Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BMN 110 US udvidet adgangsprogram

31. marts 2014 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, åbent BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) til at levere BMN 110 til patienter diagnosticeret med MPS IVA

Expanded Access Program (EAP) er et åbent, multicenter-program til:

  1. Giv patienter, der er blevet diagnosticeret med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA) adgang til BMN 110, indtil kommercielt produkt er tilgængeligt
  2. Indsaml yderligere information om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BMN 110-administration hos patienter med MPS IVA

Patienter indskrevet i EAP vil modtage 2,0 mg/kg intravenøse infusioner af BMN 110 hver uge under programmet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Godkendt til markedsføring

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
      • Orange, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
      • Miami, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med MPS IVA som bekræftet af enten N-acetylgalactosamin-6-sulfatase (GALNS) enzymatisk test (GALNS-aktivitet i påvirket område, beta-galactosidase og en anden lysosomal sulfataseaktivitet inden for normalområdet) eller molekylær diagnostisk test (to mutationer i GALNS identificeret som tidligere har været forbundet med en enzymdefekt).
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter under 18 år, give skriftligt samtykke (som krævet af IRB) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter programmets art er blevet forklaret, og forud for eventuelle programvurderinger eller -evalueringer.
  • Seksuelt aktive patienter skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i programmet.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under programmet.
  • Villig og i stand til at overholde alle programprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af programmet. Patienter, der bliver gravide under programmet, vil blive afbrudt fra programmet.
  • I øjeblikket tilmeldt et igangværende klinisk studie af BMN 110.
  • Afbrudt fra et BMN 110 klinisk studie sekundært til en sikkerhedsrelateret hændelse.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra BMN 110 i en klinisk undersøgelse) eller medicinsk forsøgsudstyr inden for 30 dage før baseline, eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte programvurderinger.
  • Ikke en nuværende amerikansk bosiddende eller forventer at have rejseplaner uden for USA i løbet af den planlagte periode for deltagelse i Expanded Access Program (EAP), som kan forstyrre doseringsregimen, planlagte programbesøg og sikkerhedsovervågning.
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens eller sponsorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at gennemføre EAP.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. maj 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. marts 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 110-503

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger