Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BMN 110 americký rozšířený přístupový program

31. března 2014 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrický otevřený program BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) k poskytování BMN 110 pacientům s diagnózou MPS IVA

Program Expanded Access Program (EAP) je otevřený, multicentrický program pro:

  1. Poskytněte pacientům, u kterých byla diagnostikována mukopolysacharidóza IVA (MPS IVA), přístup k BMN 110, dokud nebude dostupný komerční produkt
  2. Shromážděte další informace o bezpečnosti a snášenlivosti podávání BMN 110 u pacientů s MPS IVA

Pacienti zařazení do EAP budou dostávat 2,0 mg/kg intravenózní infuze BMN 110 každý týden během programu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Schváleno pro marketing

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • Santurce, Portoriko
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
      • Orange, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
      • Miami, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
      • New York, New York, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno MPS IVA, jak bylo potvrzeno buď enzymatickým testem N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázy (GALNS) (aktivita GALNS v postiženém rozsahu, beta-galaktosidáza a druhá lysozomální sulfatázová aktivita v normálním rozsahu) nebo molekulárním diagnostickým testem (identifikovány dvě mutace v GALNS které byly dříve spojeny s enzymovým defektem).
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů mladších 18 let poskytnout písemný souhlas (podle požadavků IRB) a písemný informovaný souhlas od zákonně oprávněného zástupce poté, co byla povaha programu stanovena. vysvětleno a před jakýmkoli hodnocením nebo hodnocením programu.
  • Sexuálně aktivní pacienti musí být během účasti v programu ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na základní linii a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během programu.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny procedury programu.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící na základní linii nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během programu. Pacientky, které během programu otěhotní, budou z programu vyřazeny.
  • V současné době je zařazen do probíhající klinické studie BMN 110.
  • Přerušeno z klinické studie BMN 110 v důsledku události související s bezpečností.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (jiného než BMN 110 v klinické studii) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před základní linií nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení programu.
  • Nejste v současné době rezidentem USA nebo neočekáváte, že budete mít během plánovaného období účasti v programu rozšířeného přístupu (EAP) cestovní plány mimo USA, které mohou narušovat režim dávkování, plánované návštěvy programu a monitorování bezpečnosti.
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vystavuje pacienta vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení EAP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 110-503

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení