Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I/II, otevřená, eskalující dávka, pilotní studie k posouzení účinku, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky vícenásobných SC dávek drisapersenu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií a k posouzení potenciálu pro IV dávkování jako alternativní způsob podání

4. listopadu 2016 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze I/II, otevřená, eskalující dávka, pilotní studie k posouzení účinku, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky vícenásobných subkutánních dávek drisapersenu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií a k posouzení potenciálu pro intravenózní dávkování jako alternativní způsob podání

Účelem prodloužené fáze této studie je určit, zda je Drisapersen účinný při léčbě chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií, která je výsledkem mutace, o které se předpokládá, že je korigována přeskočením exonu 51.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chlapci ve věku od 5 do 16 let včetně.
  • Duchennova svalová dystrofie vyplývající z mutace korigovatelné léčbou PRO051.
  • Není závislý na ventilátoru.
  • Předpokládaná délka života nejméně šest měsíců.
  • Žádná předchozí léčba zkoumanou léčbou během šesti měsíců před studií.
  • Ochota a schopnost dodržovat harmonogram studijní návštěvy a další požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Aberantní sestřih RNA a/nebo aberantní odpověď na PRO051, detekovaná in vitro testem PRO051 během screeningu.
  • Známá přítomnost dystrofinu v 5 % vláken v diagnostické svalové biopsii před studií.
  • Závažné svalové abnormality definované jako zvýšená intenzita signálu ve >50 % musculus tibialis anterior na MRI.
  • FEV1 a/nebo FVC < 60 % předpokládané hodnoty.
  • Aktuální nebo anamnéza onemocnění jater nebo ledvin.
  • Akutní onemocnění během 4 týdnů před léčbou (1. den), které může ovlivnit měření.
  • Těžká mentální retardace, která podle názoru výzkumníka znemožňuje účast v této studii.
  • Těžká srdeční myopatie, která podle názoru výzkumníka znemožňuje účast v této studii.
  • Potřeba mechanické ventilace.
  • Koncentrace kreatininu nad 1,5násobkem horní hranice normálu (korigováno podle věku).
  • Koncentrace AST a/nebo ALT v séru, které naznačují poškození jater.
  • Použití antikoagulancií, antitrombotik nebo antiagregačních látek.
  • Subjekt daroval krev méně než 90 dní před začátkem studie.
  • Současné nebo historické zneužívání drog a/nebo alkoholu.
  • Účast na jiném pokusu s hodnoceným produktem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Drisapersen
Prodlužovací fáze léčby. Jako alternativní způsob podání bude zkoumáno intravenózní dávkování drisapersenu
Lék: Drisapersen
Subkutánní a intravenózní
Ostatní jména:
  • PRO051

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Akutní fáze: Bezpečnostní údaje
Časové okno: 18 týdnů
Souhrnně podle dávkové skupiny
18 týdnů
Akutní fáze a pokračovací léčebná fáze: Farmakokinetika měřená pomocí T1/2, Cmax, Ctrough, 7d, tmax a distribučního objemu a clearance
Časové okno: 18 týdnů
Plazmatická koncentrace versus časové profily PRO051 (GSK2402968)
18 týdnů
Akutní fáze a pokračovací fáze léčby: Bezpečnost hodnocená souborem nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 72 týdnů
Změna od výchozích a souhrnných hodnot
72 týdnů
Pokračující fáze léčby: Bezpečnost podle laboratorních parametrů
Časové okno: 72 týdnů
Změna od výchozích a souhrnných hodnot
72 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Akutní fáze: Produkce messengeru exon skip 51 Ribonukleová kyselina (mRNA)
Časové okno: 18 týdnů
18 týdnů
Akutní fáze: Přítomnost exprese dystrofinu
Časové okno: 18 týdnů
18 týdnů
Akutní fáze: Funkce svalů
Časové okno: 18 týdnů
Testy na čas a 6 minut chůze
18 týdnů
Akutní fáze: Svalová síla
Časové okno: 18 týdnů
Kvantitativní svalové testování [QMT] – Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) a manuální svalové testování [MMT]
18 týdnů
Pokračující léčebná fáze: Účinnost přeskočení exonu
Časové okno: 72 týdnů
72 týdnů
Pokračující fáze léčby Exprese dystrofinu ve svalové biopsii
Časové okno: 72 týdnů
72 týdnů
Pokračující léčebná fáze: Funkce svalů
Časové okno: 300 týdnů
Testy na čas a 6 minut chůze
300 týdnů
Pokračující fáze léčby: Svalová síla
Časové okno: 300 týdnů
Ruční myometrie a spirometrie
300 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: N Goemans, Dr., UZ Leuven

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2008

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 114673
  • 2007-004819-54 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení