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Realizzare l'efficacia in tutti i continenti con l'idrossiurea (REACH) (REACH)

12 giugno 2026 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realizzare l'efficacia in tutti i continenti con l'idrossiurea (REACH): uno studio pilota di fase I/II sull'idrossiurea per i bambini con anemia falciforme

REACH è uno studio prospettico di fase I/II in aperto sull'aumento della dose di idrossiurea per bambini con SCA confermata di età compresa tra 12 mesi e 10 anni. L'obiettivo a breve termine è ottenere dati pilota critici riguardanti la fattibilità, la sicurezza e i benefici dell'idrossiurea per i bambini con SCA in diversi contesti di ricerca distinti in Africa. Sulla base di tali informazioni, l'obiettivo a lungo termine è rendere l'idrossiurea più ampiamente disponibile per i bambini con SCA in Africa, in particolare quelli identificati con SCA attraverso programmi di screening neonatali ampliati.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI DI STUDIO

  1. Valutare la fattibilità di condurre uno studio di ricerca prospettico utilizzando la terapia con idrossiurea per SCA nell'Africa sub-sahariana (inclusa l'aderenza alle visite cliniche mensili e alle valutazioni di laboratorio e la compliance terapeutica)
  2. Monitorare la sicurezza della terapia con idrossiurea, documentando in modo specifico le tossicità ematologiche (citopenie) e le infezioni gravi (batteriche e malariche)
  3. Per valutare i benefici della terapia con idrossiurea, utilizzando sia parametri di laboratorio (ad esempio, emoglobina fetale, emoglobina, conta dei globuli bianchi) che clinici (ad esempio, dolore, ospedalizzazione, crescita)
  4. Studiare gli effetti dell'aumento della dose di idrossiurea sui parametri di laboratorio e clinici

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
635

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Kenya
      • Kilifi, Kenya
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Repubblica democratica del Congo
      • Kinshasa, Repubblica democratica del Congo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Pazienti pediatrici con anemia falciforme documentata (tipicamente HbSS supportata da elettroforesi dell'emoglobina, emocromo completo e striscio di sangue periferico)
  2. Fascia d'età 1.00-9.99 anni, compresi, al momento dell'immatricolazione
  3. Peso di almeno 10,0 kg al momento dell'iscrizione
  4. Genitore o tutore disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, con il consenso verbale del bambino secondo i requisiti locali dell'IRB/Comitato etico
  5. Disponibilità a rispettare tutti i trattamenti, le valutazioni e il follow-up relativi allo studio

Criteri di esclusione

  1. Condizione medica nota che rende sconsigliata la partecipazione (ad es. malattia infettiva acuta o cronica, HIV o tumore maligno)
  2. Malnutrizione grave acuta o cronica determinata da parametri di crescita compromessi come definiti dall'OMS (peso per lunghezza/altezza o peso per lunghezza/altezza >3 z-score al di sotto degli standard di crescita mediani dell'OMS, come definiti nell'Appendice I)

  3. Tossicità ematologica grave preesistente (esclusioni temporanee)

    1. Anemia: Hb <4,0 gm/dL
    2. Anemia: Hb <6,0 gm/dL con ARC <100 x 109/L
    3. Reticolocitopenia: ARC <80 x 109/L con Hb <7,0 gm/dL
    4. Trombocitopenia: piastrine <80 x 109/L
    5. Neutropenia: ANC <1,0 x 109/L
  4. Trasfusione di sangue entro 60 giorni prima dell'arruolamento (esclusione temporanea)
  5. Uso di idrossiurea entro 6 mesi prima dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Idrossiurea
Dopo l'arruolamento dei pazienti, verrà utilizzata una fase di valutazione pre-idrossiurea di due mesi per eseguire valutazioni di base, comprese valutazioni nutrizionali e infettive, e per fornire supplementi o trattamenti ritenuti necessari. Dopo la fase di valutazione e integrazione pre-idrossiurea, il dosaggio di idrossiurea verrà somministrato come singola dose giornaliera, utilizzando capsule fornite come fornitura mensile in formati da 200 mg, 300 mg, 400 mg o 500 mg.
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea inizierà a 15-20 mg/kg PO al giorno. Saranno somministrati sei mesi di trattamento alla dose fissa, seguiti da altri sei mesi con aumento della dose (incrementi di 2,5-5,0 mg/kg ogni 8 settimane) come tollerato a 20-30 mg/kg/die o MTD. La fase di aumento della dose continuerà attraverso la valutazione di 12 mesi, dopodiché l'idrossiurea continuerà nella fase di mantenimento fino alla data comune di conclusione del trattamento. La dose giornaliera sarà calcolata utilizzando le dimensioni delle capsule disponibili e un obiettivo di 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/giorno in base al peso. Dopo 6 mesi di trattamento, l'idrossiurea verrà titolata in base alla mielosoppressione e aumentata a 20-30 mg/kg/giorno o alla dose massima tollerata (MTD). L'aumento della dose di idrossiurea avverrà con incrementi di 5,0 ± 2,5 mg/kg/die.
Altri nomi:
  • Idrea
  • Droxia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi tossici limitanti la dose
Lasso di tempo: 3 mesi
Per i calcoli statistici sono stati utilizzati un tasso di tossicità atteso del 20% e un tasso di tossicità accettabile del 30%. Dopo che 53 partecipanti in ciascun centro hanno completato 3 mesi di terapia, se ≤ 15 partecipanti hanno tossicità ematologica non ci sono prove precoci contro la sicurezza. Se ≥ 15 dei partecipanti iniziali sperimentano tossicità, questa è una prima prova contro la sicurezza. I futuri partecipanti inizieranno con una dose inferiore di idrossiurea (10 ± 2,5 mg/kg), con altri 53 partecipanti reclutati dalla stessa analisi di sicurezza. Dopo l'analisi finale di 133 partecipanti alla stessa dose iniziale, si può concludere la sicurezza per l'idrossiurea a dose fissa.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia dell'idrossiurea
Lasso di tempo: Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi
L'efficacia dell'idrossiurea sarà valutata principalmente attraverso l'emoglobina fetale (HbF), confrontando il trattamento con i valori basali. Ulteriori misure di efficacia di laboratorio includeranno i cambiamenti di Hb, MCV, WBC, ANC, ARC e bilirubina. Gli eventi clinici come il dolore vaso-occlusivo saranno catturati come esiti secondari.
Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi
L'aderenza ai farmaci e la possibilità per le famiglie di aderire alle visite cliniche mensili sono importanti risultati di fattibilità
Lasso di tempo: Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi
Il trattamento con idrossiurea verrà erogato solo per 35 giorni alla volta, richiedendo una visita clinica ogni 4 ± 1 settimane. L'aderenza ai farmaci e la possibilità per le famiglie di aderire alle visite cliniche mensili sono importanti risultati di fattibilità
Valutato ogni 4 ± 1 settimane fino a 204 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Bristol-Myers Squibb

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2018

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 ottobre 2013

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2013-4221

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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