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Studio sulla sicurezza dell'immunoglobulina endovenosa (IVIG) post-portoenterostomia nei neonati con atresia biliare (PRIME)

20 settembre 2019 aggiornato da: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Uno studio di fase 1/2A sulla terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) dopo portoenterostomia in neonati con atresia biliare

Il Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) sta conducendo uno studio clinico per determinare la fattibilità, l'accettabilità, la tollerabilità e il profilo di sicurezza del trattamento con IVIG somministrato ai neonati dopo la portoenterostomia epatica (HPE) per l'atresia biliare, oltre a esaminare le prove preliminari di attività ed esplorare i meccanismi di azione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

In questo studio multicentrico prospettico di fase 1/2A in aperto, la fattibilità, la tollerabilità e la sicurezza della terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) dopo portoenterostomia epatica (HPE) saranno valutate in 29 neonati con atresia biliare (BA), l'efficacia sarà stimata ed esplorativa saranno eseguiti studi di ricerca meccanicistica. Dopo aver ottenuto il consenso scritto dal genitore o dal tutore, il soggetto verrà arruolato e riceverà tre dosi endovenose di IVIG a intervalli designati nei primi 60 giorni successivi all'HPE e sarà seguito per 360 giorni dopo l'arruolamento. Durante questo studio verrà anche prelevato sangue per valutare i potenziali meccanismi mediante i quali l'IVIG può alterare o ridurre l'infiammazione e la lesione del dotto biliare e migliorare il flusso biliare. Tutti i neonati in questo studio saranno trattati anche con dosi standardizzate di altri trattamenti standard di routine per BA durante questo studio (acido ursodesossicolico, trimetoprim-sulfametossasolo e integratori vitaminici liposolubili). Questa cura clinica di routine non sarà modificata dalla partecipazione a questo studio. I soggetti in questo studio non riceveranno terapia con corticosteroidi per il trattamento dell'atresia biliare, poiché al momento questo è di beneficio non dimostrato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 giorni a 3 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonato di età inferiore a 120 giorni con diagnosi accertata di BA. I soggetti in questo studio devono iniziare il trattamento entro 3-5 giorni dalla procedura Kasai e far parte di uno studio prospettico sulla storia naturale dell'atresia biliare anch'esso condotto da ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/ NCT00061828?ordine=3).
  • L'operazione HPE standard è stata eseguita per BA nei 3 giorni precedenti
  • Età post-concepimento ≥ 36 settimane al momento dell'arruolamento
  • Peso all'arruolamento ≥ 2000 gm
  • Consenso informato scritto a partecipare allo studio ottenuto entro 3 giorni dal completamento di HPE.

Criteri di esclusione:

  • È stato eseguito un intervento di HPE laparoscopica o "cistifellea Kasai" (colecisto-portostomia).
  • Atresia biliare sindrome da malformazione splenica (presenza di asplenia, polisplenia o doppia milza)
  • Storia di un disturbo ipercoagulabile
  • Malattia renale definita come creatinina sierica > 1,0 mg/dl prima dell'arruolamento o presenza di anomalie renali complesse rilevate all'imaging
  • Evidenza di insufficienza cardiaca congestizia o sovraccarico di liquidi
  • Presenza di ipertensione sistemica significativa per età (definita come pressione arteriosa sistolica persistente ≥112 mmHg misurata in almeno 3 occasioni dopo HPE)
  • Neonati la cui madre è nota per avere un'infezione da virus dell'immunodeficienza umana
  • Neonati la cui madre è nota per essere sieropositiva per HBsAg o anticorpo del virus dell'epatite C
  • Precedente trattamento con terapia con immunoglobuline per via endovenosa o terapia con corticosteroidi
  • Trattamento precedente con qualsiasi altro agente sperimentale
  • Anamnesi di reazione allergica a qualsiasi infusione di emoderivati ​​umani
  • Neonati con altre gravi malattie concomitanti, come disturbi neurologici, cardiovascolari, polmonari, metabolici, endocrini e renali, che potrebbero interferire con lo svolgimento e i risultati dello studio
  • Qualsiasi altra condizione clinica che costituisca una controindicazione all'uso di IVIG

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento attivo IVIG
Immunoglobulina endovenosa (IVIG) 10% 1 gm/kg peso corporeo/dose Giorni 3-5,30, 60 post HPE
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Tutti i partecipanti riceveranno la stessa dose di IVIG agli stessi intervalli in modo aperto fintanto che il soggetto non presenta alcun aumento del rischio di tossicità per qualsiasi infusione di IVIG. IVIG verrà avviato il giorno 3 (fino al giorno 5) dopo l'intervento chirurgico HPE (HPE è il giorno 0) alla dose di 1 gm / kg di peso corporeo mediante infusione endovenosa lenta per almeno 4 ore. La stessa dose (1 gm/kg) e la stessa durata dell'infusione saranno ripetute il giorno 30 e il giorno 60 dopo HPE.
Altri nomi:
  • Gamunex®
  • Gamunex-C®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità del trattamento IVIG
Lasso di tempo: 60 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti per i quali è fattibile la somministrazione di IVIG, definita come somministrazione riuscita (almeno l'80% di ciascuna dose) di tutte e 3 le dosi di IVIG
60 giorni dopo HPE
Accettabilità dell'IVIG
Lasso di tempo: 60 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti per i quali lo studio è accettabile, definita come la capacità della famiglia o del tutore del soggetto di consentire il posizionamento di linee endovenose, prelievi di sangue e altre procedure di studio per i soggetti dello studio.
60 giorni dopo HPE
Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti con eventi avversi gravi (SAE) prima del trapianto di fegato
360 giorni dopo HPE
Tossicità di livello 3-5
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti con qualsiasi livello di tossicità 3, 4 o 5 (secondo il sistema di classificazione NCI CTEP)
360 giorni dopo HPE
Eventi avversi
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti con altri eventi avversi attesi
360 giorni dopo HPE

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Buon drenaggio della bile a 90 giorni post-HPE
Lasso di tempo: 90 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono 90 giorni dopo HPE con bilirubina totale sia epatica che sierica nativa <1,5 mg/dL a 90 giorni dopo HPE
90 giorni dopo HPE
Buon drenaggio della bile a 180 giorni post-HPE
Lasso di tempo: 180 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono 180 giorni dopo HPE con bilirubina totale nativa sia epatica che sierica <1,5 mg/dL a 180 giorni dopo HPE
180 giorni dopo HPE
Buon drenaggio della bile a 360 giorni post-HPE
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono 360 giorni dopo HPE con bilirubina totale nativa sia epatica che sierica <1,5 mg/dL a 360 giorni dopo HPE
360 giorni dopo HPE
Sopravvivenza senza trapianto
Lasso di tempo: 360 giorni dopo HPE
Percentuale di soggetti che sopravvivono con il loro fegato nativo a 360 giorni dopo HPE.
360 giorni dopo HPE
Cellule T regolatrici circolanti, citochine infiammatorie e autoanticorpi specifici.
Lasso di tempo: Oltre 360 ​​giorni dopo HPE
Percentuale e numero assoluto di Treg (CD4+CD25+FoxP3+), cellule T CD3/4, cellule T CD3/8, cellule NK (CD56), cellule T NK (CD3/56), cellule B CD19/20, macrofagi (CD14 /11b) e neutrofili; livelli plasmatici di anticorpi anti-enolasi; e livelli plasmatici di citochine (Th1/Th2 multiplex e IL17)
Oltre 360 ​​giorni dopo HPE

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Direttore dello studio: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Direttore dello studio: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 settembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P007 PRIME
  • U01DK062456 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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