Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie pilotażowe fazy I/II ze zwiększaniem dawki w celu oceny działania, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki wielokrotnych dawek podskórnych drisapersenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a oraz oceny możliwości podania dożylnego jako alternatywnej drogi podania

4 listopada 2016 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie pilotażowe fazy I/II ze zwiększaniem dawki w celu oceny wpływu, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki wielokrotnych dawek podskórnych drisapersenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a oraz oceny możliwości podania dożylnego jako alternatywnej drogi podania

Celem fazy przedłużenia tego badania jest ustalenie, czy Drisapersen jest skuteczny w leczeniu chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a wynikającą z mutacji, którą uważa się za korygowaną przez pominięcie egzonu 51.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chłopcy w wieku od 5 do 16 lat włącznie.
  • Dystrofia mięśniowa Duchenne'a wynikająca z mutacji, którą można skorygować leczeniem PRO051.
  • Niezależne od respiratora.
  • Oczekiwana długość życia co najmniej sześć miesięcy.
  • Brak wcześniejszego leczenia badanym lekiem w ciągu sześciu miesięcy przed badaniem.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Nieprawidłowy splicing RNA i/lub nieprawidłowa odpowiedź na PRO051 wykryta w teście PRO051 in vitro podczas badań przesiewowych.
  • Znana obecność dystrofiny w 5% włókien w diagnostycznej biopsji mięśnia przed badaniem.
  • Ciężkie nieprawidłowości mięśniowe definiowane jako zwiększona intensywność sygnału w >50% mięśnia piszczelowego przedniego w MRI.
  • FEV1 i/lub FVC <60% wartości należnej.
  • Obecna lub przebyta choroba wątroby lub nerek.
  • Ostra choroba w ciągu 4 tygodni przed zabiegiem (dzień 1), która może zakłócać pomiary.
  • Ciężkie upośledzenie umysłowe, które w opinii badacza uniemożliwia udział w tym badaniu.
  • Ciężka miopatia serca, która w opinii badacza wyklucza udział w tym badaniu.
  • Konieczność wentylacji mechanicznej.
  • Stężenie kreatyniny powyżej 1,5-krotności górnej granicy normy (z uwzględnieniem wieku).
  • Stężenie(a) AspAT i/lub Alat w surowicy sugerujące zaburzenia czynności wątroby.
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych.
  • Uczestnik oddał krew mniej niż 90 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Aktualne lub przebyte nadużywanie narkotyków i/lub alkoholu.
  • Udział w kolejnym badaniu z produktem badanym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Drisapersen
Faza przedłużenia leczenia. Dożylne podawanie drisapersenu będzie badane jako alternatywna droga podania
Lek: Drisapersen
Podskórne i dożylne
Inne nazwy:
  • PRO051

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza ostra: Dane dotyczące bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 18 tygodni
Podsumowanie dla grupy dawek
18 tygodni
Faza ostra i faza kontynuacji leczenia: Farmakokinetyka mierzona jako T1/2, Cmax, Ctrough, 7d, tmax oraz objętość dystrybucji i klirens
Ramy czasowe: 18 tygodni
Stężenie w osoczu względem profili czasowych PRO051 (GSK2402968)
18 tygodni
Faza ostra i faza kontynuacji leczenia: Bezpieczeństwo oceniane na podstawie zbierania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości bazowej i sumarycznej
72 tygodnie
Kontynuacja fazy leczenia: Bezpieczeństwo oceniane na podstawie parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości bazowej i sumarycznej
72 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza ostra: Produkcja przekaźnika egzonu 51, kwasu rybonukleinowego (mRNA)
Ramy czasowe: 18 tygodni
18 tygodni
Faza ostra: Obecność ekspresji dystrofiny
Ramy czasowe: 18 tygodni
18 tygodni
Faza ostra: funkcja mięśni
Ramy czasowe: 18 tygodni
Testy czasowe i 6-minutowy spacer
18 tygodni
Faza ostra: siła mięśni
Ramy czasowe: 18 tygodni
Ilościowe badanie mięśni [QMT] – Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) i manualne badanie mięśni [MMT]
18 tygodni
Ciągła faza leczenia: wydajność pominięcia egzonu
Ramy czasowe: 72 tygodnie
72 tygodnie
Kontynuacja fazy leczenia Ekspresja dystrofiny w biopsji mięśnia
Ramy czasowe: 72 tygodnie
72 tygodnie
Kontynuacja fazy leczenia: Funkcja mięśni
Ramy czasowe: 300 tygodni
Testy czasowe i 6-minutowy spacer
300 tygodni
Kontynuacja fazy leczenia: Siła mięśni
Ramy czasowe: 300 tygodni
Ręczna miometria i spirometria
300 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: N Goemans, Dr., UZ Leuven

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 114673
  • 2007-004819-54 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami