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Verwirklichung der kontinentübergreifenden Wirksamkeit von Hydroxyharnstoff (REACH) (REACH)

12. Juni 2026 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realizing Effectiveness Cross Continents With Hydroxyurea (REACH): Eine Pilotstudie der Phase I/II zu Hydroxyurea für Kinder mit Sichelzellenanämie

REACH ist eine prospektive offene Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie mit Hydroxyharnstoff für Kinder mit bestätigtem plötzlichem Herzstillstand zwischen 12 Monaten und 10 Jahren. Das kurzfristige Ziel ist es, wichtige Pilotdaten zur Machbarkeit, Sicherheit und zum Nutzen von Hydroxyharnstoff für Kinder mit SCA in mehreren unterschiedlichen Forschungsumgebungen in Afrika zu erhalten. Basierend auf diesen Informationen besteht das längerfristige Ziel darin, Hydroxyurea für Kinder mit SCA in Afrika breiter verfügbar zu machen, insbesondere für diejenigen, bei denen SCA durch erweiterte Neugeborenen-Screening-Programme identifiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

LERNZIELE

  1. Bewertung der Machbarkeit der Durchführung einer prospektiven Forschungsstudie mit Hydroxyurea-Therapie für SCA in Subsahara-Afrika (einschließlich Einhaltung monatlicher Klinikbesuche und Laboruntersuchungen sowie Einhaltung der Medikation)
  2. Überwachung der Sicherheit der Hydroxyurea-Therapie, insbesondere Dokumentation hämatologischer Toxizitäten (Zytopenien) und schwerer Infektionen (Bakterien und Malaria)
  3. Bewertung des Nutzens der Hydroxyurea-Therapie unter Verwendung sowohl von Laborparametern (z. B. fötales Hämoglobin, Hämoglobin, Leukozytenzahl) als auch klinischer Parameter (z. B. Schmerzen, Krankenhausaufenthalt, Wachstum)
  4. Es sollten die Auswirkungen einer Dosissteigerung von Hydroxyharnstoff auf Labor- und klinische Parameter untersucht werden

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
635

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Demokratische Republik des Kongo
      • Kinshasa, Demokratische Republik des Kongo
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Kenia
      • Kilifi, Kenia
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Pädiatrische Patienten mit dokumentierter Sichelzellenanämie (typischerweise HbSS unterstützt durch Hämoglobinelektrophorese, großes Blutbild und peripherer Blutausstrich)
  2. Altersspanne von 1,00-9,99 einschließlich Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung
  3. Gewicht zum Zeitpunkt der Einschreibung mindestens 10,0 kg
  4. Elternteil oder Erziehungsberechtigter, der bereit und in der Lage ist, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, mit mündlicher Zustimmung des Kindes gemäß den Anforderungen des IRB/Ethikausschusses vor Ort
  5. Bereitschaft, alle studienbezogenen Behandlungen, Bewertungen und Nachsorgemaßnahmen einzuhalten

Ausschlusskriterien

  1. Bekannter medizinischer Zustand, der eine Teilnahme nicht ratsam macht (z. B. akute oder chronische Infektionskrankheit, HIV oder Malignität)
  2. Akute oder chronische schwere Unterernährung, bestimmt durch beeinträchtigte Wachstumsparameter gemäß WHO-Definition (Gewicht für Länge/Größe oder Gewicht für Länge/Größe > 3 Z-Scores unter den mittleren WHO-Wachstumsstandards, wie in Anhang I definiert)

  3. Vorbestehende schwere hämatologische Toxizität (vorübergehender Ausschluss)

    1. Anämie: Hb <4,0 g/dl
    2. Anämie: Hb <6,0 g/dl mit ARC <100 x 109/l
    3. Retikulozytopenie: ARC < 80 x 109/l mit Hb < 7,0 g/dl
    4. Thrombozytopenie: Blutplättchen <80 x 109/l
    5. Neutropenie: ANC < 1,0 x 109/l
  4. Bluttransfusion innerhalb von 60 Tagen vor Einschreibung (vorübergehender Ausschluss)
  5. Verwendung von Hydroxyharnstoff innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Hydroxyharnstoff
Nach der Patientenaufnahme wird eine zweimonatige Bewertungsphase vor der Hydroxyurea-Behandlung durchgeführt, um Basisbewertungen durchzuführen, einschließlich Ernährungs- und Infektionsbewertungen, und um Ergänzungen oder Behandlungen bereitzustellen, wenn dies als notwendig erachtet wird. Nach der Evaluierungs- und Ergänzungsphase vor der Hydroxyurea-Behandlung wird die Hydroxyurea-Dosierung als einzelne Tagesdosis verabreicht, wobei Kapseln verwendet werden, die als monatliche Zufuhr in den Größen 200 mg, 300 mg, 400 mg oder 500 mg bereitgestellt werden.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Hydroxyharnstoff beginnt bei 15-20 mg/kg PO täglich. Die Behandlung erfolgt sechs Monate lang mit der festen Dosis, gefolgt von weiteren sechs Monaten mit einer Dosiseskalation (Schritte von 2,5–5,0 mg/kg alle 8 Wochen) je nach Verträglichkeit auf 20–30 mg/kg/Tag oder MTD. Die Dosiseskalationsphase wird während der 12-monatigen Bewertung fortgesetzt, danach wird Hydroxyharnstoff in der Erhaltungsphase bis zum üblichen Behandlungsendedatum fortgesetzt. Die Tagesdosis wird anhand der verfügbaren Kapselgrößen und einem Zielwert von 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/Tag basierend auf dem Gewicht berechnet. Nach 6-monatiger Behandlung wird Hydroxyharnstoff entsprechend der Myelosuppression titriert und auf 20-30 mg/kg/Tag oder die maximal tolerierte Dosis (MTD) erhöht. Die Dosissteigerung von Hydroxyharnstoff erfolgt in Schritten von 5,0 ± 2,5 mg/kg/Tag.
Andere Namen:
  • Hydrea
  • Droxie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit dosisbegrenzenden toxischen Ereignissen
Zeitfenster: 3 Monate
Für statistische Berechnungen wurde eine erwartete Toxizitätsrate von 20 % und eine akzeptable Toxizitätsrate von 30 % verwendet. Nachdem 53 Teilnehmer an jedem Standort eine 3-monatige Therapie abgeschlossen haben, gibt es keine frühen Beweise gegen die Sicherheit, wenn ≤ 15 Teilnehmer eine hämatologische Toxizität aufweisen. Wenn bei ≥ 15 der ersten Teilnehmer eine Toxizität auftritt, ist dies ein früher Beweis gegen die Sicherheit. Zukünftige Teilnehmer werden mit einer niedrigeren Dosis von Hydroxyharnstoff (10 ± 2,5 mg/kg) beginnen, wobei weitere 53 Teilnehmer aus derselben Sicherheitsanalyse rekrutiert werden. Nach der abschließenden Analyse von 133 Teilnehmern mit der gleichen Anfangsdosis kann die Sicherheit von Hydroxyharnstoff mit fester Dosis gefolgert werden.
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Hydroxyharnstoff
Zeitfenster: Bewertet alle 4 ± 1 Wochen bis zu 204 Monaten
Die Wirksamkeit von Hydroxyharnstoff wird hauptsächlich anhand des fötalen Hämoglobins (HbF) beurteilt, wobei die Behandlung mit den Ausgangswerten verglichen wird. Zusätzliche Messungen der Laborwirksamkeit umfassen Änderungen von Hb, MCV, WBC, ANC, ARC und Bilirubin. Klinische Ereignisse wie vasookklusive Schmerzen werden als sekundäre Ergebnisse erfasst.
Bewertet alle 4 ± 1 Wochen bis zu 204 Monaten
Die Medikamentenadhärenz und die Fähigkeit der Familien, monatliche Klinikbesuche einzuhalten, sind wichtige Machbarkeitsergebnisse
Zeitfenster: Bewertet alle 4 ± 1 Wochen bis zu 204 Monaten
Die Behandlung mit Hydroxyharnstoff wird jeweils nur 35 Tage lang verabreicht, was alle 4 ± 1 Wochen einen Besuch in der Klinik erfordert. Die Medikamentenadhärenz und die Fähigkeit der Familien, sich an monatliche Klinikbesuche zu halten, sind wichtige Machbarkeitsergebnisse
Bewertet alle 4 ± 1 Wochen bis zu 204 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Bristol-Myers Squibb

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2018

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2013-4221

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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