Una prova di cronoterapia dei corticosteroidi nella distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia neuromuscolare progressiva per la quale non è stato ancora identificato alcun trattamento curativo, il che rende importante rallentare la progressione e migliorare la qualità della vita tra i ragazzi e i giovani affetti. Il trattamento con corticosteroidi è lo standard di cura per i pazienti con DMD di età pari o superiore a cinque anni, a causa della solida osservazione che questo intervento allunga l'intervallo prima della perdita della deambulazione ma è associato a molti effetti collaterali. Questa sperimentazione clinica sarà condotta nella fascia di età più giovane in grado di ricevere corticosteroidi per via orale e su cui i risultati dello studio sono misurabili, dai 3 ai 7 anni. Si tratta di uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, in doppio cieco, controllato con placebo che esplorerà se una migliore sincronizzazione della somministrazione di corticosteroidi con il ritmo circadiano fornirà una migliore tollerabilità e un'efficacia almeno paragonabile agli standard attuali in cui i corticosteroidi vengono somministrati sempre al mattino . Inoltre, lo studio offre un'opportunità unica per valutare rigorosamente gli effetti dei corticosteroidi nel giovane paziente con DMD, sia per l'efficacia rispetto al placebo sia come studio dell'impatto della cronoterapia con corticosteroidi, o rilascio ritardato, sull'aumento della tollerabilità rispetto alla terapia standard. L'ipotesi principale è che la sincronizzazione dei tempi di somministrazione del corticosteroide migliorerà la tollerabilità del farmaco nei bambini, pur mantenendo (non inferiorità) l'efficacia del corticosteroide. Lo studio offre anche un'opportunità unica per misurare diversi biomarcatori e nuovi modificatori genetici che potrebbero avere un ulteriore impatto sulla risposta ai corticosteroidi nella DMD.