Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Realizace účinnosti napříč kontinenty s hydroxymočovinou (REACH) (REACH)

12. června 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Realizace účinnosti na různých kontinentech pomocí hydroxymočoviny (REACH): Pilotní studie fáze I/II o hydroxymočovině pro děti se srpkovitou anémií

REACH je prospektivní otevřená studie fáze I/II s eskalací dávky hydroxyurey pro děti s potvrzeným SCA ve věku od 12 měsíců do 10 let. Krátkodobým cílem je získat kritická pilotní data týkající se proveditelnosti, bezpečnosti a přínosu hydroxymočoviny pro děti s SCA v mnoha různých výzkumných prostředích v Africe. Na základě těchto informací je dlouhodobým cílem zpřístupnit hydroxyureu dětem s SCA v Africe, zejména těm, které byly s SCA identifikovány prostřednictvím rozšířených programů screeningu novorozenců.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

STUDIJNÍ CÍLE

  1. Posoudit proveditelnost provedení prospektivní výzkumné studie s použitím hydroxymočovinové terapie pro SCA v subsaharské Africe (včetně dodržování měsíčních klinických návštěv a laboratorních hodnocení a dodržování medikace)
  2. Sledovat bezpečnost léčby hydroxyureou, konkrétně dokumentovat hematologické toxicity (cytopenie) a závažné infekce (bakteriální a malarické)
  3. Pro vyhodnocení přínosů terapie hydroxymočovinou s použitím jak laboratorních (např. fetální hemoglobin, hemoglobin, počet bílých krvinek), tak klinických parametrů (např. bolest, hospitalizace, růst)
  4. Zkoumat účinky eskalace dávky hydroxymočoviny na laboratorní a klinické parametry

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

635

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Hospital Pediátrico David Bernardino
  • Demokratická republika Konga
      • Kinshasa, Demokratická republika Konga
        • Centre Hospitalier Monkole
  • Keňa
      • Kilifi, Keňa
        • KEMRI/Wellcome Trust Research
  • Uganda
      • Mbale, Uganda
        • Ministry of Health Mbale Regional Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Pediatričtí pacienti s dokumentovanou srpkovitou anémií (typicky HbSS podporovaná elektroforézou hemoglobinu, kompletním krevním obrazem a nátěrem z periferní krve)
  2. Věkové rozmezí 1,00-9,99 let včetně v době zápisu
  3. Hmotnost minimálně 10,0 kg v době zápisu
  4. Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas s ústním souhlasem dítěte podle požadavků místní IRB/etické rady
  5. Ochota podřídit se všem léčebným postupům, hodnocením a následným opatřením souvisejícím se studií

Kritéria vyloučení

  1. Známý zdravotní stav, kvůli kterému je účast nedoporučená (např. akutní nebo chronické infekční onemocnění, HIV nebo malignita)
  2. Akutní nebo chronická těžká podvýživa určená narušenými růstovými parametry podle definice WHO (váha na délku/výšku nebo hmotnost na délku/výšku > 3 z-skóre pod středními růstovými standardy WHO, jak je definováno v Dodatku I)

  3. Preexistující závažná hematologická toxicita (dočasná vyloučení)

    1. Anémie: Hb <4,0 gm/dl
    2. Anémie: Hb <6,0 gm/dl s ARC <100 x 109/l
    3. Retikulocytopenie: ARC <80 x 109/l s Hb <7,0 gm/dl
    4. Trombocytopenie: krevní destičky <80 x 109/l
    5. Neutropenie: ANC <1,0 x 109/l
  4. Krevní transfuze do 60 dnů před zápisem (dočasné vyloučení)
  5. Hydroxymočovinu použijte do 6 měsíců před registrací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxymočovina
Po zařazení pacienta se použije dvouměsíční fáze předběžného hodnocení hydroxymočoviny k provedení základního hodnocení, včetně nutričního a infekčního hodnocení, ak poskytnutí doplňků nebo léčby, jak to bude považováno za nezbytné. Po předběžné fázi hodnocení a suplementace hydroxymočovinou bude dávka hydroxymočoviny podávána jako jedna denní dávka za použití tobolek poskytovaných jako měsíční zásoba ve velikostech 200 mg, 300 mg, 400 mg nebo 500 mg.
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina bude začínat dávkou 15-20 mg/kg PO denně. Šest měsíců léčby bude podáváno ve fixní dávce, následovaných dalších šest měsíců se zvyšováním dávky (2,5–5,0 mg/kg každých 8 týdnů), jak je tolerováno na 20–30 mg/kg/den nebo MTD. Fáze eskalace dávky bude pokračovat přes 12měsíční hodnocení, po kterém bude hydroxymočovina pokračovat v udržovací fázi až do společného data ukončení léčby. Denní dávka bude vypočítána pomocí dostupných velikostí tobolek a cíle 15-20 (17,5 ± 2,5) mg/kg/den na základě hmotnosti. Po 6 měsících léčby bude hydroxyurea titrována podle myelosuprese a bude zvýšena na 20-30 mg/kg/den nebo na maximální tolerovanou dávku (MTD). Ke zvýšení dávky hydroxymočoviny dojde v přírůstcích 5,0 ± 2,5 mg/kg/den.
Ostatní jména:
  • Hydrea
  • Droxia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s toxickými událostmi omezujícími dávku
Časové okno: 3 měsíce
Pro statistické výpočty byla použita očekávaná míra toxicity 20 % a přijatelná míra toxicity 30 %. Poté, co 53 účastníků na každém místě dokončí 3 měsíce terapie, pokud ≤ 15 účastníků má hematologickou toxicitu, neexistuje žádný časný důkaz proti bezpečnosti. Pokud ≥ 15 z prvních účastníků zažije toxicitu, jedná se o časný důkaz proti bezpečnosti. Budoucí účastníci začnou s nižší dávkou hydroxymočoviny (10 ± 2,5 mg/kg), přičemž dalších 53 účastníků bude přijato ze stejné bezpečnostní analýzy. Na základě konečné analýzy 133 účastníků se stejnou počáteční dávkou lze dospět k závěru o bezpečnosti fixní dávky hydroxymočoviny.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost Hydroxymočoviny
Časové okno: Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců
Účinnost hydroxymočoviny bude primárně hodnocena prostřednictvím fetálního hemoglobinu (HbF), přičemž léčba bude srovnávána s výchozími hodnotami. Další měření laboratorní účinnosti budou zahrnovat změny Hb, MCV, WBC, ANC, ARC a bilirubinu. Klinické události, jako je vasookluzivní bolest, budou zachyceny jako sekundární výsledky.
Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců
Dodržování léků a schopnost rodin dodržovat měsíční návštěvy kliniky jsou důležitými výsledky proveditelnosti
Časové okno: Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců
Léčba hydroxyureou bude podávána pouze 35 dní v kuse, což vyžaduje návštěvu kliniky každé 4 ± 1 týdny. Dodržování léků a schopnost rodin dodržovat měsíční návštěvy na klinikách jsou důležitými výsledky proveditelnosti
Hodnoceno každé 4 ± 1 týdny až do 204 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2018

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2013-4221

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit