Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BMN 110 americký rozšířený přístupový program

31. března 2014 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrický otevřený program BMN 110 US Expanded Access Program (BMN 110 US EAP) k poskytování BMN 110 pacientům s diagnózou MPS IVA

Program Expanded Access Program (EAP) je otevřený, multicentrický program pro:

  1. Poskytněte pacientům, u kterých byla diagnostikována mukopolysacharidóza IVA (MPS IVA), přístup k BMN 110, dokud nebude dostupný komerční produkt
  2. Shromážděte další informace o bezpečnosti a snášenlivosti podávání BMN 110 u pacientů s MPS IVA

Pacienti zařazení do EAP budou dostávat 2,0 mg/kg intravenózní infuze BMN 110 každý týden během programu.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • Santurce, Portoriko
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
      • Orange, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
      • Miami, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
      • New York, New York, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno MPS IVA, jak bylo potvrzeno buď enzymatickým testem N-acetylgalaktosamin-6-sulfatázy (GALNS) (aktivita GALNS v postiženém rozsahu, beta-galaktosidáza a druhá lysozomální sulfatázová aktivita v normálním rozsahu) nebo molekulárním diagnostickým testem (identifikovány dvě mutace v GALNS které byly dříve spojeny s enzymovým defektem).
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů mladších 18 let poskytnout písemný souhlas (podle požadavků IRB) a písemný informovaný souhlas od zákonně oprávněného zástupce poté, co byla povaha programu stanovena. vysvětleno a před jakýmkoli hodnocením nebo hodnocením programu.
  • Sexuálně aktivní pacienti musí být během účasti v programu ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na základní linii a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během programu.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny procedury programu.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící na základní linii nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během programu. Pacientky, které během programu otěhotní, budou z programu vyřazeny.
  • V současné době je zařazen do probíhající klinické studie BMN 110.
  • Přerušeno z klinické studie BMN 110 v důsledku události související s bezpečností.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (jiného než BMN 110 v klinické studii) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před základní linií nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení programu.
  • Nejste v současné době rezidentem USA nebo neočekáváte, že budete mít během plánovaného období účasti v programu rozšířeného přístupu (EAP) cestovní plány mimo USA, které mohou narušovat režim dávkování, plánované návštěvy programu a monitorování bezpečnosti.
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vystavuje pacienta vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení EAP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

21. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2014

Naposledy ověřeno

1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 110-503

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Morquiův syndrom A

Klinické studie na BMN 110

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit