Zkouška chronoterapie kortikosteroidy u Duchennovy svalové dystrofie
13. února 2015 aktualizováno: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
CINRG0513: Zkouška chronoterapie kortikosteroidy u Duchenneovy svalové dystrofie
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je progresivní neuromuskulární onemocnění, pro které dosud nebyla identifikována žádná kurativní léčba, a proto je důležité zpomalit progresi a zlepšit kvalitu života postižených chlapců a mladých mužů.
Léčba kortikosteroidy je standardní péčí o pacienty s DMD ve věku od pěti let a starší, a to díky důkladnému pozorování, že tato intervence prodlužuje interval před ztrátou schopnosti chůze, ale je spojena s mnoha vedlejšími účinky.
Tato klinická studie bude provedena u nejmladší věkové skupiny, která je schopna perorálně dostávat kortikosteroidy a na níž jsou měřitelné výsledky studie, ve věku 3 až 7 let.
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná klinická studie, která prozkoumá, zda lepší synchronizace podávání kortikosteroidů s cirkadiánním rytmem zajistí lepší snášenlivost a alespoň srovnatelnou účinnost se současnými standardy, ve kterých se kortikosteroidy podávají vždy ráno .
Kromě toho tato studie poskytuje jedinečnou příležitost důsledně vyhodnotit účinky kortikosteroidů u mladých pacientů s DMD, a to jak z hlediska účinnosti ve srovnání s placebem, tak jako studie vlivu chronoterapie kortikosteroidů nebo opožděného uvolňování na zvýšenou snášenlivost oproti standardní léčbě.
Hlavní hypotézou je, že synchronizace načasování dávkování kortikosteroidů zlepší snášenlivost léků u dětí při zachování (non-inferiority) účinnosti kortikosteroidů.
Studie také nabízí jedinečnou příležitost změřit několik biomarkerů a také nové genetické modifikátory, které mohou dále ovlivnit odpověď na kortikosteroidy u DMD.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzená dystrofinová mutace kompatibilní s fenotypem DMD. Konkrétně test na deleci genu pozitivní (chybí jeden nebo více exonů) v centrální doméně tyčinek (exony 25-60) dystrofinu, kde lze čtecí rámec předpovědět jako „mimo rámec“ NEBO ukazující úplnou absenci dystrofinu svalovou biopsií .
- Věk od 3 let do < 7 let
- Steroidní naivní
- Podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Léčba koenzymem Q10, kreatinem, aminokyselinovými doplňky do 3 měsíců od vstupu do studie
- Léčba srdečními léky: beta-blokátory, digoxin a karvedilol
- Stávající zdravotní stav nebo fyzické postižení, které by změnilo motorický vývoj subjektu
- Stávající zdravotní stav, který vylučuje použití kortikosteroidů
- Neschopnost spolknout tabletu vzorku při soustu měkkého jídla*
- Hodnocení zkoušejícího, že účastník nebo rodina nebudou dodržovat léčebné nebo studijní postupy
- Posledních 6 měsíců jsem užíval zkoumanou léčbu DMD
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Prednison s okamžitým uvolňováním
Během celých 18 měsíců protokolu budou tyto subjekty dostávat prednison s okamžitým uvolňováním jako ranní dávku.
Všechna pozorování a měření se provádějí stejně jako ostatní studijní skupiny.
|
|
|
Experimentální: Prednison se zpožděným uvolňováním
Během celých 18 měsíců protokolu budou tyto subjekty dostávat prednison s opožděným uvolňováním jako večerní dávku.
Všechna pozorování a měření se provádějí stejně jako ostatní studijní skupiny.
|
|
|
Komparátor placeba: Prednison se zpožděným uvolňováním placeba
Během prvních 6 měsíců protokolu budou tyto subjekty dostávat placebo.
Po 6 měsících byla tato polovina skupiny s placebem znovu randomizována k užívání prednisonu s opožděným uvolňováním.
Všechna pozorování a měření se provádějí stejně jako ostatní studijní skupiny.
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo-prednison s okamžitým uvolňováním
Během prvních 6 měsíců protokolu budou tyto subjekty dostávat placebo.
Po 6 měsících byla tato polovina skupiny s placebem znovu randomizována k podávání kortikosteroidů s okamžitým uvolňováním.
Všechna pozorování a měření se provádějí stejně jako ostatní studijní skupiny.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost
Časové okno: 18 měsíců
|
Primárním výsledkem bude měření bezpečnosti a snášenlivosti seřazením počtu nežádoucích příhod vyskytujících se u pacientů v každé léčebné skupině.
Nežádoucí účinky jsou specifikovány v protokolu a týkají se nadměrného přírůstku hmotnosti, neadekvátního lineárního růstu, zvýšeného krevního tlaku, zhoršení skóre na škálách chování, klesající variability srdeční frekvence a abnormalit cirkadiánního rytmu sympatického tonu.
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas jít/uběhnout 50 metrů
Časové okno: 18 měsíců
|
Tento test změří čas, který zabere uběhnutí/ucházka 50 metrů.
Obvykle se nepoužívá v klinických studiích jako časované testovací měření, nicméně může být citlivějším testovacím měřítkem ve velmi mladé kohortě k posouzení funkční síly, protože měří delší vzdálenost k běhu ve srovnání s 10 metrovou chůzí.
Předběžná analýza v malé pilotní kohortě ukazuje, že lépe koreluje s jinými funkčními hodnoceními, jako je ambulantní hodnocení North Star.
|
18 měsíců
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Časové okno: 18 měsíců
|
NSAA je 17dílná funkční váha hodnocená lékařem původně navržená pro ambulantní chlapce s DMD, kteří jsou schopni projít alespoň 10 metrů.
Tento hodnotící nástroj hodnotí funkční aktivity včetně stání, vstávání z podlahy, vyjednávání kroků, poskakování a běhu.
Hodnocení je založeno na 3bodové hodnotící škále 2= schopnost provést test normálně, 1= upravená metoda nebo pomoc při provedení testu, 0=neschopnost provést test.
Celkové skóre se tedy u těchto hodnocení může pohybovat od 0 (zcela nechodí) do 34 (bez poškození).
NSAA prokázala dobrou spolehlivost a validitu v multicentrických studiích, stejně jako dobrou klinickou validitu prokázanou Raschovou analýzou.
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Nancy Kuntz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. ledna 2014
První zveřejněno (Odhad)
15. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
18. února 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. února 2015
Naposledy ověřeno
1. února 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Fyziologické účinky léků
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Prednison
Další identifikační čísla studie
- CINRG0513
- IND #121239 (Jiný identifikátor: (FDA) IND Number)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .