 30 og dag 60 efter HPE.
Andre navne:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mulighed for IVIG-behandling
Tidsramme: 60 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, for hvem administration af IVIG er mulig, defineret som vellykket administration (mindst 80 % af hver dosis) af alle 3 doser IVIG
60 dage efter HPE
Acceptabilitet af IVIG
Tidsramme: 60 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, for hvilke undersøgelsen er acceptabel, defineret som forsøgspersonens families eller værges evne til at tillade intravenøse linjeplaceringer, blodudtagninger og andre undersøgelsesprocedurer for forsøgspersonerne.
60 dage efter HPE
Alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner med alvorlige bivirkninger (SAE) før levertransplantation
360 dage efter HPE
Niveau 3-5 Toksicitet
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner med enhver toksicitet på niveau 3, 4 eller 5 (i henhold til NCI CTEP-klassificeringssystem)
360 dage efter HPE
Uønskede hændelser
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner med andre forventede bivirkninger
360 dage efter HPE

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
God galdedræning 90 dage efter HPE
Tidsramme: 90 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever 90 dage efter HPE med både deres oprindelige lever og serum total bilirubin <1,5 mg/dL 90 dage efter HPE
90 dage efter HPE
God galdedræning 180 dage efter HPE
Tidsramme: 180 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever 180 dage efter HPE med både deres oprindelige lever og serum total bilirubin <1,5 mg/dL 180 dage efter HPE
180 dage efter HPE
God galdedræning 360 dage efter HPE
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever 360 dage efter HPE med både deres oprindelige lever og serum total bilirubin <1,5 mg/dL 360 dage efter HPE
360 dage efter HPE
Transplantationsfri overlevelse
Tidsramme: 360 dage efter HPE
Procentdel af forsøgspersoner, der overlever med deres oprindelige lever 360 dage efter HPE.
360 dage efter HPE
Cirkulerende regulatoriske T-celler, inflammatoriske cytokiner og specifikke autoantistoffer.
Tidsramme: Over 360 dage efter HPE
Procentdel og absolut antal Tregs (CD4+CD25+FoxP3+), CD3/4 T-celler, CD3/8 T-celler, NK-celler (CD56), NK T-celler (CD3/56), CD19/20 B-celler, makrofager (CD14) /llb) og neutrofiler; plasmaniveauer af anti-enolase-antistof; og plasmacytokinniveauer (Th1/Th2 multiplex og IL17)
Over 360 dage efter HPE

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Studieleder: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. september 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger