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BMN 110 Programma di accesso esteso negli Stati Uniti

31 marzo 2014 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Un programma multicentrico, in aperto BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) per fornire BMN 110 ai pazienti con diagnosi di MPS IVA

L'Expanded Access Program (EAP) è un programma multicentrico open-label per:

  1. Fornire ai pazienti a cui è stata diagnosticata la Mucopolisaccaridosi IVA (MPS IVA) l'accesso a BMN 110 fino a quando il prodotto commerciale non sarà disponibile
  2. Raccogliere ulteriori informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità della somministrazione di BMN 110 nei pazienti con MPS IVA

I pazienti arruolati nell'EAP riceveranno infusioni endovenose di 2,0 mg/kg di BMN 110 ogni settimana durante il programma.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Approvato per il marketing

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
      • Orange, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
      • Miami, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
      • New York, New York, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MPS IVA confermata dal test enzimatico N-acetilgalattosammina-6-solfatasi (GALNS) (attività GALNS nell'intervallo interessato, beta-galattosidasi e una seconda attività della solfatasi lisosomiale entro l'intervallo normale) o dal test diagnostico molecolare (sono state identificate due mutazioni in GALNS precedentemente associati a un difetto enzimatico).
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (come richiesto dall'IRB) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura del programma è stata definita spiegato, e prima di qualsiasi verifica o valutazione del programma.
  • I pazienti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione al programma.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante il programma.
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure del programma.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento al basale o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante il programma. Le pazienti che rimangono incinte durante il programma verranno interrotte dal programma.
  • Attualmente arruolato in uno studio clinico in corso su BMN 110.
  • Interruzione da uno studio clinico BMN 110 in seguito a un evento correlato alla sicurezza.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (diverso da BMN 110 in uno studio clinico) o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima del basale o requisito di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni programmate del programma.
  • Non è attualmente residente negli Stati Uniti o prevede di avere piani di viaggio al di fuori degli Stati Uniti durante il periodo pianificato di partecipazione al programma di accesso allargato (EAP) che potrebbero interferire con il regime di dosaggio, le visite programmate del programma e il monitoraggio della sicurezza.
  • Qualsiasi condizione che, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dell'EAP.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 marzo 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 110-503

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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