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Eine Open-Label-Pilotstudie der Phase I/II mit eskalierender Dosis zur Bewertung der Wirkung, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Drisapersen in mehreren subkutanen Dosen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie und zur Bewertung des Potenzials einer IV-Dosierung als alternativer Verabreichungsweg

4. November 2016 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Pilotstudie der Phase I/II, Open Label, eskalierende Dosis, zur Bewertung der Wirkung, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von mehreren subkutanen Dosen von Drisapersen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie und zur Bewertung des Potenzials für die intravenöse Verabreichung als alternativer Verabreichungsweg

Der Zweck der Erweiterungsphase dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob Drisapersen bei der Behandlung von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie wirksam ist, die auf eine Mutation zurückzuführen ist, von der angenommen wird, dass sie durch Exon-51-Skipping korrigiert wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jungen im Alter zwischen 5 und 16 Jahren inklusive.
  • Duchenne-Muskeldystrophie infolge einer Mutation, die durch Behandlung mit PRO051 korrigierbar ist.
  • Nicht beatmungsabhängig.
  • Lebenserwartung von mindestens sechs Monaten.
  • Keine vorherige Behandlung mit Prüfmedikamenten innerhalb von sechs Monaten vor der Studie.
  • Bereit und in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Anormales RNA-Spleißen und/oder anormale Reaktion auf PRO051, nachgewiesen durch In-vitro-PRO051-Assay während des Screenings.
  • Bekanntes Vorhandensein von Dystrophin in 5 % der Fasern in einer diagnostischen Muskelbiopsie vor der Studie.
  • Schwere Muskelanomalien, definiert als erhöhte Signalintensität in > 50 % des M. tibialis anterior im MRT.
  • FEV1 und/oder FVC < 60 % des Sollwerts.
  • Aktuelle oder Vorgeschichte von Leber- oder Nierenerkrankungen.
  • Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen vor der Behandlung (Tag 1), die die Messungen beeinträchtigen kann.
  • Schwerwiegende geistige Behinderung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie verbietet.
  • Schwere kardiale Myopathie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie verbietet.
  • Notwendigkeit einer mechanischen Belüftung.
  • Kreatininkonzentration über dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze (alterskorrigiert).
  • ASAT- und/oder ALAT-Konzentration(en) im Serum, die auf eine Leberfunktionsstörung hindeuten.
  • Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern.
  • Das Subjekt hat weniger als 90 Tage vor Beginn der Studie Blut gespendet.
  • Aktueller oder früherer Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
  • Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Drisapersen
Verlängerungsphase der Behandlung. Als alternativer Verabreichungsweg wird die intravenöse Gabe von Drisapersen untersucht
Arzneimittel: Drisapersen
Subkutan und intravenös
Andere Namen:
  • PRO051

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Akute Phase: Sicherheitsdaten
Zeitfenster: 18 Wochen
Pro Dosisgruppe zusammengefasst
18 Wochen
Akute Phase und fortgesetzte Behandlungsphase: Pharmakokinetik gemessen durch T1/2, Cmax, Ctrough, 7d, tmax und Verteilungs- und Clearance-Volumen
Zeitfenster: 18 Wochen
Plasmakonzentration versus Zeitprofile von PRO051 (GSK2402968)
18 Wochen
Akute Phase und fortgesetzte Behandlungsphase: Sicherheit, bewertet durch die Erfassung unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 72 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert und den zusammengefassten Werten
72 Wochen
Fortsetzung der Behandlungsphase: Sicherheit gemäß Laborparametern
Zeitfenster: 72 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert und den zusammengefassten Werten
72 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Akute Phase: Produktion von Exon skip 51 Messenger Ribonukleinsäure (mRNA)
Zeitfenster: 18 Wochen
18 Wochen
Akute Phase: Vorhandensein von Dystrophin-Expression
Zeitfenster: 18 Wochen
18 Wochen
Akute Phase: Muskelfunktion
Zeitfenster: 18 Wochen
Zeitgesteuerte Tests und 6 Minuten zu Fuß
18 Wochen
Akute Phase: Muskelkraft
Zeitfenster: 18 Wochen
Quantitativer Muskeltest [QMT] – Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) und Manueller Muskeltest [MMT]
18 Wochen
Fortsetzung der Behandlungsphase: Exon-Skip-Effizienz
Zeitfenster: 72 Wochen
72 Wochen
Fortsetzung der Behandlungsphase Dystrophin-Expression in der Muskelbiopsie
Zeitfenster: 72 Wochen
72 Wochen
Fortsetzung der Behandlungsphase: Muskelfunktion
Zeitfenster: 300 Wochen
Zeitgesteuerte Tests und 6 Minuten zu Fuß
300 Wochen
Fortsetzung der Behandlungsphase: Muskelkraft
Zeitfenster: 300 Wochen
Handheld Myometrie und Spirometrie
300 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: N Goemans, Dr., UZ Leuven

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
6. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. November 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 114673
  • 2007-004819-54 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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