Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu BMN 110 w USA

31 marca 2014 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowy, otwarty program BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) mający na celu zapewnienie BMN 110 pacjentom, u których zdiagnozowano MPS IVA

Program rozszerzonego dostępu (EAP) to otwarty, wieloośrodkowy program mający na celu:

  1. Zapewnij pacjentom, u których zdiagnozowano mukopolisacharydozę IVA (MPS IVA), dostęp do BMN 110 do czasu udostępnienia produktu komercyjnego
  2. Zbierz dodatkowe informacje na temat bezpieczeństwa i tolerancji podawania BMN 110 pacjentom z MPS IVA

Pacjenci włączeni do programu EAP będą otrzymywać infuzje dożylne BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg co tydzień podczas trwania programu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • Santurce, Portoryko
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano MPS IVA potwierdzone testem enzymatycznym 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (GALNS) (aktywność GALNS w zakresie dotkniętym chorobą, beta-galaktozydaza i druga aktywność sulfatazy lizosomalnej w normalnym zakresie) lub molekularnym testem diagnostycznym (zidentyfikowano dwie mutacje w GALNS które wcześniej były związane z defektem enzymatycznym).
  • Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat, pisemnej zgody (zgodnie z wymaganiami IRB) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela po ustaleniu charakteru programu wyjaśnione i przed wszelkimi ocenami lub ewaluacjami programów.
  • Pacjenci aktywni seksualnie muszą być chętni do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas uczestnictwa w programie.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku programu i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie programu.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur programu.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią w punkcie wyjścia lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie trwania programu. Pacjentki, które zajdą w ciążę w trakcie programu, zostaną wycofane z programu.
  • Obecnie uczestniczy w trwającym badaniu klinicznym BMN 110.
  • Wycofany z badania klinicznego BMN 110 wtórnie do zdarzenia związanego z bezpieczeństwem.
  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż BMN 110 w badaniu klinicznym) lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen programu.
  • Nie jest aktualnym rezydentem USA ani nie planuje podróży poza USA w planowanym okresie uczestnictwa w Programie Rozszerzonego Dostępu (EAP), który może kolidować ze schematem dawkowania, zaplanowanymi wizytami w ramach programu i monitorowaniem bezpieczeństwa.
  • Każdy stan, który zdaniem badacza lub sponsora naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieuzupełnienia EAP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 110-503

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami