Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Realizace účinnosti napříč kontinenty s hydroxymočovinou (REACH) (REACH)

12. června 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realizace účinnosti na různých kontinentech pomocí hydroxymočoviny (REACH): Pilotní studie fáze I/II o hydroxymočovině pro děti se srpkovitou anémií

REACH je prospektivní otevřená studie fáze I/II s eskalací dávky hydroxyurey pro děti s potvrzeným SCA ve věku od 12 měsíců do 10 let. Krátkodobým cílem je získat kritická pilotní data týkající se proveditelnosti, bezpečnosti a přínosu hydroxymočoviny pro děti s SCA v mnoha různých výzkumných prostředích v Africe. Na základě těchto informací je dlouhodobým cílem zpřístupnit hydroxyureu dětem s SCA v Africe, zejména těm, které byly s SCA identifikovány prostřednictvím rozšířených programů screeningu novorozenců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

STUDIJNÍ CÍLE

  1. Posoudit proveditelnost provedení prospektivní výzkumné studie s použitím hydroxymočovinové terapie pro SCA v subsaharské Africe (včetně dodržování měsíčních klinických návštěv a laboratorních hodnocení a dodržování medikace)
  2. Sledovat bezpečnost léčby hydroxyureou, konkrétně dokumentovat hematologické toxicity (cytopenie) a závažné infekce (bakteriální a malarické)
  3. Pro vyhodnocení přínosů terapie hydroxymočovinou s použitím jak laboratorních (např. fetální hemoglobin, hemoglobin, počet bílých krvinek), tak klinických parametrů (např. bolest, hospitalizace, růst)
  4. Zkoumat účinky eskalace dávky hydroxymočoviny na laboratorní a klinické parametry

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
635

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Demokratická republika Konga
      • Kinshasa, Demokratická republika Konga
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Keňa
      • Kilifi, Keňa
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Pediatričtí pacienti s dokumentovanou srpkovitou anémií (typicky HbSS podporovaná elektroforézou hemoglobinu, kompletním krevním obrazem a nátěrem z periferní krve)
  2. Věkové rozmezí 1,00-9,99 let včetně v době zápisu
  3. Hmotnost minimálně 10,0 kg v době zápisu
  4. Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas s ústním souhlasem dítěte podle požadavků místní IRB/etické rady
  5. Ochota podřídit se všem léčebným postupům, hodnocením a následným opatřením souvisejícím se studií

Kritéria vyloučení

  1. Známý zdravotní stav, kvůli kterému je účast nedoporučená (např. akutní nebo chronické infekční onemocnění, HIV nebo malignita)
  2. Akutní nebo chronická těžká podvýživa určená narušenými růstovými parametry podle definice WHO (váha na délku/výšku nebo hmotnost na délku/výšku > 3 z-skóre pod středními růstovými standardy WHO, jak je definováno v Dodatku I)

  3. Preexistující závažná hematologická toxicita (dočasná vyloučení)

    1. Anémie: Hb <4,0 gm/dl
    2. Anémie: Hb <6,0 gm/dl s ARC <100 x 109/l
    3. Retikulocytopenie: ARC <80 x 109/l s Hb <7,0 gm/dl
    4. Trombocytopenie: krevní destičky <80 x 109/l
    5. Neutropenie: ANC <1,0 x 109/l
  4. Krevní transfuze do 60 dnů před zápisem (dočasné vyloučení)
  5. Hydroxymočovinu použijte do 6 měsíců před registrací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Hydroxymočovina
Po zařazení pacienta se použije dvouměsíční fáze předběžného hodnocení hydroxymočoviny k provedení základního hodnocení, včetně nutričního a infekčního hodnocení, ak poskytnutí doplňků nebo léčby, jak to bude považováno za nezbytné. Po předběžné fázi hodnocení a suplementace hydroxymočovinou bude dávka hydroxymočoviny podávána jako jedna denní dávka za použití tobolek poskytovaných jako měsíční zásoba ve velikostech 200 mg, 300 mg, 400 mg nebo 500 mg.
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina bude začínat dávkou 15-20 mg/kg PO denně. Šest měsíců léčby bude podáváno ve fixní dávce, následovaných dalších šest měsíců se zvyšováním dávky (2,5–5,0 mg/kg každých 8 týdnů), jak je tolerováno na 20–30 mg/kg/den nebo MTD. Fáze eskalace dávky bude pokračovat přes 12měsíční hodnocení, po kterém bude hydroxymočovina pokračovat v udržovací fázi až do společného data ukončení léčby. Denní dávka bude vypočítána pomocí dostupných velikostí tobolek a cíle 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/den na základě hmotnosti. Po 6 měsících léčby bude hydroxyurea titrována podle myelosuprese a bude zvýšena na 20-30 mg/kg/den nebo na maximální tolerovanou dávku (MTD). Ke zvýšení dávky hydroxymočoviny dojde v přírůstcích 5,0 ± 2,5 mg/kg/den.
Ostatní jména:
  • Hydrea
  • Droxia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s toxickými událostmi omezujícími dávku
Časové okno: 3 měsíce
Pro statistické výpočty byla použita očekávaná míra toxicity 20 % a přijatelná míra toxicity 30 %. Poté, co 53 účastníků na každém místě dokončí 3 měsíce terapie, pokud ≤ 15 účastníků má hematologickou toxicitu, neexistuje žádný časný důkaz proti bezpečnosti. Pokud ≥ 15 z prvních účastníků zažije toxicitu, jedná se o časný důkaz proti bezpečnosti. Budoucí účastníci začnou s nižší dávkou hydroxymočoviny (10 ± 2,5 mg/kg), přičemž dalších 53 účastníků bude přijato ze stejné bezpečnostní analýzy. Na základě konečné analýzy 133 účastníků se stejnou počáteční dávkou lze dospět k závěru o bezpečnosti fixní dávky hydroxymočoviny.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost Hydroxymočoviny
Časové okno: Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců
Účinnost hydroxymočoviny bude primárně hodnocena prostřednictvím fetálního hemoglobinu (HbF), přičemž léčba bude srovnávána s výchozími hodnotami. Další měření laboratorní účinnosti budou zahrnovat změny Hb, MCV, WBC, ANC, ARC a bilirubinu. Klinické události, jako je vasookluzivní bolest, budou zachyceny jako sekundární výsledky.
Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců
Dodržování léků a schopnost rodin dodržovat měsíční návštěvy kliniky jsou důležitými výsledky proveditelnosti
Časové okno: Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců
Léčba hydroxyureou bude podávána pouze 35 dní v kuse, což vyžaduje návštěvu kliniky každé 4 ± 1 týdny. Dodržování léků a schopnost rodin dodržovat měsíční návštěvy na klinikách jsou důležitými výsledky proveditelnosti
Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2018

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2013-4221

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení