Zkouška chronoterapie kortikosteroidy u Duchennovy svalové dystrofie

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je progresivní neuromuskulární onemocnění, pro které dosud nebyla identifikována žádná kurativní léčba, a proto je důležité zpomalit progresi a zlepšit kvalitu života postižených chlapců a mladých mužů. Léčba kortikosteroidy je standardní péčí o pacienty s DMD ve věku od pěti let a starší, a to díky důkladnému pozorování, že tato intervence prodlužuje interval před ztrátou schopnosti chůze, ale je spojena s mnoha vedlejšími účinky. Tato klinická studie bude provedena u nejmladší věkové skupiny, která je schopna perorálně dostávat kortikosteroidy a na níž jsou měřitelné výsledky studie, ve věku 3 až 7 let. Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná klinická studie, která prozkoumá, zda lepší synchronizace podávání kortikosteroidů s cirkadiánním rytmem zajistí lepší snášenlivost a alespoň srovnatelnou účinnost se současnými standardy, ve kterých se kortikosteroidy podávají vždy ráno . Kromě toho tato studie poskytuje jedinečnou příležitost důsledně vyhodnotit účinky kortikosteroidů u mladých pacientů s DMD, a to jak z hlediska účinnosti ve srovnání s placebem, tak jako studie vlivu chronoterapie kortikosteroidů nebo opožděného uvolňování na zvýšenou snášenlivost oproti standardní léčbě. Hlavní hypotézou je, že synchronizace načasování dávkování kortikosteroidů zlepší snášenlivost léků u dětí při zachování (non-inferiority) účinnosti kortikosteroidů. Studie také nabízí jedinečnou příležitost změřit několik biomarkerů a také nové genetické modifikátory, které mohou dále ovlivnit odpověď na kortikosteroidy u DMD.