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Uno studio pilota di fase I/II, in aperto, a dose crescente, per valutare l'effetto, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi multiple SC di Drisapersen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e per valutare il potenziale della somministrazione endovenosa come via di somministrazione alternativa

4 novembre 2016 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio pilota di fase I/II, in aperto, a dose crescente, per valutare l'effetto, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi sottocutanee multiple di drisapersen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e per valutare il potenziale della somministrazione endovenosa come via di somministrazione alternativa

Lo scopo della fase di estensione di questo studio è determinare se Drisapersen è efficace nel trattamento di ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne derivante da una mutazione che si ritiene essere corretta mediante salto dell'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ragazzi di età compresa tra i 5 e i 16 anni compresi.
  • Distrofia muscolare di Duchenne risultante da una mutazione correggibile mediante trattamento con PRO051.
  • Non dipendente dal ventilatore.
  • Aspettativa di vita di almeno sei mesi.
  • Nessun trattamento precedente con trattamento medicinale sperimentale nei sei mesi precedenti lo studio.
  • Disponibilità e capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Splicing aberrante dell'RNA e/o risposta aberrante a PRO051, rilevata dal test PRO051 in vitro durante lo screening.
  • Presenza nota di distrofina nel 5% delle fibre in una biopsia muscolare diagnostica pre-studio.
  • Gravi anomalie muscolari definite come aumento dell'intensità del segnale in> 50% del muscolo tibiale anteriore alla risonanza magnetica.
  • FEV1 e/o FVC <60% del predetto.
  • Attuale o anamnesi di malattia epatica o renale.
  • Malattia acuta nelle 4 settimane precedenti il ​​trattamento (giorno 1) che potrebbe interferire con le misurazioni.
  • Grave ritardo mentale che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio.
  • Grave miopatia cardiaca che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio.
  • Necessità di ventilazione meccanica.
  • Concentrazione di creatinina superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale (età corretta).
  • Concentrazioni sieriche di AST e/o ALT che suggeriscono compromissione epatica.
  • Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici.
  • - Il soggetto ha donato il sangue meno di 90 giorni prima dell'inizio dello studio.
  • Abuso attuale o pregresso di droghe e/o alcol.
  • Partecipazione a un altro studio con un prodotto sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Drisapersen
Fase di estensione del trattamento. La somministrazione endovenosa di drisapersen sarà studiata come via di somministrazione alternativa
Droga: Drisapersen
Sottocutaneo ed endovenoso
Altri nomi:
  • PRO051

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase acuta: dati di sicurezza
Lasso di tempo: 18 settimane
Riassunto per gruppo di dose
18 settimane
Fase acuta e fase di trattamento continuato: farmacocinetica misurata da T1/2, Cmax, Ctrough, 7d, tmax e volume di distribuzione e clearance
Lasso di tempo: 18 settimane
Concentrazione plasmatica rispetto ai profili temporali di PRO051 (GSK2402968)
18 settimane
Fase acuta e fase di trattamento continuato: sicurezza valutata dalla raccolta di eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 72 settimane
Variazione rispetto al basale e ai valori riepilogati
72 settimane
Fase di trattamento continuato: sicurezza valutata dai parametri di laboratorio
Lasso di tempo: 72 settimane
Variazione rispetto al basale e ai valori riepilogati
72 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase acuta: Produzione dell'esone skip 51 messaggero Acido ribonucleico (mRNA)
Lasso di tempo: 18 settimane
18 settimane
Fase acuta: Presenza di espressione di distrofina
Lasso di tempo: 18 settimane
18 settimane
Fase acuta: Funzione muscolare
Lasso di tempo: 18 settimane
Prove a tempo e camminata di 6 minuti
18 settimane
Fase acuta: Forza muscolare
Lasso di tempo: 18 settimane
Test muscolare quantitativo [QMT] - Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) e Test muscolare manuale [MMT]
18 settimane
Fase di trattamento continua: Efficienza di salto dell'esone
Lasso di tempo: 72 settimane
72 settimane
Fase di trattamento continua Espressione della distrofina nella biopsia muscolare
Lasso di tempo: 72 settimane
72 settimane
Fase di trattamento continua: funzione muscolare
Lasso di tempo: 300 settimane
Prove a tempo e camminata di 6 minuti
300 settimane
Fase di trattamento continua: Forza muscolare
Lasso di tempo: 300 settimane
Miometria palmare e spirometria
300 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: N Goemans, Dr., UZ Leuven

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 novembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 114673
  • 2007-004819-54 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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