Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Realisering af effektivitet på tværs af kontinenter med Hydroxyurea (REACH) (REACH)

12. juni 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realisering af effektivitet på tværs af kontinenter med Hydroxyurea (REACH): Et fase I/II-pilotstudie af Hydroxyurea til børn med seglcelleanæmi

REACH er et prospektivt fase I/II åbent dosisoptrapningsforsøg med hydroxyurinstof til børn med bekræftet SCA mellem 12 måneder og 10 år. Det kortsigtede mål er at opnå kritiske pilotdata vedrørende gennemførligheden, sikkerheden og fordelene ved hydroxyurinstof til børn med SCA i flere forskellige forskningsmiljøer i Afrika. Baseret på disse oplysninger er det langsigtede mål at gøre hydroxyurinstof mere tilgængeligt for børn med SCA i Afrika, især dem, der er identificeret med SCA gennem udvidede screeningsprogrammer for nyfødte.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

STUDIEMÅL

  1. At vurdere gennemførligheden af ​​at udføre et prospektivt forskningsstudie ved hjælp af hydroxyurinstofterapi til SCA i Afrika syd for Sahara (herunder overholdelse af månedlige klinikbesøg og laboratorievurderinger og overholdelse af medicin)
  2. At overvåge sikkerheden ved hydroxyurinstofbehandling, specifikt dokumentere hæmatologisk toksicitet (cytopenier) og alvorlige infektioner (bakteriel og malaria)
  3. For at evaluere fordelene ved hydroxyurinstofbehandling ved at bruge både laboratorie- (f.eks. føtalt hæmoglobin, hæmoglobin, antal hvide blodlegemer) og kliniske parametre (f.eks. smerte, hospitalsindlæggelse, vækst)
  4. At undersøge virkningerne af eskalering af hydroxyurinstofdosis på laboratorie- og kliniske parametre

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
635

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Den demokratiske republik Congo
      • Kinshasa, Den demokratiske republik Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Pædiatriske patienter med dokumenteret seglcelleanæmi (typisk HbSS understøttet af hæmoglobinelektroforese, fuldstændig blodtælling og udstrygning af perifert blod)
  2. Aldersgruppe 1,00-9,99 år inklusive ved indskrivningen
  3. Vægt mindst 10,0 kg på tilmeldingstidspunktet
  4. Forælder eller værge, der er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke med barnets mundtlige samtykke i henhold til lokale IRB/Ethics Boards krav
  5. Vilje til at overholde alle undersøgelsesrelaterede behandlinger, evalueringer og opfølgning

Eksklusionskriterier

  1. Kendt medicinsk tilstand, der gør deltagelse uovervejet (f.eks. akut eller kronisk infektionssygdom, HIV eller malignitet)
  2. Akut eller kronisk alvorlig underernæring bestemt af svækkede vækstparametre som defineret af WHO (vægt for længde/højde eller vægt-for-længde/højde >3 z-scores under WHO's mediane vækststandarder, som defineret i appendiks I)

  3. Eksisterende alvorlig hæmatologisk toksicitet (midlertidige udelukkelser)

    1. Anæmi: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anæmi: Hb <6,0 gm/dL med ARC <100 x 109/L
    3. Retikulocytopeni: ARC <80 x 109/L med Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocytopeni: Blodplader <80 x 109/L
    5. Neutropeni: ANC <1,0 x 109/L
  4. Blodtransfusion inden for 60 dage før tilmelding (midlertidig udelukkelse)
  5. Hydroxyurea brug inden for 6 måneder før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hydroxyurinstof
Efter patientindskrivning vil en to-måneders præ-hydroxyurinstof-evalueringsfase blive brugt til at udføre baseline-evalueringer, herunder ernæringsmæssige og infektionsmæssige vurderinger, og til at give kosttilskud eller behandlinger efter behov. Efter præ-hydroxyurinstof-evaluerings- og tilskudsfasen vil hydroxyurinstofdosering blive administreret som en enkelt daglig dosis ved hjælp af kapsler, der leveres som en månedlig forsyning i størrelser på 200 mg, 300 mg, 400 mg eller 500 mg.
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea vil begynde ved 15-20 mg/kg PO dagligt. Seks måneders behandling vil blive givet med den faste dosis, efterfulgt af yderligere seks måneder med dosiseskalering (2,5-5,0 mg/kg trin hver 8. uge) som tolereret til 20-30 mg/kg/dag eller MTD. Dosiseskaleringsfasen fortsætter gennem den 12-måneders evaluering, hvorefter hydroxyurinstof fortsætter i vedligeholdelsesfasen indtil den fælles behandlingsafslutningsdato. Den daglige dosis vil blive beregnet ved hjælp af tilgængelige kapselstørrelser og et mål på 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/dag baseret på vægt. Efter 6 måneders behandling vil hydroxyurinstof blive titreret i henhold til myelosuppression, og vil blive øget til 20-30 mg/kg/dag eller den maksimalt tolererede dosis (MTD). Hydroxyurea-dosisoptrapning vil forekomme i trin på 5,0 ± 2,5 mg/kg/dag.
Andre navne:
  • Hydrea
  • Droxia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med dosisbegrænsende toksiske hændelser
Tidsramme: 3 måneder
En forventet toksicitet på 20 % og en acceptabel toksicitet på 30 % blev brugt til statistiske beregninger. Efter at 53 deltagere på hvert sted har gennemført 3 måneders behandling, er der ingen tidlig evidens mod sikkerhed, hvis ≤ 15 deltagere har hæmatologisk toksicitet. Hvis ≥ 15 af de indledende deltagere oplever toksicitet, er dette tidligt bevis mod sikkerhed. Fremtidige deltagere vil begynde med en lavere dosis hydroxyurinstof (10 ± 2,5 mg/kg), med yderligere 53 deltagere rekrutteret til den samme sikkerhedsanalyse. Ved endelig analyse af 133 deltagere i samme startdosis kan sikkerheden for fastdosis hydroxyurinstof konkluderes.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​Hydroxyurea
Tidsramme: Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder
Effekten af ​​hydroxyurinstof vil primært blive vurderet gennem føtalt hæmoglobin (HbF), hvor behandlingen sammenlignes med baseline-værdier. Yderligere mål for laboratorieeffektivitet vil omfatte ændringer i Hb, MCV, WBC, ANC, ARC og bilirubin. Kliniske hændelser såsom vaso-okklusiv smerte vil blive fanget som sekundære resultater.
Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder
Medicinoverholdelse og familiernes evne til at overholde månedlige klinikbesøg er vigtige gennemførlighedsresultater
Tidsramme: Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder
Hydroxyurea-behandling vil kun blive udleveret 35 dage ad gangen, hvilket kræver et klinikbesøg hver 4. ± 1 uge. Medicinoverholdelse og familiernes evne til at overholde månedlige klinikbesøg er vigtige gennemførlighedsresultater
Vurderes hver 4. ± 1 uge op til 204 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2018

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. oktober 2013

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2013-4221

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger